基因治疗的双重考察

从生物学上看,基因是人之为人的关键。随着人类对基因技术的不断推进,基因治疗成为当前生命科学领域极富活力也面临巨大争议的前沿话题:在给人类带来更多疾病治愈希望的同时,它也引发了诸多伦理争论。整理了基因治疗所面临的伦理质疑,从中提炼出个人权利、社会公平、自然秩序等多个方面所受到的挑战,并一一进行回应,由此说明基因治疗的开展在原则上并不违背这些伦理价值。然而,基因编辑事件的发生,为我们敲响警钟:基因治疗的实施边界究竟应在何处?通过对基因编辑事件与“柏林病人”案件的对比分析指出:技术安全层面的考察才是基因治疗安全应用于临床应用的关键所在。

HIV感染真的被“治愈”了吗?

人类免疫缺陷病毒(human immunodeficiency virus,HIV)感染靶细胞需要识别细胞表面CD4分子及其辅助受体,C-C趋化因子受体5 (C-C chemokine receptor type 5,CCR5)和C-X-C趋化因子受体4 (C-X-C-motif receptor 4,CXCR4)是HIV识别靶细胞的两种重要辅助受体。CCR5Δ32基因突变使得HIV无法识别CCR5受体,从而阻止嗜CCR5的HIV病毒株入侵靶细胞。"柏林病人"和"伦敦病人"正是利用这一原理,通过移植携带纯合子CCR5Δ32突变基因的异基因骨髓,实现了停用抗病毒药物后病毒无反弹的目标,故而被誉为HIV感染"治愈"案例。然而,这一成功是否存在偶然性?事实上,人群中携带CCR5Δ32纯合子基因突变概率极低、异基因骨髓配型十分困难、骨髓移植医疗费用昂贵、移植后HIV病毒株嗜性迁移等客观因素的存在,使得通过携带纯合子CCR5Δ32基因突变异基因骨髓移植法实现HIV感染者停用抗病毒药物且保持病毒不反弹的目标困难重重。因此,"柏林病人"和"伦敦病人"的成功经验为治疗HIV感染提供了新的方向和希望,但如认为HIV感染已被"治愈"为时尚早,需进一步研究证实。