中医临床研究中“核心结局指标集”测量工具的选择

核心结局指标集(core outcome set,COS)是健康或卫生保健特定领域中,临床试验应测量和报告的最小的、公认的和标准化的指标集合。近期,COMET和COSMIN两个工作组联合发布了《How to select outcome measurement instruments for outcomes included in a“Core Outcome Set”-a practical guideline》(《为“核心结局指标集”选择结局测量工具的实践指南》),以帮助研究者在完成COS后为结局评价选择合适的测量工具。作者对该指南的关键点进行解读,并结合中医临床研究特点,探讨该指南对中医临床研究中结局测量工具选择的意义,以期为相关研究者提供参考。

慢性肾脏病核心结局指标集构建的研究进展

综述国内外慢性肾脏病核心结局指标集开发的现状,介绍指标集构建的必要性、研制方法、工具选择方法,展示现已研制成功的核心指标集内容,以期为适应我国文化背景的肾脏病核心结局指标集的开发与应用提供参考。

肿瘤领域核心结局指标集研究进展

现阶段临床研究中存在一些问题可以通过建立核心结局指标集来解决,如同类研究中常见的纳入研究的结局指标间差异大的问题以及选择性报告结局的现象。核心指标集研究在肿瘤领域研究最为广泛,但目前对肿瘤领域核心结局指标集的研究现状及进展尚不明确。本研究对肿瘤领域核心结局指标集研究的数量变化、具体内容及方法学的进展展开综述,以明确该领域研究概况。

构建桡骨远端骨折中医临床研究核心结局指标集的探索与思考

桡骨远端骨折(distal radius fractures,DRF)相关研究中存在结局指标与测量工具不统一、疗效评定标准不一致等问题,导致研究存在偏倚风险,临床上无法提供高质量的证据。为了解决这些问题,国外研究者达成共识,构建桡骨远端骨折核心结局指标集(core outcome sets of DRF,COS-DRF)。考虑到国外现有COS-DRF不能体现中医诊疗的特点,我国目前缺乏关于DRF临床研究相关结局指标及测量工具的标准,并未建立中医临床研究的COS-DRF。因此,在目前国内已有COS研究的基础上,通过查阅文献、专家共识等提出DRF临床研究的结局指标和测量工具清单,在桡骨远端骨折的中医临床研究中,将开展核心结局指标集的构建,并通过临床实践优化更新。COS-DRF或桡骨远端骨折核心指标测量工具集(CMS-DRF)将会经过2~3轮专家共识或德尔菲法的构建,总结出适合中医临床研究、为临床提供优质证据的方法学过程。

针刺治疗偏头痛核心结局指标集的建立

目的目前,偏头痛的临床疗效评价指标多样,而中医治疗偏头痛结局指标缺乏全面、统一的标准,严重制约其临床疗效的精准评价。本团队针对上述问题,建立针刺治疗偏头痛核心结局指标集,旨在客观、多维反映中医的临床疗效。方法首先,通过系统评价及半结构化访谈构建偏头痛结局指标条目池;其次,通过专家和患者德尔菲调查,并引入层次分析法明确各项结局指标的权重评级;最后,召开专家共识会议对结局指标达成共识,形成核心结局指标集。结果针刺治疗偏头痛核心结局指标集包含7个类别的16个结局指标,主要类别:1.临床症状;2.生活质量;3.伴随症状;4.心理健康状态;5.理化指标;6.用药情况;7.患者自我评估。结论通过建立针刺治疗偏头痛的核心结局指标集,为中医治疗偏头痛的临床研究提供可参考的评价方法,有助于提高临床研究的同质性,减少资源浪费,规范、客观地对针刺治疗偏头痛的临床疗效进行多维、精准评价。

核心结局指标集及其在护理领域中的应用

合理选择结局指标不仅是科学评价干预效果和疾病转归的关键,还有助于同类研究横向比较和高质量证据的生成、推广,对提高临床护理研究质量、指导护理实践均有重要意义[1]。然而,结局指标异质性极大地造成研究浪费,并阻碍系统评价/Meta分析等高级别证据的生成[2]。2010年,国际上成立“有效性试验核心结局指标”(core outcome measures in effectiveness trials,COMET)工作组,明确了构建某一疾病(含或不含干预措施)核心结局指标集(core outcome set,COS)的必要性和紧迫性,2017年发布了指导COS构建的《The COMET Handbook:version1.0》(以下简称“COMET手册”)[3]。

层次分析法在慢性疼痛医患共建平行病历和核心结局指标集中的应用

慢性疼痛是一种复杂的综合性疾病,常以患者主观感受与单一量表评价为其临床疗效评价的依据,致使其疗效评价过于主观且缺乏统一规范的标准,难以真实反映临床疗效,建立医患共建平行病历和核心结局指标集有助于解决上述问题。构建医患共建平行病历和核心结局指标集过程中,针对筛选的结局指标存在种类繁多、难以量化的问题,本研究创新性引入层次分析法(AHP)将定量、定性分析相结合,把多样性的结局指标集作为整体,进行系统分层,建立判断矩阵,计算最优权重,多维、客观的筛选最优结局指标,为构建慢性疼痛医患共建平行病历与核心结局指标集选择最优指标提供依据,为精准评价慢性疼痛临床疗效提供方法学借鉴。

多视角下哺乳期乳腺炎护理结局:一项用于构建护理核心结局集的质性研究

目的从患者、照顾者、护士、医生多视角探讨哺乳期乳腺炎护理结局,以用于构建护理核心结局集。方法采用目的抽样法选取北京市4所三级甲等医院的患者、照顾者、护士及医生(共32名)进行半结构化访谈。采用定向内容分析法,并以护理结局分类作为指导框架进行资料分析。结果共获取20个护理结局,涵盖6个领域,将系统评价中未报告的8个护理结局进一步归纳整理,覆盖心理社会健康、健康知识和行为、感知的健康、家庭健康4个领域。结论在哺乳期乳腺炎护理核心结局集构建时融入利益相关者观点,有助于丰富乳腺护理门诊内涵、体现护理服务专业性。同时为护理科研的开展提供多维、基于利益相关者观点的护理结局。

初步构建针刺治疗特发性面神经麻痹核心结局指标集

目的采用国际公认的研究方法,构建针刺治疗特发性面神经麻痹(Idiopathic facial palsy,IFP)临床研究核心结局指标集,建立与临床密切相关的核心指标,为IFP针刺临床研究提供疗效评价体系。方法通过全面检索中英文数据库,对近两年国内外发表的IFP相关临床研究进行系统评价,与患者半结构化访谈结果相结合构建结局指标池;以此清单为基础进行两轮德尔菲问卷调查,获得不同利益群体对IFP结局指标的Liker评分,在评分基础上采用层次分析法确定各层指标的权重;最后通过共识会议的方式确定最终纳入的指标,最终形成针刺治疗IFP临床研究核心结局指标集。结果针刺治疗特发性面神经麻痹核心结局指标集最终纳入结局指标包括面神经功能分级、面神经功能评分、面部肌力比较以及肌电图面神经传导速度和复合肌肉动作电位、耳后/周疼痛程度、耳后/周疼痛时长、心理状态、日常功能活动、治疗满意度、成本-效益、不良反应/事件发生率、实验室指标、生命体征以及痊愈率共15个指标。结论通过构建针刺治疗IFP的临床研究核心结局指标集,建立与针刺临床紧密相关的评价体系,此举对后期循证医学证据的产生提供了范式。

中医药相关核心结局指标集研究的文献质量评价

目的评价中医药相关核心结局指标集(COS-TCM)研究发表的方案及结果的文献质量,为提高COS-TCM研究报告水平和方法学质量提供参考。方法计算机检索中、英文数据库,搜集从建库至2023年4月18日收录的COS-TCM研究方案或研究结果,按照纳入、排除标准筛选后采用《核心指标集研制规范》(COSSTAD)、《核心指标集报告规范》(COS-STAR)和《核心指标集研究方案报告规范》(COS-STAP)进行质量评价。此外,对发表了研究方案和研究结果的同一个研究进行一致性评价。结果共纳入14篇研究方案和14篇研究结果报告,涉及23项COS-TCM研究。研究方案采用COS-STAP进行评价,发现报告率相对较低的两个条目为“利益相关者”和“缺失数据”。基于COS-STAD对COS-TCM结果进行评价发现,条目“COS涵盖的人群”(35.7%)和“关注结局指标清单的语言描述”(28.6%)的报告率较低;而基于COS-STAR,报告率较低的条目为“方案偏离”(7.1%)、“参与者”(21.4%)和“利益冲突”(28.6%)。此外,一致性评价发现,研究方案与研究结果之间存在不一致的情况,包括系统评价纳入的研究类型、定性研究的方法及共识会议的举办方式、评分方法等,且仅有1项研究报告了方案偏离及其原因。结论COS-TCM研究仍需提高其方法学质量和报告透明度,在遵循国际规范的基础上,需结合中医特色。未来有必要研制适合COS-TCM研究的质量评价指南和报告规范。

《静脉血栓栓塞症核心结局指标集》解读

国际健康结果测量协会发布国际首个针对静脉血栓栓塞症(VTE)患者的核心结局指标集,为VTE研究领域提供了一套广泛适用且易于使用的标准化结局指标,包括疾病特异性并发症、治疗相关并发症、疾病长期预后结局和患者报告结局。本文结合我国临床实际,对《静脉血栓栓塞症核心结局指标集》进行解读,以期为我国VTE结局指标的选择提供参考,推动VTE核心结局指标集在我国临床和研究领域的应用。

口腔扁平苔藓临床干预研究的核心结局指标集解读与思考

口腔扁平苔藓(OLP)是口腔黏膜慢性炎症性疾病,尚无法治愈。OLP病情易反复,影响患者生活质量且有癌变风险。制订OLP临床管理循证方案并规范执行可缓解OLP患者的临床症状,降低癌变风险,提升其生活质量。但已有的OLP临床干预研究,研究者报告的结局指标种类繁多,缺乏统一标准,无法对不同研究进行循证分析并为临床诊疗提供循证意见。为此,第8届世界口腔医学工作组于2022年3月至2023年1月间分3个步骤确定了OLP核心结局指标集(COS),以降低OLP临床干预研究数据的异质性,形成可用于循证分析的数据池,为制订OLP临床管理循证方案提供必要条件。本文对本次COS的制订过程进行介绍,并对OLP COS进行解读,明确COS的意义与不足。同时帮助国内学者理解并使用OLP COS,以进一步提升我国OLP临床研究质量和循证价值。

建立中医药临床研究核心结局指标集

中医药系统评价和Meta分析研究表明现有中医临床研究存在以下问题:选择疗效结局不公认,设计结局及其指标广泛且不统一,存在选择性报告偏倚的风险高,研究缺失数据多等。建立必须报告的、统一的、公认的、标准化的结局指标最小集合,即核心结局指标集(COS),不仅可以降低选择性报告偏倚,而且可以使相同干预措施的临床研究进行Meta分析或者不同干预措施的研究进行横向比较,方便临床医生选择更适合患者的治疗方法,文章将对COS的概念和研究方法进行描述。

中医临床研究核心结局指标集形成路径

控制临床研究中的随机误差和系统误差,可提高研究结果的真实性和可靠性;临床研究结局指标是否科学合理,直接影响研究结果的价值和实用性。然而,临床研究结局指标选择的随意性,会影响研究结果的应用价值,也不利于研究结果的横向比较和数据合并分析(Meta分析)。近些年,结局指标问题正逐步受到学界的重视并研究解决办法。通过形成并应用必须报告的、统一的、标准化的最小结局指标集合,即核心结局指标集(COS),可以有效解决相关问题。制定中医临床研究核心指标集(COS-TCM)对提升中医药临床研究水平和研究结果的价值具有重要意义。文章提出了形成中医核心指标集的路径和需要遵循的规程,以期为相关工作的开展提供方法学支撑。

有效性试验核心结局测量指标简介及启迪

结局指标的确立是临床研究的关键内容之一。国际临床研究领域的方法学专家们提出了有效性试验核心结局测量指标(COMET)行动倡议,期望通过构建核心指标集来规范临床研究结局指标的选择、测量与报告,提高研究结果的实用性、可比性和透明度,进而为系统评价和Meta分析提供更多可用数据,使单个临床研究的价值得到更充分的利用,为健康相关决策提供更有价值的证据。本文着重介绍COMET行动的内容,并提出建立中医临床研究核心结局指标的策略。

中医药治疗慢性乙型肝炎临床试验的核心结局指标集研究

目的:建立中医药治疗慢性乙型肝炎临床研究的核心结局指标集。方法:本研究采用系统评价方法和专家共识方法进行研究:第一部分通过系统评价确定潜在的结局域与结局指标,第二部分通过专家问卷和专家会议确定核心结局、结局指标和测量时间点。结果:系统评价纳入了2009年至2014年间共960篇文献,总结123个结局指标及其测量时间点,20个测量方法。保留出现频次≥20或在结局域中频次最高的结局指标,并依据结局指标来源、检测方法、学科归属等综合因素初步定义结局及结局指标的归属,结果进入第二部分专家问卷和共识会议。专家共识的结果为血清学指标(ALT、AST、GGT、TBIL/DBIL、A、G、AFP、PT、PTA或INR)、病毒学指标(乙肝五项、HBVDNA定量)、生活质量(CLDQ)、安全性指标(肝、肾功能,血、尿、便常规,心电图)、影像学指标(肝脾B超)、不良反应/事件和中医证候积分。所有结局指标的测量时间点为基线期、治疗期(1、3、6、12个月)、随访期(6个月)。测量工具由于各临床研究单位的设备、方法不同,故专家对此尚未达成共识。结论:中医药治疗慢性乙型肝炎的核心结局指标集在中医药领域基本达成共识,可以作为中医药治疗慢性乙型肝炎随机对照研究选择结局指标的依据。但是此共识还需要获得西医专家和国际专家的进一步共识。

构建慢性腰背痛中医临床研究核心结局指标集的思考

慢性腰背痛(CBP)临床研究中存在报告指标、测量工具、判效标准不一致问题,导致研究结果不能纳入系统评价或Meta分析,无法提供高级别的证据。国外建立CBP核心结局指标集(COS-CBP)来解决此问题,但由于西医COS不能反映中医临床研究特点、国外COS-CBP结果不一致、推荐工具缺少我国的测量学性能评价等问题,导致国外成果不适合中医临床研究,而且我国尚未构建适合中医临床研究的COS-CBP。因此,基于前期中医药COS构建方法与实例研究,构建中医临床研究COS-CBP及核心指标测量工具集(CMS-CBP),以适应CBP中医临床研究。基于文献、专家推荐等建立CBP中医临床研究的结局指标及测量工具清单,通过2~3轮德尔菲调查问卷与专家共识会议构建COS-CBP及CMS-CBP,进而通过临床实践对其进行检验、优化,并探索构建中医药COS的方法学流程,提高国内临床研究质量,提供科学临床决策。

中医临床研究核心结局指标中的叙事元素

前期研究认为,将叙事医学作为一个工具,应用到中医临床研究核心结局指标集的构建中,可能会有助于在临床研究中充分了解患者的意愿和价值观。通过叙事描述,患者的经历及对疾病的看法能充分表达出来,可以帮助研究者反思研究设计中存在的问题;研究者通过解释疾病的发生、发展及预后,帮助患者清楚表达对治疗结果的诉求。只有研究者充分倾听,与患者深入交流,才可能真正了解患者的意愿和价值观。

中医临床疗效评价中核心结局指标集理论初探

近年中医药治疗疾病的随机对照试验及在此基础上的系统评价逐年增加以证明中药疗效的优越性,其中一些被考克兰图书馆收录.但由于潜在的结局指标选择性报告偏倚和发表偏倚而致较少的试验可以纳入meta分析,进而导致中药治疗某些疾病的证据不足,且结局指标报告的差异降低了干预措施之间比较的效果.近年来,结局指标问题正逐步受到学界的重视并研究解决办法.通过形成并应用必须报告的、统一的、标准化的最小结局指标集合,即核心结局指标集可有效解决相关问题.针对以上问题,本文进行核心结局指标集形成与进展的梳理.

从中医药核心结局指标集研究反观干预措施在核心结局指标集的地位

核心结局指标集(COS)研制过程中,由于默认COS对结局指标的选择受到干预措施的影响,出现了"在特定健康状态下,根据干预措施的不同而制定不同COS的情况"。针对建立具有中医药特色的结局指标的观点,本课题组认为:结局指标的本质是反映受试者的健康状态或状态变化,特定人群中评价结局指标测量工具优劣的指标是信度、效度,结局指标的差异是中国与国外文化差异,而不是中医与西医的差别,因此结局指标的选择应该根据患者需求设立而不是干预措施。针对建立具有中医药COS的观点,本课题组认为:COS的概念中体现"核心""所有临床研究""最小集合"等关键词,要求不同干预下建立相同的COS,以方便横向比较;COS提出"特定健康状态"说明了特定患者群体认为重要或者期望的结局是核心结局,而且COS制定时要求限制干预制造商的参与比例以避免COS研究中的利益冲突和偏倚。据此,否定了建立中医药COS的假设。经过分析结局指标的分类后,课题组提出建立与患者特定健康状态相关的核心结局指标集(Pa-COS)和与干预措施相关的特色结局指标集(In-SOS)的新体系,以解决当前核心结局指标集研究的困境,并为COS的发展寻找新途径,建立新方法学体系。