Sebelipase Alfa用于溶酶体酸性脂肪酶缺乏症有获益

《新英格兰医学杂志》于2015年9月10日第373卷第11期发布了一项关于SebelipaseAlfa用于溶体酸性脂肪酶缺乏症的Ⅲ期临床试验内容。

Sebelipase alfa——用于治疗溶酶体酸性脂肪酶缺乏症的药物

Sebelipase alfa是治疗罕见病溶酶体酸性脂肪酶缺乏症(LAL-d)的药物,该病是由基因突变导致的慢性渐进性代谢疾病,能导致患者生长障碍、肝脂异常堆积,肝脏纤维化和肝硬化等。Sebelipase alfa作为首个对症治疗溶酶体酸性脂肪酶缺乏的生物制剂,被FDA授予孤儿药资格。

奥利普酶α治疗成年人酸性鞘磷脂酶缺乏症开始Ⅱ/Ⅲ期临床试验

赛诺菲-健赞公司开始Ⅱ/Ⅲ期临床ASCEND试验，用奥利普酶α（olipudase alfa）治疗罕见病成年人酸性鞘磷脂酶缺乏症（acid sphingomyelinase deficiency，ASMD），又称尼曼-皮克病（Niemann-Pick disease，NPD）。ASMD是溶酶体贮积病，由于酸性鞘磷脂酶缺乏引起鞘磷脂在体内多个器官中累积，常见肝脾肿大、肝功异常、浸润性肺病、出血、心血管病和骨病及生长延缓。目前尚未有批准的有效治疗药物。该试验是多国、多中心、双盲、安慰剂对照研究，评价奥利普酶α静脉注射，1次/2周，治疗ASMD的疗效、安全性、药效学和药代动力学。入选36名患者，测定此药对脾大小、肺功能等的影响，完成52周治疗后，所有患者均再接受扩展期的治疗。