FDA关于致癌性试验“特别方案评估”的流程和相关法规的介绍与探讨

目的:致癌性试验是药物非临床安全性评价和上市风险控制的重要组成部分,由于其试验周期长、费用高,且试验设计、实施以及结果评估和解释十分复杂,FDA要求申办方在致癌性试验正式开展前,预先向药品审评中心(CDER)提交"特别方案评估"(Special Protocol Assessment,SPA)的申请文件,针对拟开展的啮齿动物致癌性试验设计,征求FDA的审评意见。本文将详细介绍并探讨美国FDA关于致癌性试验SPA的流程及相关法规的要点,以期为国内药物研发机构、临床前合同研究组织(Contract Research Organization,CRO)、注册申报机构以及监管机构提供参考。方法:结合FDA致癌性试验"特别方案评估"指导原则的要求和相关工作经验,从致癌性试验方案提交FDA审评部门前的准备、提交程序、SPA审评文件材料内容的关注要点,以及FDA相关审评部门和致癌性评估执行委员会(ECAC)内部审评流程等方面予以介绍。结果与结论:申办方应了解并熟悉致癌性试验SPA文件提交和评估的过程,并严格按照法规要求,加强与监管部门的沟通交流,从而获取科学性意见和建议,为顺利开展长期致癌性试验提供帮助。