基于博鳌乐城真实世界数据开展特许医疗器械临床研究的设计类型和统计分析方法探索

使用海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区真实世界证据支持特许医疗器械国内审批上市的需求不断增加,但是国内外相关真实世界数据用于药械监管决策的指导原则对于乐城的针对性非常有限。如何针对乐城的特点进行科学合理的研究设计并采取相应严谨的统计分析成为乐城真实世界数据研究亟待解决的问题。本文将分析乐城开展真实世界数据研究的关键特征,并针对这些特征探索适用于乐城的研究设计类型和统计分析方法。

特许医疗政策下真实世界数据治理的模式探索

随着真实世界证据作为临床急需药械产品上市前注册和上市后监管决策证据支撑的研究体系和技术指导规范的日趋完善,如何生产高质量的真实世界数据以满足药械临床评价要求,日益受到学术界、工业界和监管部门关注。本文基于博鳌乐城真实世界数据研究模式和眼科数据平台建设经验,从数据多源异构、研究设计多元及监管要求规范化等特殊性和必要性出发,对真实世界研究中的"源数据-数据库-证据链"产生流程、数据管理和数据治理环节进行总结分析,为进一步构建综合研究型数据平台提供参考。

海南博鳌乐城先行区真实世界研究统筹“研-评-产”相结合的创新发展模式

本文总结了海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区特许药品和医疗器械真实世界研究试点应用基本情况,探讨了乐城先行区真实世界研究的监管制度体系和研究进展,及其在“研-评-产”相结合的创新发展模式中的作用。乐城先行区开展临床真实世界数据应用,降低了临床试验的经济成本,缩短了药械研发时限,推动了临床急需进口药械和已在境外上市的全球创新药械在国内的上市进程,惠及了更广大的患者人群。同时,乐城先行区为利用真实世界证据支持药品、医疗器械监管决策的方法提供了全新的视角和路径,探索出了先进药械“研-评-产”创新发展模式。此外,真实世界数据应用试点为进一步拓展真实世界数据应用范围积累了宝贵经验,试点经验具有一定的推广应用潜力。

真实世界数据体系构建的模式探索

真实世界数据研究证据作为评价药物和医疗器械(药械)安全性和有效性的重要组成部分,日益受到国内外监管机构和学者的关注,已成为支持药械研发与审评的关键证据来源。本文在真实世界数据的前期实际研究基础上,结合国内外监管机构所发布的指导原则/技术规范和学术研究成果,系统探讨了真实世界数据体系的构建流程和模式探索。以期为特许药械产生满足监管要求的临床评价证据提供参考,而且为研究者、申办方及监管部门顺利开展真实世界数据研究提供借鉴。