罕见病用药保障现状与挑战

近年来,国家和政府的高度重视有效推动了中国罕见病诊疗和保障工作。但全球范围内,仅5%的罕见病存在有效治疗方法。罕见病药物可及性差仍是中国罕见病领域存在的主要困境之一,是导致患者“治疗难”和“用药难”主要原因。罕见病药物保障覆盖罕见病药物研发、生产、流通、使用、支付保障、技术创新等多个环节,涉及供给、需求、政策决策等多个主体,其复杂性不同于普通药物。本文总结国内外罕见病药物保障政策,以及目前罕见病药物治疗的技术和方法,提出存在的问题和挑战,以期对未来罕见病药物保障和技术的创新和发展做出展望。

老年“两病”患者门诊用药保障的影响效应研究——基于2019—2023年医保真实世界数据

目的:早期门诊用药是高血压、糖尿病等基础慢病治疗和控制病情进展的关键手段,本文基于用药视角,旨在摸清门诊保障政策下老年“两病”患者门诊药品资源消耗特征,并实证分析门诊用药对其住院服务利用与费用的影响效应。方法:采集2019—2023年W市所有参保人参保与就医结算资料,以享受门诊慢特病保障且有医保定点医药机构就诊记录的老年“两病”患者为研究对象,区分不同医保类型与档次三类人群(居民一档、居民二档、职工医保)。以住院服务利用与费用指标为被解释变量、门诊用药次数与门诊用药程度为解释变量,构建个体-年份双向固定效应模型。结果:共计纳入老年“两病”患者140283人,平均年龄72.2±7.7岁。多数患者年均门诊用药≥4次,年均门诊药品费用由2019年1848.6元/人递减至2023年888.3元/人,年门诊用药次数、门诊药品费用均呈现“居民一档<居民二档<职工医保”趋势,门诊药占比为96.1%。患者住院概率、住院次数、住院天数随门诊用药次数与用药程度增加而显著递减(P<0.01),在不同医保档次人群中具有一致性。住院医疗费用与药品费用在较高门诊用药次数组别患者中显著下降(P<0.01),但随门诊用药程度增加呈倒“U”形分布。结论:老年“两病”群体的核心门诊需求是用药,其药品利用情况因医保待遇、合并症、并发症等情形而异。慢性病门诊保障机制下,引导患者在门诊充分、合理用药治疗,有利于“置换”住院医疗服务,节省住院费用。

“跨界-赋能”框架下罕见病用药保障困境治理逻辑——以Ⅰ型神经纤维瘤为例

近年来,我国罕见病用药保障环境显著改善,部分病种从国内“无药可用”到“药品纳入基本医保”,用药情况逐渐好转。本研究以Ⅰ型神经纤维瘤用药保障历程为例,在描述用药保障变化的基础上,尝试构建“跨界-赋能”解释框架,分析突破保障困境的治理逻辑。研究发现,在市场失灵的罕见病用药领域,政府通过颁布利好公共政策为市场主体赋能,有效激励市场主体发挥主观能动性,市场再次赋能其他治理主体,促使多主体跨界形成频繁互动行为,互动结果积极赋能市场主体,在一定程度上有效弥补了市场失灵,克服了罕见病用药保障的现实困境。

地方高值罕见病用药保障的实施经验与启示

在我国,大多数罕见病患者群体依旧面临着诊治困难、用药负担重等难题。随着社会对罕见病患者群体关注度的不断上升,国家层面虽然未出台罕见病专项法律法规,但已有部分省市先行试点,探索罕见病用药保障机制。本研究在佛山、广州两地展开调研,发现佛山市形成了包含“平安佛医保”和医疗救助等多层次罕见病医疗保障体系;广州市的补充型商业医疗保险“穗岁康”对罕见病患者的保障力度更加。通过深入分析两地罕见病用药保障机制的特点、实施效果等,总结实施经验,提出建议,为我国制定罕见病相关政策提供良好借鉴。

我国罕见病用药保障现状及优化路径

以人民健康为中心,关注和实现全民健康是“健康中国”战略的根本目标。罕见病用药保障是防止罕见病群体因病致贫返贫,实现全民健康的重要举措。本文对我国各试点地区罕见病用药保障模式发展现状进行分析,探究存在问题,并基于五个控制柄理论,从筹资、支付、组织、规制和行为五个方面提出完善我国罕见病用药保障体系的优化路径。

典型国家和地区罕见病用药保障模式比较及启示

健康是促进人类社会全面发展的必要条件,作为重点特殊人群,罕见病患者的用药保障不仅是一个医学问题,更是社会、经济和人权问题,构建符合中国国情的罕见病用药保障体系是实现全民健康的重要保障。本文通过对比典型国家和地区的罕见病用药保障模式,从法律法规、筹资方式、支付方式、管理机构和社会支持五个维度对典型模式进行梳理,为完善我国罕见病用药保障体系提出对策建议。

深圳市医务人员对高血压、糖尿病门诊用药保障政策认知及影响因素分析

目的基于调查问卷了解深圳市医务人员对高血压、糖尿病门诊用药保障政策(简称“两病”政策)的认知情况及影响因素。方法本研究于2021年11—12月选取深圳市罗湖区、南山区、福田区等6个行政区各级医院、社区健康服务中心的295名医务人员进行问卷调查,采用描述统计、卡方检验和多因素Logistics回归等方法进行数据分析。结果87.12%医务人员了解“两病”政策;Logistics回归分析显示,是否接受过政策培训、社康中家庭医生的专业水平是否满足临床需求、是否引导患者签约家庭医生、“两病”政策实施程度是影响医务人员对“两病”政策认知的主要因素(P<0.05)。结论深圳市医务人员对“两病”政策的知晓率较高,但仍需通过对医务人员加强政策培训、不断提高家庭医生专业水平、提高社康药品配备率等多途径促进“两病”政策的完善和实施。

镇江市罕见病患者用药保障中存在的问题研究

目的:探究镇江市罕见病患者用药保障中存在的问题并分析原因,为提升罕见病患者的用药保障能力提供参考。方法:通过与镇江市的罕见病患者、专家以及相关部门管理人员访谈了解罕见病用药保障的现状及相关内容。使用扎根理论,将访谈资料导入NVivo 12.0 Plus软件进行三级编码,并对结果进行比较和梳理。结果:经过三级编码,最终形成了320条初始概念、25个范畴,提炼出药品保存、患者药品既定需求、药品供给、检查治疗、医疗服务提供方、罕见病药品保障和政策制度7个主范畴。目前,镇江市罕见病患者的用药保障存在较多问题,如药品供给短缺、开药过程繁琐、罕见病检查治疗项目不规范、罕见病用药保障不充分、政策宣传不足、基层服务能力较弱等问题。结论:当前镇江市罕见病患者用药保障中仍存在着药品供给短缺、保障待遇不充分等问题,可通过增加罕见病药品供给、建立针对罕见病的门诊药品目录、规范检查项目、提高保障待遇、加大科普宣传力度、提升基层医疗服务能力、加强精细化管理水平等方式完善。

普惠型商业医疗保险的罕见病用药保障现状与趋势分析

目的:厘清我国普惠型商业医疗保险对罕见病用药保障的现状与发展趋势。方法:系统收集2021-2022年全国各省份实施的普惠型商保方案及其特定药品目录,进行定性描述与定量分析。结果:2021-2022年,保障罕见病用药的普惠型商保方案数量有所增加,普惠型商业医疗保险覆盖的罕见病特药数量也有所增加;2022年,更多普惠型商业医疗保险为罕见病特药单独设置了保障水平,该水平低于一般特药保障。结论:普惠型商业医疗保险对罕见病用药的保障不断优化,但罕见病用药保障水平的提高仍需多层次保障体系中各方共同努力。

上海罕见病用药保障现状研究

该文通过梳理上海罕见病用药保障的整体情况,分析目前存在的问题,阐述了罕见病用药保障的价值和可行性。在新政策形势下,上海应充分发挥经济基础好、社会力量强、管理经验足等优势,积极探索构建由政府指导,整合医疗保障、社会救助、慈善帮扶等各方资源,集全社会力量的罕见病用药综合保障模式。为加快探索建立政府支持、社会力量充分参与的罕见病救助专项基金,分阶段推进罕见病用药保障,加强罕见病用药相关配套机制建设,支持罕见病相关医学科技创新,进而为国家层面和其他地区提供经验参考。

罕用药临床试验及受试者用药保障分析

罕见病患者数量少、临床试验成本高、支持性资源不足等诸多因素导致罕用药临床试验开展面临阻碍,患者无法得到有效治疗。本文通过分析罕用药临床试验的现状,梳理罕用药临床试验后受试者药物治疗保障的相关国际渊源,在此基础上对罕用药临床试验及受试者用药保障问题进行伦理审视并提出对策建议,为国家相关部门的决策提供理论参考,以促进我国罕见病医疗保障制度的实施。

关于加强飞行人员医疗用药保障工作的几点设想

笔者认为，航卫工作由现行医疗结构存在的问题是：①飞行人员用药由卫生队统购统管，药品种类少，且时有短缺，“三优先”难以做到，不能充分体现飞行人员医疗费高于地勤的待遇。②飞行人员在卫生队注射、理疗时，未与其它病员分开，增加了交叉感染的机会。改进意见：①设立飞行人员小药房，由专人负责管理，由卫生队或该药房独立购进药品。航医室不配药品，飞行人员凭处方到小药房领药。

罕见病寻医找药多功能智慧化药学服务平台的建立与应用

目的加强罕见病患者合理用药管理,提高用药综合保障水平,以解决罕见病用药痛点问题。方法借助移动信息化技术,开发广东短缺药品咨询平台应用程序,并建立罕见病患者智慧化多功能的药学信息服务。结果作为中国首个整合省级罕见病医药资源的大数据平台,通过建立完善、专业的罕见病移动式药学服务体系,创新性实现线上线下“医+药+患”三方闭环。结论该药学服务平台为罕见病患者搭建起寻医找药的桥梁,助力健康中国高质量发展。

医院药房如何保障用药安全

药品安全关系到千家万户的健康和幸福,为维护患者的健康利益,医院药房应该行动起来,保证患者临床用药安全。 用药安全关系到患者的身体健康和生命安全,而医院药房作为提供药品和药学服务的窗口,应该积极采取相应措施,保证患者用药安全。

提升罕见病药品可及性的机制设计与模式选择——对设立“中华罕见病种子基金”的探讨

在罕见病群体所面临的诸多困境中,用药支付困境始终是最难以解决且无法回避的难题。本文通过系统梳理国内罕见病用药保障政策及实践,认为当前中国多层次多主体的罕见病用药保障机制雏形已开始显现。然而,在职工医疗保险制度的财务压力和待遇清单制度的双重约束下,多项地方罕见病超待遇保障项目面临清理,罕见病用药保障受到冲击,急需在国家层面重组资源和重建替代性机制。基于此,笔者提出设立“中华罕见病种子基金”(以下简称“种子基金”)的构想,详细阐释其筹资原理,指出种子基金初始资本的本质是“制度套利”的红利,可被视为中国医疗保障制度第一层次的延伸,是多方共付的杠杆和平台。根据当前职工医疗保险基金运行和罕见病药品保障现状,测算出种子基金规模。结果表明,种子基金不仅能覆盖当前登记患者的全部年用药费用67亿元,而且仍有结余。笔者认为,种子基金提供的罕见病用药保障能力可完全满足罕见病患者的未来需要,且随着资金规模的扩大,种子基金的社会功能可逐渐扩展,成为践行共同富裕道路上的标杆性机制。

我国罕见病用药市场保障政策研究

2012年1月,《国家药品安全"十二五"规划》正式将罕见病用药(即罕用药)的研发和生产纳入国家药品规划范畴。而由于罕用药自身的特殊供求关系,市场调节并不能有效起到促进该产业发展的作用,因此罕用药市场保障政策的建立和完善至关重要。本文从罕用药市场保障政策的必要性入手,分析我国目前的罕用药市场保障政策体系,并重点对我国目前的罕用药市场准入政策、数据保护政策和医疗保险政策的现状、不足和发展加以研究。

中药配方颗粒在我院使用情况分析

目的:分析我院中药配方颗粒使用情况。方法:收集2019年8月至2020年4月我院中药配方颗粒使用相关信息,对中药配方颗粒使用情况进行探讨和分析。结果:中药配方颗粒使用量均呈递增趋势。主要以补虚药、清热药、利水渗湿药以及活血化瘀药物为主。结论:中药配方颗粒在临床上的应用范围不断扩大。

药学服务的重要性

开展药学服务。