同情用药制度对我国罕见病患者用药可及性研究

目的:基于国内罕见病患者用药可及性现状,剖析国外同情用药的制度体系及实施成效,深入分析同情用药制度对国内罕见病患者的用药可及性问题,并提出贴合国内罕见病患者同情用药制度落实的细则。方法:查阅美国FDA发布的法规政策、技术指南、相关统计数据及文献资料,对美国同情用药的使用类别、申请及审批流程、费用支付方式等内容进行分析。结果与结论:美国已具备较为完善的同情用药制度体系,该制度在我国的建立或将成为国内罕见病患者用药可及的一条新路径,在一定程度上能够提高国内罕见病患者的用药可及性。

英国患者用药可及性方案实施经验及对我国的启示

风险分担协议在提高患者对药品的可及性、降低药品成本效果的不确定性和控制医保基金财务风险等方面取得了显著成效,受到各国政府或保险人的广泛关注。本文系统梳理了英国患者用药可及性方案,包括方案的起源、分类、应用流程、实施效果等。指出我国已基本具备了实施风险分担协议的条件,但仍需进一步明确风险分担协议实施主体,构建风险分担协议标准化流程,同时加强卫生技术评估在卫生资源配置中的应用,以逐步推进风险分担协议的实施等建议,以期完善我国药品谈判制度,提高药品谈判的科学性和效率。

中国第一批鼓励仿制药品目录的纳入品种分析

检索并整理《关于印发第一批鼓励仿制药品目录的通知》中所有品种的专利、纳入医保目录、同通用名下国产药品批文数、适应症等相关情况,探究纳入第一批鼓励仿制药品目录的药品特点,梳理我国鼓励仿制药品目录清单政策的发展,认为利匹韦林被排出的主要原因在于核心专利问题,预计此后的第二批、第三批鼓励仿制药品目录将会纳入更多专利有效期超过2年的药品;同时,随着我国专利链接制度的完善,鼓励仿制药品目录纳入品种的重点将更多集中在鼓励仿制且实际供应短缺的药品。

罕见病患者治疗及保障研究

目的:探索罕见病患者治疗和保障面临的主要困境及需求。方法:采用半结构式访谈法,访谈13位罕见病患者,运用Colaizzi 7步分析法分析访谈资料。结果:罕见病患者面临的主要问题有:疾病临床诊治手段缺乏,医疗资源分布不均;用药可及性差且费用昂贵,医疗保障能力不足,患者经济负担沉重;社会支持基础薄弱。结论:尽快建立健全科学合理的罕见病保障体系,为罕见病患者提供生理、心理、社会等多个维度的支持,予以罕见病患者群体更多关注。