糖皮质激素维持治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症疗效研究

目的评估糖皮质激素在阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)维持治疗中的作用。方法纳入2020年9月至2022年4月在江苏省人民医院等3家医院诊治的26例疾病高活动状态的PNH患者,自身对照分析予以泼尼松1.0 mg/(kg·d)治疗前后贫血、溶血、血栓形成状态、慢性肾损伤指标变化。结果治疗后1、3、6个月无患者达到溶血控制[乳酸脱氢酶(LDH)<1.5×正常上限(ULN)],血清乳酸脱氢酶[(5.47±2.55)×ULN、(5.00±3.06)×ULN、(4.84±2.24)×ULN、(5.21±2.44)×ULN,P=0.436]、间接胆红素水平[(21.95±14.30)μmol/L、(21.42±10.54)μmol/L、(21.82±15.80)μmol/L、(23.95±17.30)μmol/L,P=0.881]、外周血网织红细胞比例[(7.28±4.47)%、(6.23±4.08)%、(6.62±3.92)%、(7.11±4.73)%,P=0.457]、D-二聚体水平[(1.07±2.02)mg/L、(0.61±0.93)mg/L、(0.59±0.85)mg/L、(0.45±0.40)mg/L,P=0.263]治疗前与治疗后1、3、6个月比较未见改善。与治疗前相比,治疗后1个月血红蛋白得到提高[(69.12±14.83)g/L比(77.50±18.11)g/L,P<0.05],而3、6个月未见差异[(69.12±14.83)g/L比(74.15±18.23)g/L,P=0.15;(69.12±14.83)g/L比(75.54±19.91)g/L,P=0.09]。治疗前后肾小球滤过率无差别[(114.15±42.98)mL/(min·1.73 m^(2))、(117.79±37.69)mL/(min·1.73 m^(2))、(120.85±44.05)mL/(min·1.73 m^(2))、(110.30±36.58)mL/(min·1.73 m^(2))](P=0.42,P=0.43,P=0.41)。结论泼尼松在维持治疗PNH过程中不能控制溶血,不能改善贫血、血栓情况及肾功能,不建议使用糖皮质激素维持治疗PNH。