基于《第一批罕见病目录》的我国罕见病药物上市情况分析

目的 考察我国罕见病药物的上市现状、一般特征以及时间发展趋势。方法 基于《第一批罕见病目录》收纳的121种罕见病,从国家药品监督管理局药品审评中心和药智网数据库中获取相应适应证药物的名称和批准上市信息,提取相关特征变量进行描述性统计分析。结果 截至2022年12月31日,该目录收纳的121种罕见病中,有治疗药物上市的仅有32种,共涉及79个罕见病药物。其中,46.84%的药物是国产药,有88.61%的药物被批准成人和儿童都可用;化药占比为67.09%,注射剂占比为59.49%;按解剖学、治疗学及化学分类系统(ATC)分类,A类(消化系统用药)是最多的,占比为20.25%。每年上市的罕见病药物数量在2021年最多,2018-2021年总体呈上升趋势,2022年呈下降趋势。每年上市的罕见病药物中,按ATC分类,L类(抗肿瘤药及免疫用药)在2021年上市的数量最多,为5个;按剂型分类,口服制剂在2022年上市的数量最多,注射剂在2021年上市的数量最多。结论近年来我国罕见病药物上市数量不断增长,但是还远不能满足患者需求,并且上市的国产罕见病药物还非常缺乏。应进一步加快罕见病药物的研发,促进罕见病药物的进口与仿制。

抗晕动病药物及其缓控释制剂的研究进展

晕动病是指机体在异常运动下受到刺激而引起的一系列生理反应,常见症状有头晕、呕吐等。目前,抗晕动病药物主要有抗组胺药、抗胆碱药、钙拮抗药、拟交感神经药、胃动力药,且多数为普通制剂,而缓控释制剂的研发及应用较少。本文对晕动病的发病机制、治疗药物分类以及抗晕动病药物缓控释制剂,如透皮制剂、鼻用制剂和口服制剂的研究进展进行综述,分析目前晕动病防治研究过程中存在的问题,为抗晕动病药物新剂型的研发提供新思路。

抗晕动病药物的研究进展

晕动病发生率的上升将直接导致部队非战斗减员,严重降低军事人员作战效能,同时给人们的出行带来极大的不便,影响人们身体健康。抗晕动病药物的研究意义重大,通过查阅相关文献,从单体化学药物、中药两个方面来概述,并展望抗晕动病药物的发展前景。

186例药疹致病药物及临床类型分析

目的 :分析我院近 6年药疹患者的致病药物及临床表现类型。方法 :收集我院 1997年 1月～ 2 0 0 2年 12月间的药疹住院患者 ,对其致病药物及药疹类型进行分析。结果 :共收集药疹病例 186例 ,其中最常见的致病药物有抗生素类 (5 7.5 % )、解热镇痛类 (18.8% )和中药类 (5 .9% )。最常见的药疹类型为麻疹及猩红热样发疹型 (6 3.4 % )、荨麻疹型 (14 % )和多形性红斑型 (8% )。引起麻疹样及猩红热样药疹的主要致病药物为青霉素类(33.9% )、头孢菌素类 (2 0 .3% )和解热镇痛类 (14 .4 % ) ;引起荨麻疹型的主要为血清制品 (2 3% )和青霉素类(19.2 % ) ;引起多形性红斑型的主要为解热镇痛类 (33.3% )和青霉素类 (2 0 % )。抗癫痫药、抗痛风药和解热镇痛药是重症药疹如重症多形性红斑、剥脱性皮炎和大疱性表皮松解症的主要致病药物。结论 :本研究中引起药疹的致病药物主要为抗生素类和解热镇痛类药物。中药引起的药疹有增加的趋势 ,应引起足够重视。

抗蠕虫病药物的合理应用及不良反应监护

依据作用机理分类,对临床使用的主要抗蠕虫病药物的抗虫谱、作用特点进行概述;同时,根据寄生虫的感染类型进行药物治疗分析,提出最佳的治疗方案;对抗蠕虫病药物的常见不良反应进行总结,提出相应的药学监护建议。

实现我国罕见病药物可及策略研究

药物的可及性是指患者能够在合理的距离内方便地在医疗机构获得基本药物,并在经济上可以负担。笔者首先引入罕见病药物可及性概念及影响因素,指出影响药品可及性的两个决定性因素为可获得性和可及性,并在此基础上分析了国内外实现药物的可及现状,提出了实现我国罕见病药物可及策略。

美国罕见病药物制度的背景及现状

目的 :介绍美国罕见病药物制度。方法 :根据个人掌握的资料 ,说明美国罕见病药物制度形成的背景、有关法规、优惠措施及FDA审批程序。结果与结论 :美国政府于 1 983年始陆续颁布《罕见病药物法》及其它相应法规 ,建立罕见病药物制度 ,并不断完善。1 983～ 1 998年间FDA共批准 1 81个罕见病药品 ,基本解决罕见疾病患者治疗用药问题。罕见病药物制度对鼓励美国国内罕见病治疗用药开发 。

痛风病药物的应用现状

痛风为嘌呤代谢紊乱及尿酸排泄减少，血尿酸增高引起组织损伤的一种异质性疾病。目前常用的药物主要有别嘌醇，秋水仙碱、丙磺舒、苯溴马隆等。各药适用于不同类型的痛风治疗，现介绍如下。

小议豆科治乳病药物的药性规律

目的:基于文献研究为临床服务的宗旨,找出豆科药物治疗乳病的共性和个性,为完善中药学理论提供支撑,同时为指导临床应用豆科治乳病药物提供借鉴。方法:从《中华本草》中筛选出治疗乳病的豆科药物(豆科治乳病药物)共60味,分析选取药物的四气、五味、归经、毒性、功效主治。结果:豆科治乳病药物多甘平,主归肝、脾经,无毒者占大部分,可入食者多,第一高频功效为解毒,以治疗乳痈为主;甘平归脾胃经的豆科药物多可治疗产后缺乳的虚证,即乳汁不足;有通乳作用的豆科药物多性甘辛温,且有利尿作用的药物多有通乳的效果;而性味苦寒,多归肝、肺经的豆科药物以治疗乳痈为主,说明乳痈的致病因素与患者的情志变化密切相关;性味偏于辛苦温的豆科药物则有软坚散结的功效。结论:豆科治乳病药物主要高频功效为解毒、利水利湿、健脾、散结等,以治疗乳痈、水肿、淋证、乳汁不通、乳汁不足、乳癖等为主,在临床上应用广泛。

家蚕病毒病药物研究进展

家蚕病毒病在养蚕生产中危害严重,因此药物防治在家蚕病毒病防治中有着举足轻重的地位。尽管如此,目前对家蚕病毒病的研究仍然不多,研究成果应用到实际之中的就更少。为此,将家蚕抗病毒合成药物、多克隆抗体、弱毒苗、消毒剂方面取得的进展进行综述,为进一步研究家蚕病毒病药物提供参考。

《本草纲目》治疗神志病药物规律探讨

神志病指多种原因引起脏腑受损,气血失调,阴阳失衡而出现情志、言行失常的一组疾病,包括脏燥、百合病、郁症、不寐、癫狂等疾病,临床表现为烦躁、不得眠、惊悸、发狂等症状。《本草纲目》[1]系明代李时珍所著的本草学专著,共收录了1892种药物。李时珍最早提出了＂脑为元神之府＂。

美国罕见病药物资格认定管理政策分析及对我国的启示

目的:通过分析美国罕见病药物资格认定管理要求,为我国完善罕见病药物管理政策提供参考。方法:通过分析美国罕见病药物定义及其资格认定的法律基础、管理程序,结合我国罕见病药物管理现状,提出针对性建议。结果:美国自1983年《罕见病药物法案》实施以来,通过《罕见病药物法规》《罕见病药物现代化计划》对罕见病药物资格认定的申请资料、审评内容、授权要求、撤回与撤销程序进行明确规定,累计已授权5320件罕见病药物资格认定。结论:建议优化我国罕见病目录动态更新机制、探索建立罕见病药物资格管理程序,进一步完善罕见病药物管理政策。

抗早发性无义突变疾病药物研究进展

随着后基因组时代的到来，基因芯片和大规模测序技术的Et趋完善。各种遗传疾病的病因学原理逐步被人们所了解，个性化治疗也渐渐进入了人们视野。由于遗传、基因突变（无义突变、移码突变、内含子错误剪切）或者后天性获得的原因．在基因组中正常终止密码子的上游，形成了一个提前的终止密码子，称为早发性无义突变.

外周动脉疾病药物治疗指南释义

外周动脉疾病（PAD）是指除冠状动脉之外的主动脉及其分支动脉的狭窄、闭塞或瘤样扩张疾病。冠状动脉与非冠状动脉循环相互共存，同时受到特定疾病进程影响，危险因素也相似，包括吸烟、糖尿病、高血压、高血脂、高龄、肥胖及阳性家族史，二者往往需要相近的治疗方法，既包括治疗性的生活方式改变和药物治疗，也包括介入治疗及外科手术。而治疗性的生活方式改变和药物治疗是治疗的基础，是所有PAD患者均应接受的基础治疗。

美国罕见病药物研发激励政策概述及对我国的启示

目的通过分析美国罕见病药物研发激励政策概况,为完善建立中国罕见病药物研发政策提供参考。方法从罕见病立法、罕见病官方定义界定、罕见病药物研发激励措施等方面比较了中美两国之间的差别,指出中国罕见病药物研发激励政策的不足之处并提出了针对性的建议。结果美国对罕见病有明确的官方定义,在世界上首先通过立法鼓励罕见病药物研发,通过政府资助研发项目、加快审批途径等激励政策和措施,极大地提高了罕见病药物上市数量,改善了罕见病患者的用药状况。我国虽对罕见病药物研发政策进行了探索,但目前尚无罕见病的官方定义,同时缺乏罕见病药物研发激励措施,罕见病药物可及性有待进一步提高。结论我国应借鉴国外先进经验,进一步建立完善罕见病药物研发激励政策,保障罕见病患者用药合法权益。

应用德尔菲法对我国临床护士内分泌系统和代谢病药物处方内容的探讨

[目的]应用德尔菲法确定我国临床护士可以开具的内分泌系统和代谢病药物处方内容和处方形式。[方法]运用德尔菲法对42名专家进行两轮咨询,并对咨询结果进行计算和统计分析。[结果]专家不建议授予我国临床护士内分泌系统药物的处方权;建议授予代谢病药物处方权,包括口服降糖药、胰岛素及其胰岛素类似物、糖尿病其他相关药物、调节钙磷代谢和治疗骨质疏松药以及调脂药,共24种药物条目。其中,倾向于独立处方形式的为调节钙磷代谢和治疗骨质疏松药类中的钙剂、乐力;倾向于协议处方形式的为调节钙磷代谢和治疗骨质疏松药中的维生素D、骨化三醇、阿法骨化醇;倾向于调整和延长处方形式的为口服降糖药中的瑞格列奈、那格列奈、二甲双胍、阿卡波糖、伏格列波糖、米格列醇、罗格列酮、西格列汀、沙格列汀、胰岛素及其胰岛素类似物中的甘精胰岛素、地特胰岛素,糖尿病其他相关药物中的艾塞那肽、利拉鲁肽、依帕司他,以及调脂药中的普伐他汀、氟伐他汀、阿托伐他汀、瑞舒伐他汀、非诺贝特。[结论]确定了临床护士内分泌和代谢病药物的处方权内容和形式,建议我国护士处方权的授予以慢性病领域作为试点进行实践探索。

治疗帕金森病药物的研究进展

帕金森病（ParkinsonsDisease，PD）又称震颤麻痹，是一种原发性慢性进行性运动障碍，属锥体外系疾患，绝大多数发生于老年人。临床主要症状为静止性震颤、肌僵直、运动迟缓和姿势反射受损，严重者伴有记忆障碍和痴呆等症状，如不及时治疗，病情呈慢性进行性加重。在60岁以上的人群中，发病率约为1％。估计我国约有患者150万～200万人。