新版药物临床试验登记与信息公示平台主要变化及填写注意事项

本文旨在根据近期药物临床试验登记与信息公示的法规要求变化,对新版登记平台系统的主要功能变化进行介绍;同时,根据信息审核时发现的共性问题、申请人咨询的普遍问题以及登记信息时需注意的重要事项进行说明,其主要目的是在改进登记平台系统易用性和便捷性的同时,逐步提高登记信息的准确性、合规性以及审核和公示效率,及时为业界、公众提供准确、具有参考价值的药物临床试验信息,辅助药物研发。

中国罕见病药物临床试验10年现状分析:基于《第一批罕见病目录》

目的基于我国《第一批罕见病目录》,分析近10年我国罕见病药物临床试验现状及特点,探讨我国罕见病药物研发面临的问题与挑战。方法登录国家药品监督管理局药物临床试验登记与信息公示平台(http://www.chinadrugtrials.org.cn),收集自2012年11月1日(开放注册)至2021年11月28日我国《第一批罕见病目录》涵盖的121种罕见病药物临床试验信息,从研究数量、主要研究者地域分布、研究领域、研究设计和受试者规模等多个角度分析罕见病药物临床试验现状和特点。结果共235项罕见病药物临床试验纳入分析,其中Ⅰ期41项,Ⅱ期22项,Ⅲ期74项,Ⅳ期15项,生物等效性试验77项,其他6项。10年间,我国罕见病药物临床试验数目整体呈逐年增长趋势,年均增长率约为54%。早期(Ⅰ/Ⅱ期)临床试验共涉及16种罕见病,主要集中于血友病、特发性肺纤维化、多发性硬化症和视神经脊髓炎谱系疾病;研究者主要集中于北京、天津、上海等城市;Ⅰ期临床试验以单中心(61%,25/41)平行对照(46%,19/41)研究为主,Ⅱ期临床试验以多中心(96%,21/22)平行对照(65%,13/22)研究为主,Ⅲ期临床试验以多中心(99%,73/74)单臂试验(64%,47/74)研究为主;临床试验受试者规模随研究分期增加而增大,Ⅰ期试验主要集中于11~50例(83%,34/41),59%(13/22)的Ⅱ期临床试验大于50例,53%(39/74)的Ⅲ期临床试验为51~500例。结论我国罕见病药物研发尚处于起步阶段,涉及《第一批罕见病目录》中罕见病病种较少,但呈迅速增长趋势。目前我国罕见病药物研发仍以传统临床试验设计为主,未来需根据疾病及药物作用机制,探索更多新的临床研究策略,助力罕见病药物研发蓬勃发展。

基于国内外临床试验注册平台的中国不孕症临床试验现状分析

目的:分析国内外不孕症临床试验开展情况,为中国不孕症临床研究提供参考。方法:通过国际医学期刊编辑委员会认可的19个临床试验注册平台和中国药物临床试验与信息公示平台收集临床试验信息,按“药物上市前、药物上市后和其他临床试验”分类法,统计分析中国不孕症临床试验的特点。结果:2005—2022年,平台共登记不孕症临床试验3289项。相比欧美国家,中国不孕症临床试验显示出如下特点:(1)药物上市前和药物上市后比率均较低,而其他临床试验比率(49.96%vs.71.99%)较高;(2)所有类别中,中国未完成受试者招募发生率均更高;(3)所有类别中,中国未注明盲法情况的随机对照试验(randomized controlled trials,RCT)比率均更高;(4)中国药物上市前(0.34%vs.5.56%)和其他临床试验RCT(1.12%vs.7.22%)采用分层/区组等随机方法比率均更高;(5)中国药物上市前(0.34%vs.3.70%)和其他临床试验RCT(1.50%vs.9.75%)采用中心分配法的比率明显更高,以上差异均有统计学意义(P<0.05)。结论:中国不孕症临床试验项目注册数量逐年上升,但总量仍偏低。相比欧美国家,中国存在新药研发较少、项目受试者招募困难、未描述盲法情况、采用随机方法和中心分配法RCT比率更高的情况。未来需要进一步提高中国不孕症临床试验的数量和质量。

美国临床试验网站的发展和现状

2012年,国家药品审评中心发布"药物临床试验登记与信息公示平台",要求批准的所有药物临床试验均需在该平台上登记,每个试验的大部分信息将对公众公示。本文介绍美国临床试验网站(Clinical Trials.gov)的发展史、法规沿革以及登记和审核等相关问题,希望帮助读者清晰认知这些问题,深入理解我国建设"药物临床试验登记与信息公示平台"的意义。

世界卫生组织临床试验网站的发展现状

2012年,国家药品审评中心发布"药物临床试验登记与信息公示平台",其前期的调研工作,主要是调研国际上3个有代表性的临床试验网站。本文主要介绍世界卫生组织的国际临床试验注册平台的发展史和注册信息等相关问题。希望帮助读者清晰认知这些问题,深入理解我国建设"药物临床试验登记与信息公示平台"的意义。

欧盟临床试验网站的发展和现状

2012-11,国家药品审评中心发布"药物临床试验登记与信息公示平台"试行版,并于2013-11进行了一次重要升级。其登记和公示的要求和内容等均基于对国际上先进临床试验网站的调研基础之上,包括欧盟临床试验网站(EU CTR)等。本文简要介绍EU CTR的建立、法规沿革以及登记和审核等相关内容,以帮助读者清晰认知这些问题,深入理解我国建设"药物临床试验登记与信息公示平台"的意义。

中国鼻用喷雾剂注册临床试验近10年现状分析

目的分析中国近10年鼻用喷雾剂注册临床试验现状及特点,结合国际研究现状,探讨中国鼻用喷雾剂药物的未来发展趋势。方法检索国家药品监督管理局药物临床试验登记与信息公示平台(http://www.chinadrugtrials.org.cn/index.html),收集开放注册日(2012年11月1日)至2023年3月29日中国鼻用喷雾剂药物临床试验信息,使用Microsoft Office Excel软件进行系统性分析,从临床试验状态、适应证、地域分布和试验分期、试验设计类型等多个方面分析鼻用喷雾剂临床试验的现状与特点。结果共80项鼻用喷雾剂临床试验,均为国内试验,其中Ⅰ期24项(30.0%),Ⅱ期15项(18.8%),Ⅲ期13项(16.3%),Ⅳ期3项(3.8%),生物等效性试验17项(21.3%),其他(药动学/药效学研究)共8项(10.0%)。临床试验状态有进行中(尚未招募)13项(16.3%)、进行中(招募完成)7项(8.8%)、进行中(招募中)15项(18.8%)、已完成44项(55.0%)、主动终止1项(1.3%)。Ⅰ~Ⅳ期临床试验共56项,其中平行分组试验41项(73.2%),交叉设计试验14项(25.0%),单臂试验1项(1.8%)。化学药品共65项(81.3%)、生物制品7项(8.8%)和中药/天然药物8项(10.0%)。适应证包括过敏性鼻炎、镇静、干眼、阵发性室上心动过速等共15种。结论中国鼻用喷雾剂研发尚处于早期阶段,但紧跟国际,自主创新能力不断加强,未来应探索更多新的鼻用喷雾剂临床研究方向与策略,助力鼻用喷雾剂发展,满足更多患者的需求。