近年来,新兴的医疗药物产品细胞和基因治疗(cellular and gene therapy,CGT)产品相关科学理论、技术手段、临床医疗实践发展蓬勃。由于CGT产品本身的特殊性、生产制造上的独特性和复杂性,以及生产技术的不断革新和优化,CGT产品在生产制...近年来,新兴的医疗药物产品细胞和基因治疗(cellular and gene therapy,CGT)产品相关科学理论、技术手段、临床医疗实践发展蓬勃。由于CGT产品本身的特殊性、生产制造上的独特性和复杂性,以及生产技术的不断革新和优化,CGT产品在生产制造上的成功变更往往是CGT产品在临床和上市商业化成功的重要保障。生产制造中的变更是产品生产中的关键环节,能否可行、适时实施、被合理适度监管,正在成为目前CGT产品公司和监管部门关注的重点。为促进我国CGT产品的研发和上市商业化产业与国际接轨,增强和巩固该产业在全球的竞争优势,本研究基于美国食品药品管理局(FDA)2023年7月最新出台的“人体CGT产品的生产变更和可比性”指南,结合国际上对生物医药产品生产变更的监管政策,在梳理当前CGT产品发展现状、阐述CGT产品特征的基础上,探讨CGT产品在临床试验期间和上市后进行生产制造的变更,以及对生产变更进行可比性研究的实施策略和符合监管要求的实施方案,并指出FDA指南的独特之处:①该指南专门针对CGT产品的生产变更和可比性研究;②考虑到CGT产品性质的特殊性、结构的复杂性、生产工艺的新颖性以及分析方法的多样性,该指南提出了全面且详细的建议和要求;③该指南是少有的既能针对上市产品、又能针对临床产品的生产变更和可比性研究的指南;④该指南追求生产变更管理细致化、建议和要求规范化。该指南不仅对CGT产品研发者和生产企业具有指导作用,而且对监管部门也有积极的借鉴意义。展开更多
核电厂蒸汽发生器传热管的完整性对反应堆的安全运行至关重要。为了确保传热管的完整性,某国政府监管机构核管理委员会(NRC)和行业管理组织核能行业协会(NEI)以及行业技术研究组织电力研究院(EPRI)都致力于通过管理要求和技术要求等方面...核电厂蒸汽发生器传热管的完整性对反应堆的安全运行至关重要。为了确保传热管的完整性,某国政府监管机构核管理委员会(NRC)和行业管理组织核能行业协会(NEI)以及行业技术研究组织电力研究院(EPRI)都致力于通过管理要求和技术要求等方面,提高核电站运行的安全性。本文介绍了某国自核电站运行以来,随着传热管材料改善、无损检测技术提高,运行经验丰富后,政府监管机构 NRC 和行业管理组织 NEI 对蒸发器传热管管理要求的历史演变。管理者采取基于性能的监管机制,在确保核电厂运行安全的前提下,也保证了管理要求的灵活性。展开更多
文摘近年来,新兴的医疗药物产品细胞和基因治疗(cellular and gene therapy,CGT)产品相关科学理论、技术手段、临床医疗实践发展蓬勃。由于CGT产品本身的特殊性、生产制造上的独特性和复杂性,以及生产技术的不断革新和优化,CGT产品在生产制造上的成功变更往往是CGT产品在临床和上市商业化成功的重要保障。生产制造中的变更是产品生产中的关键环节,能否可行、适时实施、被合理适度监管,正在成为目前CGT产品公司和监管部门关注的重点。为促进我国CGT产品的研发和上市商业化产业与国际接轨,增强和巩固该产业在全球的竞争优势,本研究基于美国食品药品管理局(FDA)2023年7月最新出台的“人体CGT产品的生产变更和可比性”指南,结合国际上对生物医药产品生产变更的监管政策,在梳理当前CGT产品发展现状、阐述CGT产品特征的基础上,探讨CGT产品在临床试验期间和上市后进行生产制造的变更,以及对生产变更进行可比性研究的实施策略和符合监管要求的实施方案,并指出FDA指南的独特之处:①该指南专门针对CGT产品的生产变更和可比性研究;②考虑到CGT产品性质的特殊性、结构的复杂性、生产工艺的新颖性以及分析方法的多样性,该指南提出了全面且详细的建议和要求;③该指南是少有的既能针对上市产品、又能针对临床产品的生产变更和可比性研究的指南;④该指南追求生产变更管理细致化、建议和要求规范化。该指南不仅对CGT产品研发者和生产企业具有指导作用,而且对监管部门也有积极的借鉴意义。
文摘核电厂蒸汽发生器传热管的完整性对反应堆的安全运行至关重要。为了确保传热管的完整性,某国政府监管机构核管理委员会(NRC)和行业管理组织核能行业协会(NEI)以及行业技术研究组织电力研究院(EPRI)都致力于通过管理要求和技术要求等方面,提高核电站运行的安全性。本文介绍了某国自核电站运行以来,随着传热管材料改善、无损检测技术提高,运行经验丰富后,政府监管机构 NRC 和行业管理组织 NEI 对蒸发器传热管管理要求的历史演变。管理者采取基于性能的监管机制,在确保核电厂运行安全的前提下,也保证了管理要求的灵活性。