美国罕见病自然史研究资助计划介绍及启示

罕见病由于患病人数少,疾病自然史不明等原因,导致药物研发难度大,已成为世界难题之一。为解决此难题,美国食品和药物管理局(FDA)于2016年首次对罕见病自然史研究提供资助。FDA对罕见病自然史的资助通过专门的机构来管理,从资助申请的提交到确认获得资助,再到资助期限结束,有一套完整的监管流程。我国罕见病自然史处于初步探索阶段,在政策方面和研究资助方面与美国存在一定的差距,建议结合我国实际,出台专门的罕见病法律法规,建立罕见病研究管理机构,设立罕见病专项资助计划,继续完善国家罕见病注册系统,发挥健康促进和社会支持的作用。

国家自然科学基金与中国胰腺炎基础研究

目的 分析国家自然科学基金（NSFC）对胰腺炎研究领域的资助情况与成果产出情况,为胰腺炎领域的基金资助方向提供参考.方法 检索1990年至2012年度NSFC资助项目数据库和历年结题报告,分别统计资助项目数量、资助经费、基金项目类型、资助内容、SCI论文产出等.结果 NSFC共资助114项胰腺炎领域项目,其中2000年至2012年间共资助面上项目71项（62.3％）,重点项目1项,青年基金34项（29.8％）,地区基金项目8项.2011年和2012年资助总投入经费2 544万,是2000至2010年间总投入的2.76倍.通过PubMed检索,2011年和2012年发表93篇SCI论文,是2000至2010年间发表论文总篇数的2.07倍.主要集中于“急性、慢性、重症胰腺炎的分子机制和治疗效果”的研究,占所有项目的61.4％.结论 NSFC在胰腺炎研究领域的资助项目数量、资助经费、获资助项目产出的SCI论文数量均持续增长,表明NSFC对胰腺炎领域研究的长期投入对该领域的发展起着积极的推动作用.