MDS患者祛铁治疗与缓解EPO抵抗的初步研究

本研究旨在探讨骨髓增生异常综合征(MDS)患者袪铁治疗后红细胞生成素(EPO)、血红蛋白(Hb)、重组EPO(rEPO)的变化及EPO与血清铁蛋白(SF)的相关性。检测172例MDS患者及30例健康对照者SF、EPO浓度、血清铁(SI)、总铁结合力(TIBC)、C反应蛋白(CRP)、Hb;根据CRP值对SF进行调整。对34例低危组、SF>1 000 mg/L的患者给予袪铁胺治疗,比较治疗前后SF、EPO、SI、TIBC、Hb的变化。对58例低危组、EPO<1 000 U/L的患者给予rEPO治疗,比较铁过载组与非铁过载组袪铁治疗前后EPO抵抗的发生率。结果表明:非铁过载组EPO浓度高于正常对照组(997.44±473.48 vs 467.27±238.49)(P<0.05);铁过载组EPO浓度高于无铁过载组及正常对照组(3257.59±697.19 vs 997.44±473.48;3257.59±697.19 vs 467.27±238.49)(P均<0.05);铁过载组EPO抵抗发生率高于非铁过载组(18/35 vs 2/23)(P=0.001),铁过载组MDS患者EPO与SF呈显著正相关(r=0.310)(P=0.036)。袪铁治疗后SF、SI、TIBC及EPO浓度均较治疗前明显下降(3942.38±641.82 vs 2266.35±367.31;48.61±10.65 vs 28.52±12.61;59.84±12.62 vs 33.76±15.43;3808.01±750.22 vs 1954.78±473.18)(P均<0.05),Hb升高(35±18 vs 57±21)(P=0.046),部分EPO抵抗患者恢复疗效。结论:袪铁治疗能增强贫血MDS患者对EPO反应,缓解EPO抵抗,降低EPO病理性升高,提升Hb水平,减少输血依赖。

规律祛铁对铁过载患者治疗临床观察

目的探讨祛铁治疗对铁过载患者肝功能、胰腺功能及骨髓造血功能改善及延长输血时间的疗效。方法以20例铁过载患者为研究对象,给以祛铁胺治疗1a以上,比较观察治疗前后肝功能、胰腺功能、骨髓造血功能改善情况及输血间隔的变化。结果其中7例病人治疗后肝功能明显改善,5例胰腺功能好转,胰岛素用量减少;14例病人输血数量减少,输血间期延长,骨髓造血功能改善。结论铁过载患者多有脏器功能损伤,骨髓造血功能不良,进而导致原发病治疗疗效差,有效的祛铁治疗可改善上述情况。

去铁胺对重型β-地中海贫血患儿个体化祛铁治疗的研究

目的:探讨去铁胺(DFO)对重型β-地中海贫血患儿持续性个体化祛铁治疗有效性及安全性。方法:回顾性分析50例持续性个体化祛铁治疗的重型β-地中海贫血患儿的临床资料,比较患者治疗前后血清铁蛋白(SF)、尿铁排泄率(UIE)及不良反应。结果:治疗6个月、9个月及12个月SF明显低于治疗前,UIE明显高于治疗前(P<0.05);治疗过程中不良反应发生率为16.00%(8/50)。结论:去铁胺对重型β-地中海贫血患儿持续性个体化祛铁治疗疗效可靠,安全性相对较高,值得在临床上加以推广及普及。

祛铁治疗对再生障碍性贫血患者造血恢复的作用

目的评价祛铁治疗对再生障碍性贫血患者造血恢复的作用。方法 1例重型再生障碍性贫血患者经免疫抑制治疗11个月,外周血细胞水平无明显改善,并出现输血相关铁过载。加用祛铁胺规律祛铁治疗。结果祛铁治疗5个月后患者脱离血小板输注,7个月脱离红细胞输注,9个月停止祛铁治疗,13个月外周血细胞水平恢复正常,无不良反应发生。结论对输血依赖的骨髓衰竭患者,应密切监测血清铁蛋白水平变化,出现铁过载后及时进行祛铁治疗,有助于患者造血恢复。

输血依赖性纯红细胞再生障碍性贫血祛铁治疗1例

患者男性，75岁，因确诊纯红细胞再生障碍性贫血（PRCA）2个月，放弃药物治疗，于2008年8月起选择在本院急诊部输血治疗，输注量为每周红细胞悬液2U，以维持血红蛋白在60～65g／L之间。同年9月19日，常规肝功能检查：ALT106U／L，AST70U／L，r—GT165U／L，空腹血糖15．66mmol/L，乙肝、丙肝病毒检测（-），诊断为肝功能损害，糖尿病，予保肝药物和胰岛素治疗。

铁过载检测与祛铁治疗

临床上对于低危骨髓增生异常综合征（myelodysplasticsyndromes，MDS）、再生障碍性贫血（aplasticanemia，AA）以及B珠蛋白生成障碍性贫血等疾病的患者来说，输血治疗是挽救其生命和提供安全支持的主要方法之一。患者多需要接受长期规则的输血治疗才能保证基本的生存质量，因而常面临铁过载（ironoverload）问题：每单次输注1U红细胞，将有200mg的铁进入受者体内；

铁负荷过载患者使用携带式微量注射泵祛铁治疗的护理

总结17例铁负荷过载患者使用携带式微量注射泵祛铁治疗的护理。做好安全留针,防止折针,选择儿科使用的4.5号静脉头皮针进行皮下注射;通过患者尿液、血清铁蛋白、输血间隔时间及血糖控制情况观察祛铁效果;观察有无注射部位皮下硬结、水疱等不良反应发生;祛铁治疗期间对饮食进行指导,限制含铁丰富食物的摄入;进行自我注射祛铁技能的培训,指导院外继续携带微量注射泵祛铁治疗。本组17例患者中4例治疗过程中因原发病恶化死亡,2例中途退出治疗,5例完成治疗,6例持续治疗中。

祛铁治疗对再生障碍性贫血患者造血恢复的作用

目的:探讨祛铁治疗对再生障碍性贫血(AA)患者造血恢复的作用,为临床提供重要参考。方法:选择来我院进行治疗的再生障碍性贫血(AA)患者120例,随机分为观察组60例和对照组60例。对照组患者应用免疫抑制疗法治疗;观察组患者在对照组的基础上监测血清铁蛋白含量,当患者血清铁蛋白含量较高时,及时给予祛铁治疗。比较两组患者的临床疗效及不良反应发生情况。结果:观察患者经过治疗后显效30例,有效22例,治疗总有效率为86.67%,对照组患者经过治疗后显效20例,有效12例,治疗总有效率为53.33%,观察组患者治疗有效率明显高于对照组,差异具有统计学意义(P<0.05),治疗前,两组患者血红蛋白含量无明显差异(P>0.05),治疗后两组患者血红蛋白含量均有所升高,但是观察组血红蛋白含量升高更显著,差异具有统计学意义(P<0.05)。结论:临床中治疗再生障碍性贫血患者,血清铁蛋白含量较高时,给予祛铁治疗,有助患者造血恢复,效果显著,不良反应少,值得临床推广与使用。

23例规律祛铁对慢性再生障碍性贫血患者铁过载的疗效观察

目的:通过规律祛铁对慢性再生障碍性贫血患者铁过载的疗效进行观察。方法:回顾性分析慢性再生障碍性贫血患者23例,有输血依赖,输注红细胞均大于20U。应用瑞士诺华公司生产甲磺酸去铁胺(得斯芬)进行祛铁。根据所得资料,数据分析采用SPSS10.0软件进行。结果:通过对23例铁过载的慢性再生障碍性贫血患者给予去铁胺祛铁治疗,与治疗前血红蛋白计数、红细胞输注频率、血清铁蛋白量进行比较,治疗前、后血红蛋白计数分别为12.35±5.20、38.90±12.47(P<0.01),红细胞输注率(U/60d)分别为43.63±25.83、17.98±12.56(P<0.01),血清铁蛋白量分别为2 104.34±346.67、1 452.32±215.13(P<0.01)。结论:铁过载患者应用去铁胺治疗后血清铁蛋白量明显减少,与治疗前比较差异具有统计学意义,同时通过祛铁治疗,患者血红蛋白计数的升高与红细胞输注频率的降低与治疗前比较同样具有统计学意义。

输血和祛铁治疗β-地中海贫血患儿的护理

β-地中海贫血是临床常见的遗传性溶血性贫血。尽管目前我国尚无重型β-地中海贫血的流行病学调查资料,但从临床诊疗经验来看,病例数一直没有减少[1],其中广西、广东、云南、贵州及海南等地区是高发区。

祛铁治疗改善恶性血液病患者造血干细胞移植后造血功能的临床分析

目的探讨祛铁治疗对异基因造血干细胞移植(allogeneic hematopoietic stem cell transplantation,allo-HSCT)后铁过载的恶性血液病患者造血功能的影响和安全性。方法回顾性分析本院2019年5月至2021年6月接受allo-HSCT后铁过载的恶性血液病患者38例的资料。根据是否使用祛铁治疗分成2组,其中治疗组21例(采用地拉罗司口服祛铁治疗),对照组17例(未采用祛铁治疗)。观察两组患者的血红蛋白(hemoglobin,Hb)、血小板(platelet,PLT)、白细胞(white blood cell,WBC)计数及血清铁蛋白(serum ferritin,SF)水平的变化,并观察用药期间的不良反应。结果在治疗后2、4、8周,与对照组相比,治疗组Hb、PLT水平较基线有明显升高(P<0.05);而WBC水平的变化与对照组差异无统计学意义(P>0.05)。治疗组在4、8周SF水平较基线下降,与对照组相比差异有统计学意义[-867(-1918~477)μg/L vs 436(-408~467)μg/L(P<0.001),-1243(-2784~364)μg/L vs 541(-674~578)μg/L(P<0.001)]。治疗组患者均未发生严重的胃肠道症状及肝肾功能损害等不良反应。结论祛铁治疗能够有效改善异基因造血干细胞移植后铁过载的恶性血液病患者的造血功能,且安全性良好。

再生障碍性贫血患儿输血相关性铁过载及祛铁治疗临床研究

目的 探讨依赖输血的再生障碍性贫血(aplastic anemia,AA)铁过载临床表现及祛铁治疗的疗效作用及安全性. 方法 回顾性分析AA患儿56例,检测长期依赖输血后铁代谢指标(血清铁、血清铁蛋白、血清转铁蛋白)状况,并观察采用铁螯合剂去铁治疗前后血象、输血频次及脏器功能的变化.结果 依赖输血AA患儿铁代谢指标均显著升高,说明长期输血导致铁代谢紊乱,出现铁超负荷,铁过载患儿应用去铁胺治疗后,血清铁蛋白量明显减少(P<0.01),血红蛋白量显著提高(P<0.05),红细胞输注频率(U/30d)明显降低(P<0.01),并且不良反应较少.结论 AA长期输血患者应充分考虑其体内铁代谢状况,长期输血会导致输血性铁过载,而铁螯合剂去铁胺治疗输血性铁过载再生障碍性贫血有效安全,值得临床推广.

铁过载概述及口服祛铁新药地拉罗司

规则输血是维持重度慢性贫血患者生命的重要治疗手段,患者长期依赖输血治疗不可避免地引起体内铁沉积增加。输血相关性铁过载可导致多脏器的损害,特别是沉积在肝脏或心脏,甚至可危及生命。作为传统的铁螯合剂,去铁酮和去铁胺因其不良反应或治疗依从性差等问题无法满足临床治疗需要。地拉罗司是一种新型的口服铁螯合剂,多个II期或III期试验证实其在输血依赖性患者中可获得与去铁胺相似的疗效。近期前瞻性、多中心EPIC研究也证实了其祛铁疗效,且有助于改善地中海贫血患者的心脏铁沉积。本文就铁过载的临床特征、危害性以及祛铁新药地拉罗司对比传统药物的优势做一综述。

铁过载对骨髓增生异常综合征患者的危害及地拉罗司祛铁疗效探讨

长期规律输血是骨髓增生异常综合征(MDS)最为重要的支持疗法,然而长期输血带来的铁过载会导致器官损害,严重影响患者的生存预后。祛铁治疗对于改善MDS患者造血机能、减少心脏事件、延长生存起着重要作用。地拉罗司是一种新型的口服铁螯合剂,能有效改善MDS患者的造血机能、促进血液学缓解并改善脏器功能,是MDS患者祛铁治疗的一线药物。本文就铁过载对MDS患者的危害、MDS祛铁治疗指南及地拉罗司在MDS铁过载治疗中的应用做一综述。

地拉罗司对伴有铁过载的再生障碍性贫血患者的祛铁疗效及安全性——一项单臂、多中心、前瞻性临床研究

目的研究地拉罗司对伴有铁过载的再生障碍性贫血（AA）患者的祛铁疗效及安全性。方法分析64例伴铁过载的AA患者经地拉罗司治疗12个月后的祛铁疗效，并进行安全性评估。结果所有患者地拉罗司的起始剂量为20．0mg·kg-1·d-1，平均剂量为（18．6±3．60）mg·kg～·d-1。经12个月治疗后，中位血清铁蛋白（SF）水平由基线的4924（2718-6765）μg／L（64例）降到3036（1474～5551）gg／L（23例），降幅达38％，SF降低量的中位数为651（126～2125）μg／L；23例完成12个月治疗的患者sF中位水平由基线的5271（3420～8278）μg／L降到3036（1474～5551）μg／L，降幅达到42％，SF降低量的中位数为1167（580-4806）μg／L。血肌酐增高（40．98％）、胃肠道不适（40．98％）是地拉罗司治疗期间最主要的不良事件，其次为肝脏转氨酶增高（ALT：21．31％；AST：13．11％）、蛋白尿（24．59％）。血肌酐增高呈可逆性、非进行性。对于合并使用环孢素的38例患者，12例（31．8％）连续2次肌酐值〉正常值上限（ULN），10例（26．3％）连续2次肌酐值〉1．33基线值，仅1例（2．6％）血清肌酐升高超过1．33基线值并超过ULN。对于AST和ALT，整个研究中都没有患者发生两次基线后值〉5xULN或〉10xULN。对于基线PLT水平低于50x10^9／L的患者，地拉罗司治疗期间中位PLT未降低。结论地拉罗司治疗伴有铁过载的AA患者可获得较好祛铁疗效，药物耐受性良好，无临床不可控的严重不良事件。

祛铁治疗异基因造血干细胞移植术后三系植入不良一例

异基因造血干细胞移植(allogeneic hematopoietic stem cell transplantation,allo-HSCT)是目前可能治愈血液系统恶性肿瘤的重要手段。植入功能不良(poor graft function,PGF)是allo-HSCT后一种严重并发症,预后极差,严重影响受者预后。目前关于PGF的发病机制尚不完全明确,且缺乏有效的治疗方法。本文回顾性分析中国科学技术大学附属第一医院1例重度再生障碍性贫血(aplastic anemia,AA)患者接受全相合外周血及骨髓allo-HSCT后出现PGF伴铁过载患者诊治经过,现报道如下。

携带式微量注射泵治疗铁过载的护理体会

目的总结皮下注射去铁胺治疗输血依赖性铁过载的护理体会。方法采用携带式微量注射泵为55例输血相关性铁过载患者皮下注射甲磺酸去铁胺进行治疗并采取相关护理。结果 55例患者血清铁蛋白均较治疗前下降;10例因铁过载致继发血糖升高患者治疗后血糖均降至正常水平,皮肤色素沉着变淡;33例患者红细胞输注间隔时间延长;所有患者副反应轻微,2例患者出现皮下硬结,2例患者出现发热,其中1例因败血症而中断治疗。结论皮下注射去铁胺治疗输血依赖性铁过载疗效高、安全性好,护理人员对输血患者进行健康教育并建立祛铁治疗档案可提高患者的依从性和治疗连续性。

儿童β地中海贫血重型合并肝硬化1例病例报道及文献复习

报道1例儿童重型β地中海贫血合并肝硬化病例,患者婴儿期确诊为重型β地中海贫血,长期输血治疗,后诊断为铁过载,因祛铁治疗不规范8岁多即出现消化道功能障碍、肝硬化,属于罕见病例。患儿起病年龄小,本病例报道旨在引发我们对儿童重型地中海贫血铁过载及其规范治疗的再思考和重视。

广西重型β-地中海贫血患儿生活质量情况及其影响因素分析

目的 调查广西经输血治疗和祛铁治疗后重型β-地中海贫血(β-TM)患儿生存质量情况及其影响因素。方法 选取225例β-TM患儿为研究对象。应用自制一般情况调查表收集所有患儿一般情况,应用中文版儿童生存质量测定量表(PedsQL)调查患儿生存质量,使用单因素和多重线性回归模型分析患儿生活质量的影响因素。结果 225例β-TM患儿的生活质量平均分为(63.95±16.48)分。单因素线性回归分析显示,不同并发症情况、血清铁蛋白水平、输血频率、家庭月平均收入的β-TM患儿的中文版PedsQL总分不同(均P<0.05)。多重线性回归分析结果显示,有并发症患儿的生活质量低于无并发症患儿(P<0.05),患儿血清铁蛋白水平越高,生活质量越差(P<0.05),输血频率为6~12次/年和13~22次/年的患儿的生活质量均高于输血频率为1~5次/年的患儿(均P<0.05)。家庭月平均收入为2 000~5 000元和>5 000元患儿的生活质量均高于家庭月平均收入<2 000元的患儿(均P<0.05)。结论 广西经输血治疗和祛铁治疗的β-TM患儿生活质量为中等偏上,并发症、血清铁蛋白水平、输血频率和家庭月平均收入是其生活质量的影响因素。

来宾市地中海贫血患者的疾病经济负担

目的:研究来宾市地中海贫血患者的疾病经济负担情况。方法:对83例来宾市地中海贫血患者进行问卷调查和收集医院收费系统数据查询相结合的方式,对经济负担进行统计学分析。结果:来宾市地中海贫血的人均年总经济负担为38115.42元,人均年直接经济负担为36497.46元,人均年间接经济负担为1617.96元,直接医疗费用是总经济负担中最大的支出部分,年输血次数、祛铁药使用情况是总经济负担的重要影响因素。结论:地中海贫血患儿家庭的经济负担较重,虽然慢性病门诊统筹和医疗救助等医保政策明显缓解了地中海贫血的经济负担,但仍需要通过预防重型地中海贫血患儿出生和造血干细胞移植等手段减轻地中海贫血经济负担。