种族敏感性临床试验的样本量计算方法探讨

目的考虑种族敏感性临床试验在各地区间招募人数不同的情况,介绍基于药代动力学的样本量计算方法,并探讨在多剂量情况下效能计算过程中存在的多重性问题。方法通过Monte Carlo模拟和数值积分的方法拟合效能函数,比较Bonferroni,Dunnet和Sheffe方法在多重性问题中的使用优劣。结果在不同偏态情况下,计算为达到相应的效能所需入组的受试者人数。在多剂量种族敏感性临床试验的设计中,为达到相同的整体置信水平,按照Dunnet方法给出的置信区间最窄。结论在相同的效能水平要求下,地区间入组人数不同时相比入组人数相同时需要额外增加样本量。在多重性问题中,Dunnet方法相比于其他两个方法优势明显。