基于患者报告的运动神经元病结局评价量表的研制及第一轮科学性考评

目的研制基于患者报告的运动神经元病(MND)结局评价量表,并进行第一轮科学性考评。方法使用经典测量理论,创建MND量表条目池,采用Delphi法进行条目筛选,制定出基于患者报告的MND结局评价量表。进行第一轮科学性考评,分析量表的可行性(20例MND患者量表测评的回收率、有效率及测评完成时间)、项目区分度(各条目与量表总分的Spearman相关系数)、信度(折半信度、克朗巴哈α系数)、效度(拟合优度指数)。结果基于患者报告的MND结局评价量表,共包含核心症状、全身症状、心理精神、社会关系等4个维度、16个可操作性高的条目。可行性分析结果显示,回收率100%,有效率100%,测评完成时间(5.7±2.3)min。项目区分度分析结果显示,站立、行走、拿取物品、翻身、穿衣、夜间呼吸、肌肉跳动、饮水呛咳、言语、抬头、睡眠、疲劳、治疗渴望、急躁、对家人态度、人际交往与量表总分的Spearman相关系数分别为0.619、0.507、0.620、0.430、0.825、0.722、0.589、0.681、0.637、0.498、0.219、0.217、0、0.602、0.606、0.606,其中翻身、治疗渴望、睡眠、疲劳4个条目的Spearman相关系数低于0.447(样本量为20例时的Spearman相关系数界值为0.447)。信度分析结果显示,折半信度为0.73,克朗巴哈α系数为0.81。效度分析结果显示,拟合优度指数为0.57。结论成功研制出基于患者报告的MND结局评价量表,并经第一轮科学性考评验证该量表可行性、信度、效度均良好;该量表可较好反映MND患者总体疾病情况变化,为临床评价MND提供了新的方法。

原发性骨质疏松症PRO量表的科学性考核

目的对原发性骨质疏松症患者报告的临床结局(patient-reported outcomes,PRO)量表的科学性进行考核评价。方法重测52位原发性骨质疏松症患者及92名健康者,运用经典测试理论和现代项目反应理论等方法对研制出的量表的难度、区分度、信度、效度和可行性一一分析评价。结果项目反应理论(item response theory,IRT)分析显示量表的难度和区分度均在合格的参数范围之内,表明量表具有较好的难度和区分度,信度方面:总量表的克朗巴哈系数(Cronbach'sα)为0.801,疾病主要症状、全身表现、心理维度、社会关系维度、日常活动能力方面、满意度方面的Cronbach'sα分别为0.907、0.780、0.849、0.807、0.799、0.877,具有较好的内部一致性。重测信度Pearson相关系数为0.925,Kendall相关系数为0.759,提示良好的重测信度。效度分析:结构效度结果说明量表中多维度的测量满足专业上的预想结构。可行性分析:抽样调查原发性骨质疏松症患者,量表总完成率为90.34%,作答时间约15分钟。结论经过经典统计检验和项目反应理论的科学性考核,OPPRO量表具有较好的难度、区分度、信度、效度和可行性。本研究步骤标准严谨,具有充分的中华文化特色,研究范围来源广泛,方法学和报道质量较高,具有良好的创新性和科研及临床意义,可用于原发性骨质疏松症患者的临床疗效评价。