中美罕见病和孤儿药科研创新扶持比较研究

目的介绍中美两国罕见病和孤儿药科研创新扶持情况并形成对比,为我国相关政策的探索提供参考。方法对中美两国主要的罕见病研究和孤儿药研发资助来源,即美国国立卫生研究院(NIH)、美国食品药品管理局(FDA)及中国国家自然科学基金中罕见病研究资助情况进行数据分析,并进行比较。结果美国国立卫生研究院每年对罕见病相关研究给予大力扶持,资助金额总体呈增长趋势;FDA建立了孤儿药资助计划,专门为罕见病临床研究提供资助。而我国没有专门的罕见病科研创新扶持项目,国家自然科学基金对罕见病研究的科研扶持力度与美国差距很大,同时缺乏孤儿药研发激励政策。结论我国应当尽快建立罕见病研究中心,大力促进罕见病研究;成立罕见病研究和孤儿药研发专项基金,加大科研创新扶持力度,保障罕见病患者健康权益。