治疗类癌综合征腹泻的新药:特罗司他乙酯

神经内分泌肿瘤产生的5-羟色胺(5-HT)被认为是引起类癌综合征腹泻的主要原因,特罗司他乙酯可抑制色氨酸羟化酶,降低5-HT的水平,减少类癌综合征腹泻患者排便次数。美国FDA已批准特罗司他乙酯用于类癌综合征腹泻的治疗。本品常见不良反应包括恶心、头痛、γ-谷氨酰转移酶升高、抑郁、腹胀、食欲降低、外周水肿及发热。

首个用于治疗类癌综合征腹泻的口服药物——XERMELO

特罗司他乙酯(telotristatetiprate,商品名XERMELO)是由莱斯康公司研制的口服色氨酸羟化酶抑制剂。2017年2月,美国FDA批准其用于类癌综合征腹泻的治疗。XERMELO作为孤儿药物,获得快速通道和优先审评资格,这是对发展罕见疾病药物的鼓励,同时也迈出了改善患者生活质量的重要一步。笔者就XERMELO的基本性质、作用机制、药动学、药效学、临床试验及不良反应等信息作一概述,希望能对医院临床用药提供帮助和指导。