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脊髓性肌萎缩症的靶向治疗研究进展
1
作者
王康
赵慧
+1 位作者
时倩
巩凤超
《中国神经免疫学和神经病学杂志》
CAS
2024年第1期46-51,共6页
脊髓性肌萎缩症(spinal muscular atrophy,SMA)是一种儿童早期发病的常染色体隐性遗传的神经肌肉疾病,是导致婴儿期致死的最常见遗传疾病之一。近年来,针对SMA新疗法的探索成为人们关注的焦点,目前临床上主要有3种突破性的基因靶向治疗...
脊髓性肌萎缩症(spinal muscular atrophy,SMA)是一种儿童早期发病的常染色体隐性遗传的神经肌肉疾病,是导致婴儿期致死的最常见遗传疾病之一。近年来,针对SMA新疗法的探索成为人们关注的焦点,目前临床上主要有3种突破性的基因靶向治疗方法:SMN2剪接反义寡核苷酸、腺相关病毒介导的基因替代疗法及SMN2剪接修饰小分子,而星形胶质细胞、肌肉特异性酪氨酸激酶激动剂抗体、myostatin抑制剂、p53及干细胞移植等新的治疗靶点补充了现有的治疗方法,为SMA的治疗增添了新的希望。
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关键词
肌萎缩
脊髓性
治疗
SMN基因
诺西那生
利司扑兰
索伐瑞韦
干细胞移植
蛋白酪氨酸激酶类
下载PDF
职称材料
题名
脊髓性肌萎缩症的靶向治疗研究进展
1
作者
王康
赵慧
时倩
巩凤超
机构
山东第一医科大学第二附属医院神经内科
泰安市第一人民医院内分泌科
山东第一医科大学第二附属医院超声科
出处
《中国神经免疫学和神经病学杂志》
CAS
2024年第1期46-51,共6页
文摘
脊髓性肌萎缩症(spinal muscular atrophy,SMA)是一种儿童早期发病的常染色体隐性遗传的神经肌肉疾病,是导致婴儿期致死的最常见遗传疾病之一。近年来,针对SMA新疗法的探索成为人们关注的焦点,目前临床上主要有3种突破性的基因靶向治疗方法:SMN2剪接反义寡核苷酸、腺相关病毒介导的基因替代疗法及SMN2剪接修饰小分子,而星形胶质细胞、肌肉特异性酪氨酸激酶激动剂抗体、myostatin抑制剂、p53及干细胞移植等新的治疗靶点补充了现有的治疗方法,为SMA的治疗增添了新的希望。
关键词
肌萎缩
脊髓性
治疗
SMN基因
诺西那生
利司扑兰
索伐瑞韦
干细胞移植
蛋白酪氨酸激酶类
分类号
R744.8 [医药卫生—神经病学与精神病学]
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题名
作者
出处
发文年
被引量
操作
1
脊髓性肌萎缩症的靶向治疗研究进展
王康
赵慧
时倩
巩凤超
《中国神经免疫学和神经病学杂志》
CAS
2024
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