裸DNA治疗研究

目前基因治疗最简单安全的方法是直接使用裸DNA。为使裸DNA在体内能持久高效表达,人们通过尝试不同的输送方式、研究质粒DNA骨架结构,以及探索裸DNA进入体细胞的机制等,以期找到这个具有潜在药用价值的物质的有效使用方法。目前裸DNA在细胞摄取机制和开发持久高效的表达载体方面上取得了一些进展,这为以后使用裸DNA临床治疗外周疾病和中枢神经系统疾病奠定了基础。

不同工艺制备的PCL-R_(15)/siRNA纳米复合物体外生物学效应比较评价

目的以两亲性聚己内酯-聚精氨酸聚合物(PCL-R_(15))为载体,采用不同工艺流程制备得到粒径电位均不同的2种纳米颗粒,并以静电结合包载siRNA得到2种纳米复合物(NR_(60)/siRNA和NR_(160)/siRNA),比较两者在体外细胞水平的效应差异。方法通过对比考察2种纳米复合物的粒径、电位、siRNA包载保护能力、细胞毒性、细胞摄取机制和基因沉默效率等方面的差异。结果 2种胶束复合物虽然具有类似的siRNA保护能力和细胞毒性,但NR_(160)/siRNA复合物表现出较高的粒径电位值,两者粒径相差约100 nm和电位相差约20 mV。并且NR_(160)/siRNA复合物具有更高的细胞摄取效率和更为复杂的摄取途径,表现出更强的基因沉默效率。结论不同工艺制得的2种PCL-R_(15)/siRNA纳米复合物可在细胞水平上引起siRNA转染效率的差异。