在降低rAAV基因药物免疫反应中减少载体剂量并保持高效表达和药效的实施策略

如何降低免疫反应是重组腺相关病毒(rAAV)基因药物面临的重大挑战。研究表明减少载体使用剂量能够降低rAAV基因药物的免疫反应,但是减少载体使用剂量同时也会降低靶基因的表达量,甚至可能达不到治疗效果。本文重点阐述如何在减少载体使用剂量的同时,保持基因表达强度和药效。尤其侧重讨论采取给药途径优化、病毒载体改造、启动子选取在增强基因治疗效果中的应用。