论平等权视域下罕见病药品可及性的制度困境

文章从形式平等与实质平等两个维度出发,对我国罕见病药品可及性问题进行探析。目前罕见病药品可及性主要存在以下制度困境:一是医疗保障制度缺陷影响罕见病药品合理负担;二是罕见病药品保障制度缺失影响药品足量供应;三是罕见病医药卫生信息机制缺乏影响药品正常流通。因此,需要通过实现形式平等与实质平等在制度正义上的相对统一,以提高罕见病药品的可及性。

罕见病药品资格认定的国际实践与启示

分析目前国内外罕见病药品资格认定现状,包括其负责机构、认定流程、认定及上市数量等。通过横向对比,分析典型发达国家和部分发展中国家在罕见病药品资格认定方面的差异,探究中国在罕见病药品监管方面的不足。借鉴典型发达国家和部分发展中国家的先进经验,以期为中国罕见病药品认定管理提供建议,为加快中国罕见病药品研发上市,为最大程度提高患者治疗可及性提供参考。

多准则决策分析应用于罕见病药品临床综合评价的专家共识(2022)

药品临床综合评价是药品供应保障决策的重要技术工具。传统卫生技术评估可为药品的临床综合评价提供方法学借鉴,但罕见病药品往往缺乏充足的临床试验数据,临床价值和经济学评价难以用普通药品的标准进行衡量,其特殊性增加了传统卫生技术评估的难度。多准则决策分析从多角度探讨药品的综合价值,并以循证医学为基础,增加了决策的透明度和科学性,提高了决策的质量,为解决罕见病药品临床综合评价难题提供了潜在解决方案。目前,多准则决策分析在国内罕见病药品临床综合评价方面的应用尚处于起步和探索阶段,缺乏科学的方法学指导材料。为进一步完善我国罕见病药品临床综合评价多元化体系建设,北京协和医院罕见病多学科协作组联合中国罕见病联盟,组织相关领域专家制订了《多准则决策分析应用于罕见病药品临床综合评价的专家共识(2022)》,旨在为罕见病药品临床综合评价提供规范性方法学指导。

我国罕见病药品价格水平和可负担性研究

目的:评估我国罕见病药品价格水平及可负担性情况,提出改善罕见病治疗药品可负担性的政策建议,以期为政府主管部门的相关决策提供依据。方法:基于《第一批罕见病目录》和《罕见病诊疗指南(2019年版)》选择罕见病药品,采用中位价格比值法(MPR)评估药品价格水平,用药品年治疗费用和城乡居民年均可支配收入的倍数评估药品可负担性以及价格管理政策对药品价格和可负担性的影响。结果与结论:共纳入罕见病药品71种,其MPR中位数为0.83,其中原研药的MPR中位数为1.13、仿制药的MPR中位数为0.37。71种罕见病药品年均费用相当于2020年我国城镇居民年均收入的0.001~178.43倍,农村居民年均收入的0.003~456.57倍,分别有21和28种药品年均费用超过城镇和农村居民年均收入。对其中14种罕见病药品实施医保准入谈判或集中带量采购后,相关药品的MPR中位数从1.71下降到0.46,费用超过城镇居民年收入的药品数由8种降为0种,农村居民由10种降为5种。总体上,我国罕见病药品价格水平略低于国际参考价格,但原研药价格水平整体高于国际参考价格,部分药品费用远超过居民支付能力。建议加强原研药价格管理,促进优质仿制药临床替代,建立健全高负担罕见病药品支付保障体系。

新医改下我国促进罕见病药品可及性的激励政策体系及其影响分析

目的了解新医改下我国建立的促进罕见病药品可及性的政策体系及其实施效果。方法总结我国促进罕见病药品可及性的激励政策体系,采用世界卫生组织发布的药品可获得性和可负担性的评价指标,分析现行的政策体系对我国罕见病患者用药可及性的影响程度。结果截至2021年,我国颁布了至少15项关于促进我国罕见病药品可及性的激励和优惠政策。自从2018年罕见病目录发布到2021年底,我国有药可治的罕见病比例增长41.3%,治疗药品数量增长80.7%。在我国上市的167个罕见病治疗药品中,由公立医院省级集中招标平台采购的比例达到95.2%,国家基本医疗保险药品目录覆盖率73.1%。2021年在2020年呈现灾难性支出的18个罕见病治疗药品的平均家庭灾难性支出降低8.33倍。结论我国现行的新医改罕见病药品可及性的激励政策明显提高罕见病药品的可获得性和可负担性,但提高罕见病药品的可负担性仍然是医疗改革面临的难点问题。

多准则决策分析应用于罕见病药品临床综合评价的专家共识(2022)

药品临床综合评价是药品供应保障决策的重要技术工具。传统卫生技术评估可为药品的临床综合评价提供方法学借鉴,但罕见病药品往往缺乏充足的临床试验数据,临床价值和经济学评价难以用普通药品的标准进行衡量,其特殊性增加了传统卫生技术评估的难度。多准则决策分析从多角度探讨药品的综合价值,并以循证医学为基础,增加了决策的透明度和科学性,提高了决策的质量,为解决罕见病药品临床综合评价的难题提供了潜在解决方案。目前,多准则决策分析在国内罕见病药品临床综合评价方面的应用尚处于起步和探索阶段,缺乏科学的方法学指导材料。为进一步完善我国罕见病药品临床综合评价多元化体系建设,北京协和医院罕见病多学科协作组联合中国罕见病联盟,组织相关领域专家制订了《多准则决策分析应用于罕见病药品临床综合评价的专家共识(2022)》,旨在为罕见病药品临床综合评价提供规范性的方法学指导。

我国罕见病药品保障的研究综述

目的梳理当前国内与罕见病药品保障相关的研究,总结研究视角和方向。方法检索2010—2021年有关国内对提升罕见病药品保障水平的研究文献,分析目前的研究到了何种程度,取得什么样的成果,存在什么问题。结果当前我国对于罕见病药品保障的研究聚焦在伦理性、药物经济学、卫生事业管理和市场准入4个方面,对提升罕见病保障水平的必要性、重要性和可行性展开理论和实证的探究。结论我国对于罕见病药品保障的理论研究较为全面,但对于筹资、创新支付等实践层面的探讨仍较为有限。

我国罕见病药品上市后保障的政策梳理和分析

2018年5月,国家卫健委等五部委联合发布《第一批罕见病目录》,共收录121种(类)罕见病,首次对罕见病进行了官方定义,解决了罕见病药品保障最基础的问题。但由于我国多层次医疗保障体系还未健全,定位于“保基本”的基本医疗保险制度难以满足人民群众日益增长的医疗服务需求,大部分罕见病患者及其家庭仍然承担着沉重的经济负担。所以,对于罕见病药品的创新支付模式亟待研究和讨论,而降低罕见病药品的经济负担,提高可及性,也是实现健康中国的重要一环。文章通过检索相关文件,对我国罕见病药品保障现况和相关政策进行梳理,并重点对药品上市后保障的政策特点加以研究,总结现状,反思问题,寻找突破口,以期推动罕见病药品保障体系的完善。

欧盟公布罕见病药品类似性指南

根据2000年生效的欧盟罕见病药管理条例，欧盟起草了评审罕见病药物上市许可申请时确定产品的类似性及临床优越性的指南草案。草案正在征求意见。

关于发布第二批适用增值税政策的抗癌药品和罕见病药品清单的公告

为鼓励制药产业发展,降低患者用药成本,自2020年10月1日起,本公告附件1中的抗癌药品和罕见病药品,按照《财政部海关总署税务总局国家药品监督管理局关于抗癌药品增值税政策的通知》(财税〔2018〕47号)、《财政部海关总署税务总局药监局关于罕见病药品增值税政策的通知》(财税〔2019〕24号)规定执行相关增值税政策。上述通知已发布的部分抗癌药品和罕见病药品按附件2确定税号。

利用跨境电商进口未注册罕见病药品的路径设计与政策建议

本文基于国内外实践经验,分析了利用跨境电商进口使用未注册罕见病药品的潜在作用和优势,提出了利用跨境电商进口使用未注册罕见病药品的实施方案,包括从患者产生用药需求到最终药品使用与监管全流程的实施路径建议;并探讨了该方案在现实环境中实施时可能存在的挑战与障碍;最后针对利用跨境电商进口和使用未注册罕见病药品的落地实施提出了相应的政策建议。

罕见病药品的市场属性与管理特点

目的:了解罕见病药品特殊的市场性质与管理特点是解决罕见病药品供应问题的基础和关键。方法:比较分析罕见病药品与普通药品的市场特性和从研发到使用全过程中各市场主体的药事活动的特点与管理要求的差异性。结果:在罕用药供应的各阶段,市场主体都面临高成本和低利润的挑战,但如果设计好协调市场中各利益主体利益的动力机制和适应罕用药市场特性的管理新思路,投资罕用药的市场主体也会获得难得的发展机遇。结论:促进罕见病患者的用药可及性,增进社会和谐。

罕见病药品预算影响分析研究进展

归纳概括国内外相关文献,总结世界各国罕见病药品对药品预算影响。罕见病具有疾病种类多、单个病种发病率低、危害严重、诊断困难、有效干预和治疗药物少等特点。随着美国和欧盟等国家的立法,罕见病药品数量呈逐渐上升趋势。目前,美国已批准600余种罕见病药品,欧盟批准100余种罕见病药品。罕见病种类、接受治疗患者人数、批准上市罕见病药品数、罕见病药品治疗年费用和药品的可及性等是影响预算的主要因素。研究表明,随着罕见病药品批准数量的增加,罕见病药品占总药品费用比例呈缓慢上升趋势,同时,也存在国家和地区差异,但总体上对药品预算的影响较小且相对稳定;少数治疗肿瘤和代谢性疾病的罕见病药品对总药品费用的影响较大。

中日韩罕见病药品价格水平对比研究

目的:研究中国罕见病药品价格水平,为中国罕见病药品价格管理提供思路。方法:以周边国家日本、韩国为参照系,选取《第一批罕见病目录》中对应已在中国上市且在中日韩任意一国可获取价格信息的25个罕见病药品为研究对象,以价格系数及价格差幅等为指标,比较汇率、购买力平价换算下的中日韩罕见病药品价格。结果:25个罕见病药品中,汇率换算下中国药价高于日本或韩国的数量为8个,购买力平价换算下中国药价高于日本或韩国的数量为13个。结论:与日本、韩国相比,中国罕见病药品价格处于中等偏上水平。

实现我国罕见病药品可及性的困境与对策研究

实现罕见病药品的可及性是保障我国罕见病患者生命健康权利的重要途径。目前我国罕见病药品还缺乏统一管理制度,文章从罕见病药品信息制度、药品保障制度和药品费用分担制度分析了我国罕见病药品实现可及性的现实困境。建议政府适时地采取恰当措施确保正义社会不损害罕见病患者维护健康的正当权益,建立罕见病药品的信息制度,增强药品的可获得性;建立罕见病药品的保障制度,促进药品的可供应性;完善多层次医疗保障体系,提高罕见病药品的可负担性。

更多罕见病药品有望进医保

国家医保局日前印发的医保目录调整意见稿指出,2022年6月30日前,经国家药监部门批准上市的罕见病治疗药品可纳入2022年国家医保目录调整范围。这意味着,更多罕见病药品有望被纳入医保。

进口抗癌药品和罕见病药品增值税政策问答

2022年11月14日,财政部、海关总署、国家税务总局、国家药监局发布2022年第35号公告(以下简称“35号公告”),公布第三批适用增值税政策的抗癌药品和罕见病药品清单,自2022年12月1日起实施。本文将对新政涉及的热点问题进行解答。什么是进口抗癌药品和罕见病药品增值税政策?为满足患者对进口药品的需求,进一步健全药品供给保障,增进人民健康福。

谁为“天价”罕见病药埋单?

罕见病药品被称为"孤儿药",由于适用人群少、研发成本高等因素,其售价普遍高于常见病药品。长期以来,有不少人士呼吁将一些罕见病药品纳入医保,以减轻患者的医疗负担。

新一轮医保谈判开门在即 这些新品种或迎大机遇

“国内一针70万元,澳大利亚41澳元(约合203元),日本免费。”近日,一款治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)的罕见病药品诺西那生钠因为在国内外的患者实际支付价相差悬殊,而引发舆论争议。不明就里的“吃瓜群众”纷纷指责外资制药企业的“歧视性定价”,但殊不知造成上述巨大反差的核心实际上是医保报销。