基于队列研究估计暴露因素与罕见结局关联的统计方法选择

比值比(OR)和相对危险度(RR)均是评估暴露因素与研究结局间关联的常用指标,在罕见结局的队列中,OR值常被用作RR值的近似估计,但RR值的意义更加清晰易解释。本研究旨在基于罕见结局队列研究,比较不同多因素回归模型获得RR与OR估计值的差别,为基于队列研究估计暴露因素与罕见结局间关联关系时选择多因素回归方法,以及优先报告关联大小估计指标提供参考。本研究基于中国出生队列数据开展实例研究,以全部病种的出生缺陷为研究结局,以受孕方式为暴露因素,纳入孕妇年龄、是否有出生缺陷家族史等有明确证据支持的变量作为协变量,分别拟合logistic回归、log-binomial回归以及Poisson回归,并比较OR和RR的点估计值及其95%CI。结果表明,在罕见结局队列研究中logistic回归估计的OR值与log-binomial回归及Poisson回归估计的RR值近似,但log-binomial回归及Poisson回归估计的效应值更接近1.00,且效应值的95%CI分布更窄,但可能存在不收敛或过离散问题。针对罕见结局的队列研究,在适用前提下,推荐优先报告基于log-binomial回归或Poisson回归获得的RR值。

稳健Poisson模型:两水平模型与GEE模型在相对危险度或患病率比估计中的应用比较

目的在处理具有层次结构特征的非罕见结局事件资料时,比较基于稳健Poisson模型的两水平模型和GEE模型在估计RR/PR时的应用。方法将两水平稳健Poisson模型及稳健Poisson-GEE应用到2010年欧洲社会调查资料,估计影响居民生活满意度的各因素相关的PR及95%CI,以说明两模型在理论和应用上的区别和联系。结果稳健Poisson-GEE模型的PR估计值与稳健Poisson回归模型相同,但置信区间较宽;两水平稳健Poisson模型的PR值较GEE模型为低,显示了随机效应对解释变量的混杂作用。结论两种方法均可处理具有层次结构特征的非罕见结局事件的RR/PR估计,但两水平模型比GEE可提供更多随机效应的信息,且易于扩展至更高水平或随机系数模型。