慢性淋巴细胞白血病研究最新进展：第53届美国血液学会年会报道

慢性淋巴细胞白血病（CLL）是一种以B淋巴细胞在血液、骨髓、淋巴结或脾脏组织中克隆性增殖为特点的恶性血液疾病，在西方国家中发病率较高。但目前随着各项检查手段的发展，中国CLL的患者也呈现增多趋势。过去的数十年中，在CLL的发病机制、疾病诊断及治疗方面的各项研究均有了很大的进展。第53届美国血液学会（ASH）年会报告了大量关于CLL发病机制、诊断及预后、治疗等方面的最新进展，使人们对CLL疾病的发生发展过程有了更深入的了解，并且可以为临床医生更好地治疗患者起到一定指导作用。

酪氨酸激酶抑制剂对骨髓增殖性肿瘤主要发病事件的干预：第57届美国血液学会年会报道

随着JAK基因在骨髓增殖性肿瘤（MPN）发病机制中的研究进展，越来越多的酪氨酸激酶抑制剂被研发出来，MPN量化评分系统被用于判定酪氨酸激酶抑制剂对MPN的疗效。酪氨酸激酶抑制剂的选择、酪氨酸激酶对于MPN患者症状负荷的减轻等成为第57届美国血液学会（ASH）年会的议题。

成人原发免疫性血小板减少症:2019版美国血液学会指南与国际共识报告更新解读

原发免疫性血小板减少症(primary immune thrombocytopenia,ITP)是一种以孤立性血小板减少为特征的获得性自身免疫性疾病,由机体免疫紊乱介导的血小板破坏增加和生成减少所致。ITP的年发病率估计为2~5/100000,育龄期女性发病率高于同年龄组男性,60岁以上则性别趋于一致。2010年ITP国际工作组发布的国际共识报告(International Consensus Report,ICR)和2011年美国血液学会(American Society of Hematology,ASH)公布的ITP循证实践指南[1,2],极大地促进了该病的标准化研究和规范化诊治。近十余年来,随着对ITP发病机制及临床研究逐步深入,该病治疗领域进展众多,因此,国际工作组及ASH对前版ITP共识、指南进行了更新,并于2019年发表于《Blood advances》杂志[3,4]。目前学术界对ITP治疗指征、治疗方案选择等问题仍存在争议。ASH 2019 ITP指南针对这些争议,以问答的形式阐述了ITP治疗领域循证医学进展。笔者对ASH 2019 ITP指南成人部分涉及的热点问题进行归类梳理,结合ICR 2019更新内容,将二者的差别和一致强调的内容进行解读。

慢性淋巴细胞白血病疗效评估和预后研究进展：第56届美国血液学会年会报道

慢性淋巴细胞白血病（CLL）是一种高度异质性的B细胞慢性淋巴增殖性疾病，常累及淋巴结、骨髓、肝脾等。第56届美国血液学会年会从发病机制、治疗、疗效和预后评估等多个方面对CLL进行全面报道。在疗效评估和预后方面，以微小残留病为代表的新型指标的出现进一步丰富和完善了现有CLL疗效评估和预后体系。文章主要就CLL疗效判定和预后因素研究进展进行总结。

世界卫生组织骨髓增生异常综合征新标准解读：第57届美国血液学会年会报道

介绍第57届美国血液学会（ASH）年会有关世界卫生组织（WHO）对骨髓增生异常综合征（MDS）新标准的解读。新版本将在2016年中期颁布，以临床咨询委员会的建议为基础，对2008年第4版WHO分型标准的修订包括：废止MDS中的“难治性贫血／全血细胞减少”命名，MDS基因突变的预后意义，以SF381基因突变为依据对MDS伴铁粒幼细胞增多症进行进一步细化，修改MDS伴孤立del（5q）的诊断标准，重新划分红系／髓系类型急性红白血病，认识MDS中的家族髓系肿瘤。

精准医疗时代利用组织病理报告指导弥漫大B细胞淋巴瘤的初始治疗：第57届美国血液学会年会报道

弥漫大B细胞淋巴瘤（DLBCL）是西方国家非霍奇金淋巴瘤中最常见的亚型，采用标准R-CHOP方案化疗可达到治愈。我们目前处于一个可从遗传学和分子学定义DLBCL异质性的时代，临床试验的目标是给予不同亚型患者合理的特异性治疗。原发性纵隔DLBCL是一种独特的临床病理类型，给予R-CHOP方案可达到良好疗效。但10％的DLBCL患者中存在myc基因重排，即使给予标准R-CHOP方案也存在预后不良，特别是同时存在bcl-2基因重排者，即双打击DLBCL。免疫组织化学显示DLBCL中一个较大的亚群同时存在myc和bcl-2的过表达。通过基因表达谱、免疫组织化学或新的Lymph2Cx方法可分析细胞的来源，以提供预后信息，指导初治和复发患者治疗方案的制定。文章介绍了2015年第57届美国血液学会（ASH）年会报道的关于如何定义DLBCL的特殊亚型及提供特异性的治疗方案，包括目前正在研究中的新方案。了解病理报告的关键特征和DLBCL亚型检测方法的局限性有助于DLBCL的精准治疗。

多发性骨髓瘤治疗最新进展：第53届美国血液学会年会报道

第53届美国血液学会年会于2011年12月在美国圣地亚哥市召开，大会针对多发性骨髓瘤的诊治报道了大量最新的研究进展。在治疗方面，沙利度胺、来那度胺、硼替佐米等作为一线治疗药物，已经取得可喜的疗效；pomalidomide作为新一代的免疫调节剂，获得良好的疗效，有望成为一线的治疗药物；苯达莫司汀为基础的方案针对肾功能不全和复发、难治的骨髓瘤患者具有一定的疗效；自体干细胞移植对年轻的多发性骨髓瘤患者仍然是维持治疗的首选方案，能延长患者的无疾病进展生存期和总生存期；同样其他类型的新药正逐步进入临床试验，具有很好的应用前景。

来那度胺在淋巴瘤治疗中的研究进展：第57届美国血液学会年会报道

来那度胺具有免疫调节、抗肿瘤、调节肿瘤微环境等多重作用。自美国食品与药品监督管理局（FDA）批准来那度胺可用于治疗套细胞淋巴瘤以来，近期研究表明，来那度胺单药或联合治疗在其他类型淋巴瘤中同样具有广阔的应用前景。现结合第57届美国血液学会（ASH）年会上的最新报道，对来那度胺在淋巴瘤治疗中的研究进展进行介绍。

骨髓增生异常综合征表观遗传学与靶向治疗：第56届美国血液学会年会报道

骨髓增生异常综合征（MDS）为克隆性疾病,其特征为无效性造血,骨髓中造血细胞发育异常,不能产生足够的分化正常的成熟细胞,以致外周血血细胞减少.MDS发病随年龄的增长而增加,提示遗传性或表观遗传性改变的积累使造血干细胞发生DNA突变,癌基因活化或抑癌基因受抑,增加无限性自我增殖能力,进而导致克隆性造血而发病.约30％的MDS转化为急性髓系白血病（AML）,常对细胞毒药物不敏感,而靶向药物有望改善其预后.

高危急性髓系白血病诊疗进展：第55届美国血液学会年会报道

近年来,在急性髓系白血病（AML）中发现了多种染色体异常和基因突变并确定了其预后价值.提高对白血病生物学特点的认识有助于对其进行准确的诊断、预后分层以及监测微小残留病变,有利于开发靶向治疗药物和提高预后.文章就2013年美国血液学会年会上关于高危AML的染色体和基因突变特点以及临床试验中的新药研究现状进行综述.

铁过载量化计算指南：第56届美国血液学会年会报道

介绍第56届美国血液学会（ASH）年会有关铁过载量化计算指南。大会介绍了应用患者病史、血清学检测及磁共振成像（MRI）评价人体铁负荷的方法。铁螯合治疗前，输血总量是肝铁负荷的评价准确方法，而转铁蛋白饱和度反映了肝外铁的沉积情况。长期输血患者的血清铁蛋白是反映人体内铁贮存变化的简便且费用低廉的有效方法。但是，铁蛋白的个体差异很大。肝活组织检查是有创操作，有抽样变异性，明显限制了其临床推广。报告推荐对长期输血治疗的患者，每年应采用MRI监测铁浓度。每6～24个月监测MRI“梯度回波的半衰期”（T2^＊），用来评价心脏铁沉积。

治疗骨髓增生异常综合征的药物介绍：第56届美国血液学会年会报道

介绍第56届美国血液学会（ASH）年会上治疗骨髓增生异常综合征（MDS）的药物。MDS是最常诊断的髓系恶性肿瘤，预后积分系统把患者分为低危和高危MDS。治疗低危MDS的目标是减少输血次数，提高生活质量。对于高危MDS则是延长生存期和延缓向急性白血病（AL）进展。对于单系血细胞减少的低危患者，其治疗包括促红细胞生成素和促血小板生成素。对del（5q）综合征或初始治疗无效的患者可以应用来那度胺或试验药物治疗。对于伴多系病态造血的低危患者，治疗上可以应用免疫抑制剂或小剂量去甲基化药物。对于高危患者，应首选去甲基化药物作为初始治疗，并在诊断时评价进行造血干细胞移植的可能性。目前正在研制几种新药针对去甲基化药物无效的患者。

套细胞淋巴瘤研究进展：第55届美国血液学会年会报道

套细胞淋巴瘤（MCL）是一种高度侵袭性的非霍奇金淋巴瘤,常可累及淋巴结、胃肠道、骨髓等,易出现治疗耐药和疾病进展.第55届美国血液学会年会关于MCL的研究报告涵盖了多个方面：基础研究方面,ATM、POT1等新型突变的发现以及肿瘤微环境机制的提出进一步完善了MCL发病机制；预后指标方面,基于分子技术的微小残留病灶检测及全基因组甲基化分析等手段为MCL预后和疗效监测提供了新的工具,实现分层治疗；来那度胺、苯达莫司汀、利妥昔单抗及自体造血干细胞移植等的合理使用为MCL老年患者的治疗提供了新方向,ibrutinib、ABT-199及MLN8237等新型药物在初期临床试验显示出令人鼓舞的结果,为MCL治疗提供了新的希望.

弥漫大B细胞淋巴瘤预后研究进展：第57届美国血液学会年会报道

弥漫大B细胞淋巴瘤（DLBCL）是最常见的非霍奇金淋巴瘤类型，具有高度异质性，识别高危患者尤为重要，如何更好地区分判断患者的预后成为第57届美国血液学会（ASH）年会的一大热点。国际预后指数（IPI）作为经典的预后积分系统，其地位不断受到挑战，有多种新的预后积分体系被提出；肿瘤微环境在淋巴瘤进展中起重要作用，其对预后的判断价值也受到越来越多的重视；PET-CT对DLBCL的预后价值在本届会议中也得到进一步肯定。

弥漫大B细胞淋巴瘤治疗进展：第56届美国血液学会年会报道

弥漫大B细胞淋巴瘤（DLBCL）是最常见的非霍奇金淋巴瘤（NHL）之一。自利妥昔单抗问世以来，利妥昔单抗联合化疗一直是DLBCL的一线治疗方案。诱导治疗可使70％左右的患者得到治愈，但仍有30％的患者不能经诱导缓解，特别是对于老年或高危患者，有望获得长期缓解的治疗方案有限，常表现为难治或早期复发。在第56届美国血液学会（ASH）年会报告中，对于复发难治、高危及特殊部位DLBCL治疗方面的进展做了详细的报道，现对其进行总结。

急性髓系白血病的分子靶向治疗：第57届美国血液学会年会报道

21世纪以来，基因突变在急性髓系白血病（AML）发生、发展中的作用越来越受到重视。针对FLT3-ITD和IDH等突变基因的靶向药物的临床试验正在进行中。文章就第57届美国血液学会年会报道的靶向特异性基因突变和（或）表观遗传学异常的临床试验中的几种药物进行介绍。

骨髓增生异常综合征最新研究进展：第54届美国血液学会年会报道

骨髓增生异常综合征（MDS）是一组起源于造血干／祖细胞水平损伤而产生的获得性克隆性疾病，以无效造血和易转化为急性白血病为特点。第54届美国血液学会（ASH）报道了大量MDS发病相关分子机制（如ASXL1、Didol突变等）以及其与患者预后之间的关系的一系列报道。治疗方面，分子机制的进展使临床新药不断出现，但造血干细胞移植仍是目前MDS的唯一根治方法，大会也报道了造血干细胞移植的最新进展。

多发性骨髓瘤耐药机制相关研究进展：第55届美国血液学会年会报道

多发性骨髓瘤是第二大血液系统恶性肿瘤,尽管新型药物层出不穷,但仍不可治愈.耐药是骨髓瘤复发和不可治愈的根源之一.文章就第55届美国血液学会（ASH）年会上有关多发性骨髓瘤耐药机制相关研究进展进行概述.

酪氨酸激酶抑制剂治疗中停药问题及根除慢性髓系白血病干细胞的治疗选择：第55届美国血液学会年会报道

酪氨酸激酶抑制剂（TKI）的问世极大程度地改善了慢性粒细胞白血病（CML）的临床疗效,使众多CML患者从中获益,TKI治疗后达到长期完全分子生物学缓解（CMR）的患者停药是否安全,目前仍有争议.TKI治疗后清除残留白血病细胞、防止CML复发的解决方案,特别是针对CML干细胞的靶向治疗应用研究可能有望使CML患者达到长期无病生存,甚至治愈,因此成为人们近年来关注的重点.文章就第55届美国血液学会（ASH）年会上关于TKI停药选择以及清除CML干细胞的研究相关进展进行报道.

老年人急性髓系白血病治疗进展：第57届美国血液学会年会报道

老年人急性髓系白血病（AML）占所有AML患者的35%，且发病率逐年上升，平均发病年龄为67岁。一般AML患者要求进行强烈化疗，但老年患者常由于脏器功能不全而不能耐受强烈化疗，目前临床上仍缺乏统一的治疗措施。第57届美国血液学会年会关于老年人AML的研究包含多个领域，传统的诱导化疗、去甲基化药物单用或联用其他药物、新型药物的采用均有涉及，文章对其进行总结。