目的通过对肌萎缩侧索硬化(amyotrophic lateral sclerosis,ALS)、腕管综合征(carpal tunnel syndrome,CTS)及健康对照组正中神经的神经传导及F波指标的对比分析,探讨无创鉴别ALS和CTS的电生理指标。方法回顾性分析作者医院2019年1月至2...目的通过对肌萎缩侧索硬化(amyotrophic lateral sclerosis,ALS)、腕管综合征(carpal tunnel syndrome,CTS)及健康对照组正中神经的神经传导及F波指标的对比分析,探讨无创鉴别ALS和CTS的电生理指标。方法回顾性分析作者医院2019年1月至2020年10月收治的ALS患者(n=45)及CTS患者(n=53),并选择同期健康体检者(n=58)作为健康对照,对三组正中神经的神经传导及F波指标进行分析,并对ALS组临床资料(包括ALS的病程、起病部位、病情进展方式、近或远端起病方式等)与正中神经F波指标进行相关性分析。结果远端运动潜伏期(distal motor latency,DML)、复合肌肉动作电位(compound muscle action potential,CMAP)、感觉神经传导速度(sensory nerve conduction velocity,SCV)三组间差异有统计学意义(均P<0.05),且三组间两两比较差异均有统计学意义(均P<0.05)。F波出波率(F-wave persistent,FP)、重复F波百分比(the percentage of repeated F waves,RFP)、巨大F波(giant F waves,GF)出现与不出现受试者比值、重复巨大F波(repeated giant F waves,RGF)出现与不出现受试者比值在三组间差异有统计学意义(均P<0.05)。与CTS组比较,ALS组正中神经DML〔(4.51±0.91)ms比(4.02±0.76)ms,P<0.05〕更短、CMAP波幅下降更明显〔(10.76±3.98)mV比(5.15±3.86)mV,P<0.05〕、SCV更快〔(42.54±12.07)m/s比(58.81±6.21)m/s,P<0.05〕、F波最短潜伏期与M波潜伏期差(difference between F-wave minimal latency and M-wave latency,Fmin-M)更长〔(20.05±3.44)ms比(22.05±2.47)ms,P<0.05〕、FP降低〔95.0(80.0,100.0)%比50.0(25.0,85.0)%,U=2046.50,P<0.05〕、RFP更高〔0(0,10.0)%比15.0(0,27.5)%,U=885.00,P<0.05〕、GF出现与不出现受试者比值〔3/50比14/31,χ^(2)=98.00,P<0.05〕及RGF出现与不出现受试者比值更高〔0/53比7/38,χ^(2)=98.00,P<0.05〕。ALS组FP与病程(r=-0.49,P=0.003)、病情进展方式(r=-0.43,P=0.020)及起病部位(r=-0.50,P=0.003)呈负相关,RFP与病情进展方式(r=-0.42,P=0.022)及起病部位(r=-0.45,P=0.008)呈负相关。结论正中神经感觉传导相对保留而CMAP波幅降低是ALS鉴别于CTS的重要电生理特点。出现正中神经RGF是ALS与CTS鉴别的重要指标;ALS在腕以远和腕以近均有运动传导障碍,不能将远端运动潜伏期延长作为鉴别ALS与CTS的指标。展开更多
背景:肌萎缩侧索硬化为一种进行性神经退行性疾病,常导致大脑和脊髓神经元死亡。肌萎缩侧索硬化发病机制极为复杂,难治率、死亡率高且目前其治疗药物仅有2种,因此开发新治疗方法以改善患者预后迫在眉睫。目的:综述中药及间充质干细胞调...背景:肌萎缩侧索硬化为一种进行性神经退行性疾病,常导致大脑和脊髓神经元死亡。肌萎缩侧索硬化发病机制极为复杂,难治率、死亡率高且目前其治疗药物仅有2种,因此开发新治疗方法以改善患者预后迫在眉睫。目的:综述中药及间充质干细胞调控免疫反应治疗肌萎缩侧索硬化的作用机制。方法:以“traditional Chinese medicine,mesenchymal stem cells,ALS,immune response”为英文检索词,以“中药,间充质干细胞,肌萎缩侧索硬化,免疫反应”为中文检索词,检索万方、中国知网、PubMed及Web of Science数据库2010-2023年的相关文献,最终纳入69篇文献进行综述分析。结果与结论:①中药调控免疫反应治疗肌萎缩侧索硬化可总结为5个机制:主要包括冰片和黄芪甲苷等中药促进闭锁小带蛋白1、闭合蛋白5表达重建血液中枢神经系统屏障完整性;复方扶芳藤合剂调节自然杀伤细胞表面受体分子抑制其自身毒性;半枝莲和广藿香等作用补体系统因子抑制其异常激活;雷公藤和钩藤等介导细胞外信号调节激酶1/2衰减诱导型一氧化氮合酶产生而抑制小胶质细胞活化;左归丸、栝蒌根等促进白细胞介素10表达调控T细胞改善免疫环境。②通过现有研究总结了间充质干细胞调控免疫反应治疗肌萎缩侧索硬化可总结为5个机制:减少水通道蛋白4表达和降低内皮型一氧化氮合酶信号传导等方面修复免疫屏障完整性;释放吲哚胺2,3-双加氧酶和前列腺素E2等因子抗自然杀伤细胞毒性;分泌因子H干扰转化酶活性抑制补体系统异常激活;调控CX3CL1/CX3CR1系统轴或分泌转化生长因子β等途径改变小胶质细胞表型抑制其活性;增加白细胞介素10表达或激活STATS磷酸化通路来恢复T细胞功能。③目前中药联合间充质干细胞治疗肌萎缩侧索硬化研究较少,已知的相关研究报道显示,肌萎灵注射液可促进干细胞增殖分化以及补阳还五汤联合骨髓间充质干细胞显著提高血脑屏障完整性,未来还需进一步探讨两者对难治性肌萎缩侧索硬化的协同治疗效果。展开更多
目的综述脊髓性肌萎缩(SMA)药物经济学评价的研究新进展,以期为相关临床治疗、筛查和医保支付决策提供参考。方法计算机检索PubMed、Web of Science、Embase、Scopus、Cochrane Library、EBSCOhost、中国知网、维普、中国生物医学文献...目的综述脊髓性肌萎缩(SMA)药物经济学评价的研究新进展,以期为相关临床治疗、筛查和医保支付决策提供参考。方法计算机检索PubMed、Web of Science、Embase、Scopus、Cochrane Library、EBSCOhost、中国知网、维普、中国生物医学文献数据库、万方数据等数据库和英国国家健康研究所、国际卫生保健技术评估协会、美国医疗保健研究与质量局等卫生技术评估(HTA)机构的网站,搜集与SMA相关的药物经济学评价研究。检索时限为建库至2023年12月31日。由2名研究人员严格按照纳入、排除标准进行文献/报告筛选,并使用Excel 2019软件提取所纳入文献/报告的基本信息;采用卫生经济学评价报告标准共识2022评价纳入文献/报告的研究质量。结果最终纳入9篇文献和15篇HTA报告,文献的质量整体较好,但HTA报告的质量较差。SMA药物经济学评价研究共计24项,治疗方案包括诺西那生钠、索伐瑞韦、利司扑兰和最佳支持治疗等。综述结果显示,诺西那生钠治疗SMA不具有经济性;利司扑兰和索伐瑞韦等治疗方案的经济性尚无一致结论;新生儿/产前筛查联合药物治疗方案具有经济性。结论新生儿/产前筛查联合药物治疗SMA具有经济学优势。建议未来基于我国本土化参数和医保价格继续探讨SMA新型治疗药物与SMA筛查相关的经济性,逐步将SMA筛查纳入新生儿遗传病检测范围,从而缓解患者家庭和卫生体系沉重的经济负担。展开更多
文摘目的通过对肌萎缩侧索硬化(amyotrophic lateral sclerosis,ALS)、腕管综合征(carpal tunnel syndrome,CTS)及健康对照组正中神经的神经传导及F波指标的对比分析,探讨无创鉴别ALS和CTS的电生理指标。方法回顾性分析作者医院2019年1月至2020年10月收治的ALS患者(n=45)及CTS患者(n=53),并选择同期健康体检者(n=58)作为健康对照,对三组正中神经的神经传导及F波指标进行分析,并对ALS组临床资料(包括ALS的病程、起病部位、病情进展方式、近或远端起病方式等)与正中神经F波指标进行相关性分析。结果远端运动潜伏期(distal motor latency,DML)、复合肌肉动作电位(compound muscle action potential,CMAP)、感觉神经传导速度(sensory nerve conduction velocity,SCV)三组间差异有统计学意义(均P<0.05),且三组间两两比较差异均有统计学意义(均P<0.05)。F波出波率(F-wave persistent,FP)、重复F波百分比(the percentage of repeated F waves,RFP)、巨大F波(giant F waves,GF)出现与不出现受试者比值、重复巨大F波(repeated giant F waves,RGF)出现与不出现受试者比值在三组间差异有统计学意义(均P<0.05)。与CTS组比较,ALS组正中神经DML〔(4.51±0.91)ms比(4.02±0.76)ms,P<0.05〕更短、CMAP波幅下降更明显〔(10.76±3.98)mV比(5.15±3.86)mV,P<0.05〕、SCV更快〔(42.54±12.07)m/s比(58.81±6.21)m/s,P<0.05〕、F波最短潜伏期与M波潜伏期差(difference between F-wave minimal latency and M-wave latency,Fmin-M)更长〔(20.05±3.44)ms比(22.05±2.47)ms,P<0.05〕、FP降低〔95.0(80.0,100.0)%比50.0(25.0,85.0)%,U=2046.50,P<0.05〕、RFP更高〔0(0,10.0)%比15.0(0,27.5)%,U=885.00,P<0.05〕、GF出现与不出现受试者比值〔3/50比14/31,χ^(2)=98.00,P<0.05〕及RGF出现与不出现受试者比值更高〔0/53比7/38,χ^(2)=98.00,P<0.05〕。ALS组FP与病程(r=-0.49,P=0.003)、病情进展方式(r=-0.43,P=0.020)及起病部位(r=-0.50,P=0.003)呈负相关,RFP与病情进展方式(r=-0.42,P=0.022)及起病部位(r=-0.45,P=0.008)呈负相关。结论正中神经感觉传导相对保留而CMAP波幅降低是ALS鉴别于CTS的重要电生理特点。出现正中神经RGF是ALS与CTS鉴别的重要指标;ALS在腕以远和腕以近均有运动传导障碍,不能将远端运动潜伏期延长作为鉴别ALS与CTS的指标。
文摘背景:肌萎缩侧索硬化为一种进行性神经退行性疾病,常导致大脑和脊髓神经元死亡。肌萎缩侧索硬化发病机制极为复杂,难治率、死亡率高且目前其治疗药物仅有2种,因此开发新治疗方法以改善患者预后迫在眉睫。目的:综述中药及间充质干细胞调控免疫反应治疗肌萎缩侧索硬化的作用机制。方法:以“traditional Chinese medicine,mesenchymal stem cells,ALS,immune response”为英文检索词,以“中药,间充质干细胞,肌萎缩侧索硬化,免疫反应”为中文检索词,检索万方、中国知网、PubMed及Web of Science数据库2010-2023年的相关文献,最终纳入69篇文献进行综述分析。结果与结论:①中药调控免疫反应治疗肌萎缩侧索硬化可总结为5个机制:主要包括冰片和黄芪甲苷等中药促进闭锁小带蛋白1、闭合蛋白5表达重建血液中枢神经系统屏障完整性;复方扶芳藤合剂调节自然杀伤细胞表面受体分子抑制其自身毒性;半枝莲和广藿香等作用补体系统因子抑制其异常激活;雷公藤和钩藤等介导细胞外信号调节激酶1/2衰减诱导型一氧化氮合酶产生而抑制小胶质细胞活化;左归丸、栝蒌根等促进白细胞介素10表达调控T细胞改善免疫环境。②通过现有研究总结了间充质干细胞调控免疫反应治疗肌萎缩侧索硬化可总结为5个机制:减少水通道蛋白4表达和降低内皮型一氧化氮合酶信号传导等方面修复免疫屏障完整性;释放吲哚胺2,3-双加氧酶和前列腺素E2等因子抗自然杀伤细胞毒性;分泌因子H干扰转化酶活性抑制补体系统异常激活;调控CX3CL1/CX3CR1系统轴或分泌转化生长因子β等途径改变小胶质细胞表型抑制其活性;增加白细胞介素10表达或激活STATS磷酸化通路来恢复T细胞功能。③目前中药联合间充质干细胞治疗肌萎缩侧索硬化研究较少,已知的相关研究报道显示,肌萎灵注射液可促进干细胞增殖分化以及补阳还五汤联合骨髓间充质干细胞显著提高血脑屏障完整性,未来还需进一步探讨两者对难治性肌萎缩侧索硬化的协同治疗效果。
文摘目的综述脊髓性肌萎缩(SMA)药物经济学评价的研究新进展,以期为相关临床治疗、筛查和医保支付决策提供参考。方法计算机检索PubMed、Web of Science、Embase、Scopus、Cochrane Library、EBSCOhost、中国知网、维普、中国生物医学文献数据库、万方数据等数据库和英国国家健康研究所、国际卫生保健技术评估协会、美国医疗保健研究与质量局等卫生技术评估(HTA)机构的网站,搜集与SMA相关的药物经济学评价研究。检索时限为建库至2023年12月31日。由2名研究人员严格按照纳入、排除标准进行文献/报告筛选,并使用Excel 2019软件提取所纳入文献/报告的基本信息;采用卫生经济学评价报告标准共识2022评价纳入文献/报告的研究质量。结果最终纳入9篇文献和15篇HTA报告,文献的质量整体较好,但HTA报告的质量较差。SMA药物经济学评价研究共计24项,治疗方案包括诺西那生钠、索伐瑞韦、利司扑兰和最佳支持治疗等。综述结果显示,诺西那生钠治疗SMA不具有经济性;利司扑兰和索伐瑞韦等治疗方案的经济性尚无一致结论;新生儿/产前筛查联合药物治疗方案具有经济性。结论新生儿/产前筛查联合药物治疗SMA具有经济学优势。建议未来基于我国本土化参数和医保价格继续探讨SMA新型治疗药物与SMA筛查相关的经济性,逐步将SMA筛查纳入新生儿遗传病检测范围,从而缓解患者家庭和卫生体系沉重的经济负担。
文摘目的分析脊髓性肌萎缩症(spinal muscular atrophy,SMA)患儿大腿肌肉常规MRI影像表现特点及其临床应用价值。材料与方法以2022年1月至2022年8月在华中科技大学同济医学院附属武汉儿童医院经基因确诊并进行MRI检查的37例(Ⅰ型5例,Ⅱ型21例,Ⅲ型11例)SMA患儿为研究对象,回顾性分析不同临床分型SMA患儿大腿肌肉MRI影像表现及临床资料。采用改良版Mercuri分级对右侧大腿肌肉脂肪浸润程度进行半定量评估,采用Spearman相关性分析,将脂肪浸润总分与汉默史密斯功能运动-扩展量表(Hammersmith Functional Motor Scale Expanded,HFMSE)评分、病程及存活运动神经元2(survival motor neuron 2,SMN2)基因拷贝数进行相关性分析。结果SMA患儿表现为双侧大腿肌肉形态学改变,肌肉内部和(或)周围有点状、条状和(或)片状脂肪信号影,致肌肉呈“网状”和(或)“岛屿状”;Ⅰ型SMA以肌肉萎缩为主,Ⅱ型SMA伴有肌肉肥大,Ⅲ型SMA以脂肪浸润为主;Mercuri脂肪浸润评分显示股四头肌(肌直肌、股外侧肌、股中间肌及肌内侧肌)、缝匠肌、大收肌、股薄肌受累程度较重,其中缝匠肌的Mercuri评分最高,而长收肌、股二头肌长头、半腱肌和半膜肌受累程度较轻,其中长收肌的Mercuri评分最低,并且明显低于其他肌肉;Ⅲ型SMA患儿肌肉脂肪浸润程度与HFMSE运动功能评分呈负相关(r=-0.917,P<0.001),所有SMA患儿肌肉脂肪浸润程度均与病程呈正相关(r=0.772,P<0.001)。结论SMA患儿常规MRI表现为肌肉萎缩和脂肪浸润为主,且脂肪浸润是进行性的,不同临床表型SMA患儿肌肉受累模式及严重程度不同。此外,SMA累及肌肉是有选择性的,存在相对肌肉保留模式。MRI能可视化评估SMA患儿肌肉受累情况,并与临床指标具有良好的相关性,是一个有潜力的生物标志物。
