预测肝门区囊肿患儿发生囊肿型胆道闭锁风险的列线图开发与验证

目的按探讨超声联合血液生化指标,构建肝门区囊肿(HHC)患儿发生囊肿型胆道闭锁(CBA)风险列线图预测模型。方法选择2016年1月至2022年3月于广州市妇女儿童医疗中心,进行肝门-空肠吻合术(Kasai手术)治疗的134例HHC患儿(日龄<120d)为研究对象。采取回顾性分析法,按照患儿腹腔镜下胆道造影术或Kasai手术中切除组织的组织病理学检查结果,将其分别纳人CBA组(n=54)与胆总管囊肿(CC)组(n=80)。收集2组患儿的年龄、性别、术前超声征象及血液生化指标。采用logistic回归分析方法筛选预测HHC患儿发生CBA的独立预测因子,并使用R软件rms程序包绘制HHC患儿发生CBA风险的列线图。采用受试者工作特征曲线(ROC)及曲线下面积(AUC)、校准曲线、Hosmer-Lemeshow检验及决策曲线分析(DCA)评价该列线图模型预测效能。采用bootstrap方法对该列线图模型进行内部验证。2组患儿进行HHC超声检查时日龄、性别构成比等一般临床资料比较,差异均无统计学意义(P>0.05)。本研究遵循的程序符合2013年修订的《世界医学协会赫尔辛基宣言》要求。结果果①2组患儿HHC最大长径、最大横径,空腹胆囊形态异常、肝门区纤维斑块、肝门淋巴结肿大、肝内胆管扩张、HHC内胆泥沉积发生率,以及血清总胆红素(TBIL)、直接胆红素(DBIL)、-谷氨酰氨基转移酶(GGT)浓度分别比较,差异均有统计学意义(P<0.05)。②多因素非条件logistic回归分析结果显示,HHC最大长径、空腹胆囊形态异常、肝内胆管扩张、血清DBIL浓度均为HHC患儿发生CBA的独立影响因素(OR=0.871、70.251、0.007、1.089,95%CI:0.780~0.972、2.445~2018.581、0~0.530、1.026~1.156,P=0.014、0.013、0.025、0.005),并根据这4项因素建立预测HHC患儿发生CBA风险的列线图模型。③该列线图模型预测HHC患儿发生CBA风险的AUC为0.996(95%CI:0.991~1.000,P<0.001),说明该模型对HHC患儿发生CBA和CC区分度好,其预测HHC患儿发生CBA的最佳临界值为0.512,敏感度为97.5%,特异度为96.3%。④该模型的Hosmer-Lemeshow检验的P值为0.992;绘制该模型的校准曲线图分析结果显示,其校准曲线与理想曲线非常接近,该模型预测的HHC患儿CBA发生率与实际发生率一致性高,校准度好。③DCA曲线显示,该模型曲线显著高于所有HHC患儿均发生CBA与均未发生CBA这2条极端曲线,表明该模型预测HHC患儿发生CBA的临床净收益大。采用bootstrap方法对该模型进行内部验证结果显示,其预测HHC患儿发生CBA的AUC为0.983(95%CI:0.976~1.000,P<0.001)。结论本研究基于HHC最大长径、空腹胆囊形态异常、肝内胆管扩张及血清DBIL浓度4项指标,构建了预测HHC患儿发生CBA风险的列线图预测模型。该模型区分度、校准度好,具有临床适应性。由于本研究仅为单中心研究,未对该模型进行外部验证,该模型对HHC患儿发生CBA的预测效能仍然有待大样本、多中心研究进行验证。