FDA批准首个治疗胡尔勒病的药物

美国食品与药品管理局(FDA)已经批准第一个用以治疗粘多糖贮积病Ⅰ型(MPS-I)患者的药物。MPS-I是包括胡尔勒综合征(Hurler syndrome)在内的一类罕见的遗传性疾病，由细胞内Ⅰ型粘多糖(GAG)降解酶缺乏或功能障碍所致。