脊髓发育不良综合征

脊髓发育不良综合征是一组罕见病,主要侵袭老年人;现认为此病是造血干细胞低级的瘤增殖。此病早已被认识,但因名称不同,都未表明其性质或相互关系。在过去的15年中已了解其特征,足以对其发病、分布、病程及其与其他造血系统肿瘤的关系进行系统的研究。当前正对其病因及治疗进行深入研究。

脊髓疾病

9718391 脊髓发育不良综合征/Horn-sten P//Acta Oncol.-1995,34(4).-473～478 医科图9718392 青少年脊髓发育不良综合征过程中的卡波济氏肉瘤/Tomkuloglu M//Acta Oncol.-1995,34(2).

脊髓疾病

9811202 在一明确限定的法国人群中脊髓发育不良综合征的流行病学特点/Mayandie M//Br J Cancer.-1996,74(2).-288～290 津医情9811203 脊髓空洞症合并后颅窝囊肿1例[日]/若本宽起//脑神外.-1996。

与抗癌有关的基因被发现

[路透社伦敦2月2日电]医生们报告说,他们发现了一个与骨髓癌发病率有关的基因,这个发现可能有助于理解人体自然抗癌机理。 医生们在《柳叶刀》医学杂志上报告说,体内没有此基因的人患脊髓发育不良综合征(MDS,一种致命性骨髓疾病)的可能性高出4倍。

美国2005年批准的NME中包含7个罕见病药

美国FDA在2005年共批准了20个新分子实体（NME）和新生物药，其中有7个药物用于罕见适应症。 罕见适应症包括肾癌（Bayer公司的Nexavar），生长缓慢（Tercica公司的Inerelex和Insmed公司的Iplex），白细胞性贫血及淋巴瘤（GSK公司的Arranon），铁过量（Novartis公司的Exjade），脊髓发育不良综合征性贫血（Celgene公司的Revlimid）和粘多糖病（Biomarin公司的Naglazyme）。

美FDA延迟对Revlimid的决定

美国FDA已推迟三个月决定Celgene公司的第二代沙利度胺（thalidomide）类似物Revlimid（1enalidomide）（Ⅰ），用于治疗脊髓发育不良综合征（MDS）。

英国批准Novartis公司的Exjade

Novartis公司的Exjade（defemsirox）（Ⅰ）已获美国批准，用于治疗地中海贫血、镰状细胞病、脊髓发育不良综合征及其他罕见贫血性疾病患者因输注造成的铁过载。

治疗再生障碍性贫血后发生的恶性肿瘤

近期研究表明,获得性再生障碍性贫血患者中的长期存活者患恶性疾病的危险性很高。研究人员评估了用免疫抑制剂或骨髓移植治疗后的再生障碍性贫血患者患肿瘤的危险性,并根据治疗确定了危险因素。研究对象包括860名接受免疫抑制剂治疗和748名接受了骨髓移植治疗的重型再生障碍性贫血患者,在一般人群中依据总的和根据与治疗有关的危险性对肿瘤的危险性作了分析。在计算相对危险性中,研究人员排除了脊髓发育不良综合征患者或治疗后不足6个月就患急性白血病的患者及治疗后不足12个月患实体肿瘤的患者,因为它们与再生障碍性贫血本身存在一种可能的关联,而不是与所接受的治疗有关。

自体骨髓移植后继发白血病

大剂量化疗加上自体骨髓移植或外周血干细胞移植(ABMT)越来越多地被用来治疗恶性疾病。用这种方法已经治疗了非何杰金氏淋巴瘤(NHL)、何杰金氏病(HD)、乳腺癌、急性白血病。一般认为惯用的化疗法不能治愈有复发性非何杰金氏淋巴瘤、顽固性何杰金氏病的病人,但在经过ABMT后,他们可以达到长期无病生存。已有报道在移植前有极少残留疾病的化学敏感复发性的病人其两年无病生存率达30～50％。最近一些研究报道,在ABMT后。

Pharmion推出治疗MDS的第一种药Vidaza

Pharmion公司已在美国推出一种去甲基制剂Vidaza(azacitidine，阿扎胞苷)(Ⅰ)，作为治疗脊髓发育不良综合征(MDS)的第一种药。