自体脐血干细胞移植成功治愈儿童重型再生障碍性贫血

目的:探索自体脐血干细胞移植治疗儿童重型再生障碍性贫血的可行性及安全性。方法:自2011年8月—2020年3月,确诊为获得性重型再生障碍性贫血且出生时留存自体脐血的4例患儿,其中男、女各2例,年龄分别为3、4、7和12岁,发病至自体移植时间间隔均值为2个月。移植预处理方案为:抗胸腺免疫球蛋白2.5 mg/(kg·d)×5 d联合环磷酰胺40 mg/(kg·d)×2 d。回输脐带血单个核细胞及CD34^(+)细胞总量分别为(2.92~4.90)×10^(7)/kg、(0.43~0.73)×10^(5)/kg,3例患儿在0天同时输注了自体脐带间充质干细胞0.5×106/kg。移植后+1天给予重组人粒细胞集落刺激因子5~10μg/kg,皮下注射,至中性粒细胞植入。回输后+1天开始口服环孢素3~6 mg/(kg·d),移植后6个月开始缓慢减量至停药。随访时间截至2020年8月31日。结果:4例患儿均获得了完全血液学缓解。中性粒细胞植入时间分别为移植后+16天、+20天、+29天、+37天,血小板植入时间分别为移植后+33天、+27天、+22天、+40天,血常规完全正常时间分别为回输后+59天、+70天、+86天、+90天。随访时间最长107个月,最短6个月,均未发生第二肿瘤、生长发育迟缓或脏器功能受损等不良反应,治疗过程中无严重不良事件发生。3例自体脐血联合间充质干细胞移植的患儿停用环孢素后血常规稳定,1例单纯脐血干细胞移植者需环孢素较长时间维持。结论:自体脐血干细胞移植治疗儿童重型再生障碍性贫血的疗效确定、安全,可作为此类重症疾病的治疗选择,联合间充质干细胞移植可能会促进更快速稳定的造血恢复。

自体脐血造血干细胞移植治疗儿童获得性再生障碍性贫血三例并文献复习

目的了解自体脐血造血干细胞移植(ACBT)治疗儿童获得性再生障碍性贫血(AA)的疗效。方法对接受ACBT治疗的3例获得性AA患儿的临床资料进行回顾性分析,其中男2例、女1例。以“再生障碍性贫血”和“自体脐血造血干细胞移植”(包括中英文)为关键词,对以下数据库的相关论文进行检索:PubMed、Web of Science、CNKI、万方数据知识服务平台,收集检索到的资料并进行分析。结果3例患儿均成功获得造血重建,移植1年后骨髓均未见异常染色体克隆。病例1、2接受移植后继发血细胞减少,调整免疫抑制治疗方案后,血象均恢复正常,分别于移植后18个月、15个月停用免疫抑制剂。病例3接受移植后血象平稳,移植12个月顺利停用免疫抑制剂。3例患儿移植后540 d CD3^(+)T淋巴细胞、CD3^(+)CD4^(+)T淋巴细胞、CD3^(+)CD8^(+)T淋巴细胞绝对计数均逐渐达到或者接近正常水平。检索到11例接受ACBT治疗的获得性AA患儿,其中8例于ACBT后使用了免疫抑制剂,10例病情完全缓解,1例首次ACBT后无使用免疫抑制剂,在接受了二次ACBT后死亡。结论ACBT是治疗儿童获得性AA的安全有效方法。ACBT后适当应用免疫抑制剂有助于机体造血及免疫重建的稳定。