自身造血干细胞移植治疗儿童晚期神经母细胞瘤临床报道

目的 神经母细胞瘤是儿童常见的恶性肿瘤 ,即使通过化疗、放疗及手术等综合治疗 ,晚期患儿仍生存率极低。为提高治愈率 ,本中心对 1 1例晚期患儿进行了自身造血干细胞移植术。方法 本组平均年龄 3 8岁 ( 2～ 6岁 ) ,平均体重 1 5 3kg( 1 1 6kg～ 2 0kg)。 2例为原发于胸腔的Ⅲ期患者 ,9例均为原发于腹腔伴有广泛骨髓转移的IV期患儿。虽然大剂量化疗及积极的手术治疗 ,4例患儿移植时原发肿瘤仍未完全清除 ,属带瘤移植。因对其中 2例未缓解患儿进行了两次移植 ,1 1例患儿共进行了 1 3例次移植。 3例次直接采集骨髓 ,另 1 0例次采用外周血造干细胞进行移植。为减少移植后复发 ,4例患儿采集物经CliniMACS进行了CD+3 4细胞分选的净化处理。所有患儿均采用VP1 6 +卡铂 +马法兰的预处理方案。结果 采集骨髓及外周血得到的单个核细胞分别为 ( 5 7± 0 9)× 1 0 8/kg和 ( 5 7± 1 0 )× 1 0 8/kg ,两者之间无显著性差异 (P >0 0 5) ,所有患儿移植后都获造血重建 ,中性粒细胞恢复至 0 5× 1 0 9/L的平均时间为 1 0 5± 5 7天 ,非输血依赖的血小板大于 2 0× 1 0 9/L的时间为 1 6 8±9 4天 ,血小板大于 50× 1 0 9/L的时间为 33 1± 2 0 1天 ,移植过程中平均输注红细胞2 2± 2 0单位 ( 0～ 8单位 )?

自身造血干细胞移植术联合小剂量白介素-2治疗16例恶性淋巴系统肿瘤

目的:评价自体外周血造血干细胞移植(Auto-PBSCT)联合小剂量白介素-2(IL-2)在恢复细胞免疫,从而减少淋巴系统恶性肿瘤(ALL和NHL)移植后的高复发率和提高无病生存率中的作用。方法:采用化疗联合短程小剂量G-CSF的动员方法,收集自体外周血造血干细胞,对16例成人淋巴源性恶性血液肿瘤(7例CR_1ALL、3例CR1NHL、5例难治性NHL和1例CR_2ALL)进行移植,使用IL-2对移植物进行温育,移植术造血恢复过程中使用IL-2和造血恢复后长期小剂量使用IL-2 5万U/d。结果:ALL 7例CR_1,现仍存活,平均生存时间达73个月,中位生存期为51.5个月,3例CR_1NHL2例仍存活,10例CR_1恶性淋巴系肿瘤的6年无病生存率达0.90±0.11,其95%CI为0.71～0.99。而难治性NHL和CR_2-ALL,1例至今仍无病生存达63月。1例淋巴母细胞Ⅳ期NHL生存达46个月后复发死亡。这组3年无病生存率只有0.33±0.18,95%CI 0.02～0.64,平均生存时间只有20.66个月,中位生存期为6个月。结论:通过小样本Auto-PBSCT联合长期小剂量IL-2可能有效地提高CR1淋巴系恶性肿瘤无病生存率。

自身造血干细胞移植术后复发的霍奇金淋巴瘤患者的治疗

自身造血干细胞移植术后霍奇金淋巴瘤的复发率约为50%。复发通常发生在手术一年后,而且治疗起来并不容易。复发霍奇金淋巴瘤的自然病程可从刚开始的快速发展逐渐过渡到一个相对顽固且不活跃的缓解期。如果患者年轻,无伴发疾病且肿瘤对化疗敏感,则仍然有希望治愈。治疗方案的选择取决于一系列临床因素(如复发时间,对细胞毒疗法的敏感性以及疾病所处的阶段等)。放疗前对病史的要求:通过临床试验发现有HLA相合供体和新的因子。虽然很少有病例能获得治愈,但一系列研究结果表明,放疗、单药或联合化疗和强度减低的同种移植对病情的控制具有极好的效果。本文针对这些方法的治疗效果进行分析,并对病例收治标准、试验药以及治疗方案进行了讨论。

自身造血干细胞体内迁移术血细胞的变化与环境应对策略

目的 :观察自身造血干细胞体内迁移 (ASCM)术过程中主要血细胞变化的规律。方法 :4例恶性血液病人上、下半身交替照射后血细胞变化的临床资料分析。结果 :该方法治疗过程中血细胞呈双“U”型改变。结论 :该方法治疗过程因患者骨髓没有“无造血期”而影响环境应对策略。

以静脉马法兰为主的预处理自身移植治疗43例儿童高危恶性实体肿瘤

目的评价以静脉马法兰为主的预处理方案自身移植治疗儿童高危恶性实体肿瘤的安全性、有效性，探索中国儿童合适的静脉马法兰剂量。方法用回顾性分析的方法，对43例以静脉马法兰为主的预处理移植治疗的儿童高危恶性肿瘤临床资料进行分析。骨髓移植者采用卡铂350mg／m^2·d×2＋足叶乙甙（VP16）300mg／m^2·d×2＋马法兰（总量140mg／m^2），外周血干细胞移植者采用卡铂300mg／m^2·d×4＋VP16 160mg／m^2·d×4＋马法兰总量210mg／m^2（移植前化疗休疗≥30天血象尚不能恢复正常或自身干细胞采集有核细胞数量不足3X10。／kg者选用180mg／m^2马法兰），临床观察药物的毒副反应并评估造血重建速度及患者预后。结果本组平均年龄7．6±4．2（1～17）岁，平均体重26．8±13．9（9．5～52）kg。因2例患儿连续进行2次移植，43例患儿共进行45例次移植，8例为骨髓移植、37例次为外周血造血干细胞移植，8例次患儿应用140mg／m^2马法兰，10例应用180mg／m^2马法兰，其余27例次应用210mg／m^2马法兰。马法兰使用后26例次（57％）患儿出现腹泻，大多伴有腹痛、心前区不适及口腔黏膜炎，除1例应用马法兰180mg／m^2患儿出现移植后造血功能恢复不良外，其余患儿平均11．4±8．5天中性粒细胞〉0．5×10^9／L，21．4±9．5天血小板恢复至20×10^9／L以上。3个不同马法兰剂量组间造血恢复能力无明显差异。本组平均随访16．1±14．2个月（2～65个月），17例（39％）患儿平均移植后14．2±9．6个月（3—34个月）复发，其中12例为神经母细胞瘤。本组无移植相关的死亡，迄今仍有26例（61％）患儿处于无病生存状态。结论180mg／m^2～210mg／m^2的马法兰结合卡铂（300mg／m^2·d×4）＋VP16（160mg／m^2·d×4天）用于自身造血干细胞移植治疗儿童晚期恶性实体肿瘤是安全有效的；黏膜炎是静脉马法兰应用后最常见的副反应；对于干细胞数量充足、化疗后骨髓恢复能力尚佳的移植患者以210mg／M^2的马法兰剂量为妥；晚期神经母细胞瘤的治疗有待于探索更有效的方案。

Benitec获得美国投资人新的资金

澳大利亚基因沉默公司Benitec从美国风险资本公司筹措了一笔新资金，以用于构建它的知识产权和扩大它的研究与开发线。这家在澳大利亚上市的公司在研究一系列治疗性RNA干扰方法，包括用于自身造血干细胞移植治疗淋巴瘤的HIV／AIDS病人的干细胞基治疗，和用于HIV淋巴瘤的T-细胞治疗。