美国突破性治疗认定上市的药品及其创新点分析

目的:了解美国突破性治疗认定(BTD)程序实施后上市药品的创新点,为我国BTD药品的研发以及审评工作提供可借鉴的依据。方法:收集截至2021年美国FDA批准上市的BTD药品,对这些药品创新性的治疗模式、治疗机制和技术突破等方面的特点进行分类统计分析。结果:美国FDA获得1192个BTD药品申请,审批上市242个。上市药品中有42个(17%)为填补临床治疗空白的新药,有99个(41%)为扩大适应证或新适用人群的药品,有27个(21%)为联合治疗的药品组合,有16个(7%)为更具临床治疗优势的新药,有31个(12.8%)为新作用机制药品,有12个(5%)为新的剂型或工艺制备的药品。结论:突破性治疗药品临床治疗功效的实质性提高,体现在药品的创新性和治疗的进步性两方面。