在药品审评审批制度改革中砥砺前行

中共中央办公厅、国务院办公厅于近期发布了《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》,文件在医药界引起反响。是指导我国药品、医疗器械审评审批制度改革纲领性文件,是国家创新驱动发展战略和供给侧结构性改革在医药领域贯彻落实的方略。《意见》内涵丰富,目标鲜明:(1)改革临床试验管理;(2)加快临床急需药品审评审批,支持罕见药研发和中药传承创新;(3)落实药品上市许可持有人法律责任等多项紧迫审评、评价事宜;(4)提升药品监管能力。2018年要努力抓好4项工作:(1)在促进医药科技创新上加大扶持力度;(2)加快推进仿制药质量和疗效一致性评价;(3)全面实施药品上市许可持有人制度;(4)加强临床试验机构建设与监管。

中国已纳入优先审评审批程序的药品注册情况分析

目的:梳理我国药品优先审评审批(priority review and approval,PRA)制度的发展历程,汇总自2016年2月“食药监药化管[2016]19号文件”发布以来至2022年12月31日我国纳入优先审评审批程序(priority review and approval procedure,PRAP)的药品注册情况,分析制度发展不同阶段纳入PRAP的药品注册品种特征。方法:基于我国已发布的与药品PRA制度相关的法规,梳理该制度在我国的发展历程。采用统计学方法,以国家药品监督管理局药品审评中心网站“纳入优先审评品种名单”栏目中公布的已纳入PRAP的药品注册申请(以受理号计)作为数据来源,对不同阶段纳入PRAP的药品注册数量与品种、药品注册申请事项、药品治疗领域、儿童药品注册数量、罕见病治疗药品注册数量等进行统计分析。结果:我国药品PRA制度已走过了“制度萌芽、解决积压、深化改革”3个阶段,目前进入“创新发展”阶段。截至2022年12月底,共计有1400个药品注册申请被纳入PRAP,其中原料药112个、药品1288个(生物制品275个、化学药品1004个、中药9个)。化学药品整体数量与占比均占绝对优势;生物制品在“解决积压”与“深化改革”两阶段占比稳定,进入“创新发展”阶段后,占比明显增加;中药不仅数量少,而且占比呈下降趋势。在“解决积压”与“深化改革”2个阶段,注册申请事项包含临床试验申请、上市申请与补充申请,但进入“创新发展”阶段后,申请事项均为上市申请。在3个不同发展阶段中,纳入PRAP数量排名前5的药品始终以抗肿瘤药物与内分泌及代谢系统疾病药物为申报热点。纳入PRAP的儿童用药与罕见病用药注册数量整体呈上升趋势。结论:PRAP在解决生物制品与化学药品审评积压、加快上市程序、满足临床治疗用药迫切需求、保护人民群众健康方面发挥了巨大作用,提升了我国儿童用药与罕见病用药的注册监管水平。另一方面,纳入PRAP的中药品种寥寥无几,亟须从研发、监管两方面进行加强。PRAP是推动儿童用药和罕见病用药研发上市的有效措施之一,但还需要多举措并举才能彻底激发企业的热情。

药物研发过程中与药品审评部门高效沟通的几点考虑

本文梳理了我国药物研发过程中沟通交流机制的演变与确立过程,介绍了沟通交流历年来的变化,随着申请人与药监部门沟通交流的增多,基于实际情况,对比了美国FDA沟通交流机制与我国沟通交流机制的异同。从申请人角度探索如何在有限的审评资源下获取最大程度的沟通获益,以更好地指导企业研发,对促进申请人以及药监部门之间的相互理解进行了思考。

我国药品注册优先审评制度的进展与相关考量

本文梳理了我国药品注册优先审评制度的演变与确立过程,介绍了自优先审评制度实施以来我国优先审评品种的申请、纳入与审评情况,分析了我国优先审评的特点及与美国FDA优先审评制度的不同。最后,结合我国药品审评审批制度改革目标,对解决药品审评积压任务后,如何进一步完善优先审评制度,建立常态审评下的药品优先审评常态机制进行了思考。

美国FDA《仿制药审评质量管理规范》简介及相关思考

美国FDA近年来为加快仿制药批准上市出台了一系列政策性文件。本文对其中一个文件《仿制药审评质量管理规范》的相关内容进行介绍,以说明美国FDA如何设法从监管部门内部想办法,规范仿制药审评流程并提高审评效率和有效性,促进仿制药在不降低审评标准的前提下及早上市,并结合近年来我国药品审评审批制度改革出台的相关政策提出一些思考。