PEG-rhG-CSF用于中、高中性粒细胞减少性发热风险癌症患者一级预防与二级预防的药物经济学评价

目的评价聚乙二醇化重组人粒细胞集落刺激因子(PEG-rhG-CSF)用于中、高中性粒细胞减少性发热(FN)风险的癌症患者一级预防与二级预防的经济性。方法从中国全社会角度出发,采用TreeAge软件构建决策分析模型。主要状态包括一级预防、二级预防、相对剂量强度≥85%和相对剂量强度<85%。模型参数包括FN发生的风险、FN住院概率、相关癌症死亡概率、相关癌症效用值、直接医疗成本与间接医疗成本等。模型周期为21 d。研究时间范围为70年。主要结果包括总成本、抗感染成本、生命年、质量调整寿命年(QALY)和增量成本效果比。对结果进行了单因素敏感性和概率敏感性分析以评估结果的稳健性;并进行不同时间范围的情景分析。结果基线分析结果显示,与二级预防组相比,一级预防组患者多获得0.84个QALYs,并少支付39373元,节约总的抗感染成本为32311元,增量成本效果比为-46722元/QALY,一级预防组为绝对优势方案。情景分析结果显示,一级预防组与二级预防组相比,在任何研究时间范围都是绝对优势方案。当中国意愿支付阈值为257094元/QALY时,单因素和概率敏感性分析结果显示一级预防组具有成本效果的概率为100%。结论与二级预防相比,PEG-rhG-CSF用于中、高FN风险的癌症患者的一级预防是具有经济性的。

PCSK9抑制剂预防高胆固醇血症患者心血管疾病的药物经济学评价系统综述

目的系统评价前蛋白转化酶枯草溶菌素9(PCSK9)抑制剂预防高胆固醇血症患者心血管疾病的药物经济学评价研究,为优化临床治疗方案、制定相关政策及开展后续药物经济学评价研究提供参考。方法检索PubMed、中国知网等中英文数据库,收集建库至2023年10月8日发表的PCSK9抑制剂(依洛尤单抗、阿利西尤单抗)预防高胆固醇血症患者心血管疾病的药物经济学评价文献,使用2022版卫生经济学评价报告标准共识(CHEERS2022)量表进行文献质量评价,对纳入文献的基本信息、模型结构及相关参数、敏感性分析、结果等进行描述性分析。结果与结论共纳入29篇文献,总体质量较好。研究视角包括卫生体系、支付方、全社会等,均采用了Markov模型;效果和效用值数据主要来自既往研究,成本主要测算了直接成本,贴现率为每年1.5%~5.0%,意愿支付阈值多设定为1~3倍人均国内生产总值,健康产出指标大部分采用生存年和质量调整生命年;大部分研究的敏感性分析显示,基础评价结果具有稳健性,主要影响因素为药品价格。大部分的中国研究发现,急性冠脉综合征、心肌梗死、动脉粥样硬化性心血管疾病患者使用PCSK9抑制剂预防心血管疾病不具有经济学优势,仅部分特定群体(如三支病变患者、新发急性冠脉综合征且低密度脂蛋白胆固醇≥100 mg/dL的患者等)使用PCSK9抑制剂预防心血管疾病有经济性。建议后续研究参考CHEERS2022量表完善设计方案,尽量选择本土大样本、高质量数据,以提高报告质量和卫生决策的透明度,从而更准确地评价PCSK9抑制剂的经济性。

2021—2023年我国药物经济学评价研究述评

目的:总结近三年我国药物经济学评价研究现状及存在问题,提出相应建议。方法:以中国知网、万方等数据库为检索平台,检索药物经济学评价相关文献,并进行信息提取与统计分析。结果:近三年我国药物经济学评价研究集中在患者负担重、发病率高的慢性病领域,研究角度不明确、缺乏效果差异性检验、未进行敏感性分析等常见问题仍较突出,同时还存在本土化患者效用值缺乏、中成药价值未全面体现、多方案对比研究结论可靠性不足等问题。建议:搭建疾病效用数据库,根据疾病严重程度和药物创新程度细化阈值标准,构建符合中成药特色的评价体系,建立多方案药物经济模型,推动药物经济学评价高质量发展。

R语言实例解析肿瘤治疗药物经济学评价的分区生存模型

分区生存模型(partitioned survival model,PSM)作为药物经济学(pharmacoeconomics,PE)评价的一种决策模型,因其简单直观的特点,以及其分析数据直接源于临床文献且避免了复杂的状态间转移概率计算,在国外肿瘤治疗PE评价中得到广泛应用。R语言在进行肿瘤治疗药物PE评价的PSM分析中,以其快捷、直观且易于复现结果的特点,已在欧美研究者的多年应用经验中形成了多种功能专用程序包,极大地提高了研究效率。然而,我国采用R语言进行肿瘤治疗药物的PSM分析相关研究较少。本研究结合实际案例详细展示基于R语言进行肿瘤治疗药物PSM分析的完整操作流程,以期为该领域的研究者提供参考。

吲哚布芬与阿司匹林在心血管疾病患者中的预防和治疗效果及药物经济学评价比较研究

目的比较吲哚布芬与阿司匹林在心血管疾病患者中的预防与治疗作用及药物经济学评价。方法选取2020年1—12月于福建医科大学附属福州市第一医院及福建医科大学附属福清市医院住院收治的197例心血管疾病患者作为研究对象,根据不同治疗药物分为阿司匹林组(n=124)与吲哚布芬组(n=73),再根据使用药物目的分为阿司匹林预防组(n=62)、阿司匹林治疗组(n=62)、吲哚布芬预防组(n=55),吲哚布芬治疗组(n=18)。阿司匹林组给予阿司匹林预防、治疗,吲哚布芬组给予吲哚布芬预防、治疗,比较各组治疗前后血小板计数、住院时间、每天抗血小板药费用、不良反应发生情况。结果各组用药前后血小板计数比较差异无统计学意义;用药后,阿司匹林治疗组血小板计数低于用药前,差异有统计学意义(P<0.05),其他各组组内用药前后比较差异均无统计学意义。各组住院时间比较差异无统计学意义;吲哚布芬预防组、吲哚布芬治疗组每天抗血小板药费用均高于阿司匹林预防组、阿司匹林治疗组,且吲哚布芬治疗组高于吲哚布芬预防组,差异有统计学差异(P<0.05),阿司匹林预防组与阿司匹林治疗组每天抗血小板药费用比较差异无统计学意义。吲哚布芬组不良反应发生率为1.37%,低于阿司匹林组不良反应发生率的10.48%,,但两组比较差异无统计学意义。结论与阿司匹林比较,吲哚布芬治疗心血管疾病患者的不良反应发生率较低,治疗成本高,还需进行多中心大样本临床试验验证吲哚布芬是否可作为阿司匹林的替代。

药品全生命周期视角的药物经济学评价应用研究

药品全生命周期的每个阶段均能够反映药品的不同价值。药物经济性评价是评估药品价值的重要手段,目前多应用于医保目录谈判准入工作,其他领域应用场景较少。该研究基于药品全生命周期视角,梳理国内外药物经济学评价应用情况的相关文献,从研发立项、上市定价和医保目录准入、药品入院和临床使用、药品的上市后变更和再注册、退市4个阶段研究药物经济学评价的应用情况,分析药品全生命周期药物经济学评价应用的环境,提出应加强药物经济学评价应用的政策支持力度、形成药品全生命周期的各阶段药物经济学评价范式、注重药物经济学药品全生命周期多角度协调机制,以期为我国药物经济学的学科建设和良性发展提供参考。

恩格列净联合标准治疗方案治疗射血分数保留型心力衰竭的药物经济学评价

目的对恩格列净联合标准治疗方案治疗射血分数保留型心力衰竭(HFpEF)药物经济学进行评价。方法基于EMPEROR-Preserved试验和国家统计数据库,构建循环周期为3个月、时限为20 a的多状态Markov模型。以医疗卫生系统为研究角度,模拟恩格列净联合标准治疗方案治疗中国HFpEF患者的总的质量调整生命年(QALY)、总的直接医疗成本和增量成本效用比(ICER),并用敏感性分析验证结果的稳健性。结果与标准治疗方案相比,恩格列净联合标准治疗方案治疗HFpEF的直接医疗总成本增加10663.42元,QALYs增加了0.36个QALYs,ICER值为29539元/QALY,低于我国2022年人均GDP 85698元。单因素敏感性分析揭示了两组的心血管死亡对ICER值影响最大,概率敏感性分析表示在意愿支付阈值为85698元/QALY时,恩格列净联合标准治疗方案具有经济性的概率为62.8%。结论在意愿支付阈值为85698元/QALY时,恩格列净联合标准治疗方案治疗HFpEF具有成本效益性。

氯吡格雷对比阿司匹林用于缺血性脑卒中二级预防的药物经济学评价

目的评价抗血小板药物氯吡格雷、阿司匹林单药方案用于缺血性脑卒中二级预防的经济性,为临床用药和相关决策提供经济学证据和参考。方法基于CAPRIE试验构建Markov模型,通过查阅相关文献确定风险事件发生概率、健康效用值以及风险事件管理成本等。模型循环周期为6个月,模拟时限为10年,年贴现率为5%。以总成本、质量调整生命年(QALY)和增量-成本效果比(ICER)作为主要计算结果,应用TreeAge Pro软件对上述2种方案进行成本-效用分析,并采用单因素敏感性分析、概率敏感性分析和情境分析来验证基础分析结果的稳健性。结果氯吡格雷方案与CAPRIE试验中325 mg/d剂量阿司匹林方案相比用于脑卒中二级预防在模拟10、20、30年时的ICER值分别为4284.06、4201.20、3986.78元/QALY,均小于以1倍2021年我国人均国内生产总值(GDP)作为的意愿支付(WTP)阈值。而氯吡格雷方案与我国临床常用剂量(100 mg/d)的阿司匹林方案相比用于脑卒中二级预防在模拟10、20、30年时的ICER值分别为58238.27、42164.72、36164.77元/QALY,也均小于WTP阈值。当对比325 mg/d剂量的阿司匹林方案时,单因素敏感性分析结果显示,氯吡格雷周期成本、阿司匹林周期成本、2组治疗方案的脑卒中首次复发概率等为模型敏感因素;概率敏感性分析结果显示,当WTP为1倍2021年我国人均GDP时,氯吡格雷方案具有经济性的概率约为66.5%。情境分析结果显示,无论是10、20、30年3种模拟时限,还是选用不同剂量(50、100、150、200、250 mg/d)阿司匹林方案,均不会使基础分析结果翻转。结论相较于阿司匹林单药方案,氯吡格雷单药方案用于缺血性脑卒中二级预防更具有经济性。

依达拉奉右莰醇治疗急性缺血性脑卒中的药物经济学评价

目的:利用真实世界数据,评价依达拉奉右莰醇治疗急性缺血性脑卒中的疗效及药物经济性价值,以期为我国脑卒中临床治疗的合理用药和政府决策提供科学依据。方法:回顾性分析2021年11月15日至2022年8月14日该院收治的354例急性缺血性脑卒中患者的临床资料,根据治疗方案分为对照组(使用基础治疗)和观察组(在对照组基础上联合应用依达拉奉右莰醇)。比较两组患者的美国国立卫生院卒中量表评分(NIHSS)、改良Rankin量表评分(mRS)、吞咽功能评分、成本-效用比、质量调整生命年(QALY)等指标。通过单因素敏感性分析和概率敏感性分析,观察各参数变量对研究结果稳定性的影响。结果:治疗后,观察组患者的mRS评分、吞咽功能评分低于对照组,NIHSS评分降低幅度大于对照组,差异均有统计学意义(P<0.05)。观察组治疗方案相较于对照组治疗方案的增量成本-效用比为44649.51元/QALY,小于本研究设定的支付意愿阈值(242928元)。单因素敏感性分析、概率敏感性分析的结果同基础分析结果保持一致。结论:针对急性缺血性脑卒中患者,在基础治疗的情况下联合应用依达拉奉右莰醇可以有效提高治疗综合效益,并且更具有药物经济学优势。

基于TreeAge Pro的龙生蛭胶囊治疗脑梗死(气虚血瘀证)的药物经济学评价

目的:基于成本-效果分析,科学评价龙生蛭胶囊治疗脑梗死(气虚血瘀证)的经济性,为临床用药、学术推广和国家医药管理部门决策提供参考。方法:从卫生体系角度出发,基于龙生蛭胶囊治疗脑梗死(气虚血瘀证)的安全性及有效性循证医学证据,通过TreeAge Pro软件构建龙生蛭胶囊治疗脑梗死的决策树模型,对脑梗死患者使用龙生蛭胶囊联合常规治疗方案的经济性进行探讨。结果:结合循证医学、药品说明书、药品非临床安全性研究和药理药效学研究等证据表明,龙生蛭胶囊治疗脑梗死患者的安全性较好。治疗脑梗死有效性的Meta分析结果显示,龙生蛭胶囊联合西医常规治疗,在改善脑梗死患者美国国立卫生研究院脑卒中量表(NIHSS)评分、生活质量评分和血清同型半胱氨酸水平等方面优于单纯使用西医常规治疗。基于以上安全性、有效性证据,构建经济学决策树模型模拟结果显示,龙生蛭胶囊联合常规西医治疗方案在改善脑梗死患者NIHSS评分方面的增量成本-效果比为238.84元/分,占2020年我国全国人均可支配收入(32189元)的0.74%,具有较好的经济性;经验证,该结果较为稳健。结论:龙生蛭胶囊联合西医常规治疗在改善脑梗死(气虚血瘀证)患者的NIHSS评分方面比西医常规治疗更具有经济性。

基于马尔可夫模型的阿达木单抗治疗类风湿关节炎药物经济学评价

目的评价阿达木单抗联合甲氨蝶呤治疗类风湿关节炎的经济性,为临床合理用药提供参考。方法从医疗卫生体系角度出发,基于2010年美国风湿病学会/欧洲抗风湿病联盟(ACR/EULAR)发布的分类标准,构建模拟疾病缓解、低疾病活动度、中等疾病活动度、高疾病活动度及死亡状态的动态变化马尔可夫(Markov)模型,贴现率为5%,设定意愿支付(WTP)阈值为1~3倍2021年人均国内生产总值(GDP)80976.00~242928.00元,对模型参数不确定性进行单因素敏感性分析和概率敏感性分析。对照组给予甲氨蝶呤治疗,试验组给予阿达木单抗联合甲氨蝶呤治疗。结果循环周期设定为6个月,模型模拟90个循环周期后,对照组的累计成本和累计效用分别为26473.84元和17.40质量调整生命年(QALYs)。试验组降价后的累计成本和累计效用分别为420944.71元和24.63 QALYs;与对照组比较,试验组降价后的增量成本-效用比(ICUR)为每个QALYs 54560.29元,低于1倍2021年GDP。敏感性分析结果显示,经济学评价结果稳定,且随WTP阈值在1~3倍2021年GDP变动时,经济性的概率逐渐增加。结论相比甲氨蝶呤,降价后的阿达木单抗联合甲氨蝶呤治疗类风湿关节炎为我国目前具有药物经济学优势的方案。

苦黄注射液用于病毒性肝炎的网状Meta分析及药物经济学评价

目的:评价苦黄注射液用于病毒性肝炎湿热内蕴证的有效性、经济性。方法:数据库检索苦黄注射液与舒肝宁注射液治疗病毒性肝炎的临床研究,通过网状Meta分析方法评估两者的临床疗效,并通过最小成本法评价两者的经济性。结果:本研究共纳入文献22篇。网状Meta分析结果发现,苦黄注射液与舒肝宁注射液的疗效基本一致。最小成本法结果表明,苦黄注射液的日用药费用(42.52元)低于舒肝宁注射液(323.80元)。结论:苦黄注射液用于病毒性肝炎湿热内蕴证的疗效与舒肝宁注射液基本一致,而成本低于舒肝宁注射液,具有经济学优势。

布地奈德2种吸入给药方案用于轻度哮喘的药物经济学评价

目的 从我国卫生体系角度出发,评价轻度哮喘患者按需吸入布地奈德/福莫特罗与布地奈德维持治疗联合按需吸入特布他林(以下简称“布地奈德维持治疗”)的经济性。方法 基于一项国际多中心随机对照临床研究(SYGMA 2研究)建立轻度哮喘Markov模型,模拟时限为60年,循环周期为1周。成本仅纳入直接医疗成本,效用值来自SYGMA 2研究中五水平欧洲五维健康量表数据和文献数据。测算轻度哮喘患者上述2种吸入治疗方案的总成本和总产出,贴现率为5%,并采用敏感性分析评价基础研究结果的稳健性。结果 按需吸入布地奈德/福莫特罗方案与布地奈德维持治疗方案的总成本分别为25 884、45 822元,效用值分别为30.51、30.50质量调整生命年,前者为绝对优势方案。单因素敏感性分析结果显示,药品(特布他林、布地奈德/福莫特罗)的价格和平均每天吸入次数是主要影响参数,但对基础分析结果影响不大。概率敏感性分析结果显示,按需吸入布地奈德/福莫特罗方案具有经济性的概率为100%。结论 与布地奈德维持治疗方案相比,轻度哮喘患者使用按需吸入布地奈德/福莫特罗方案更具有经济性。

国内药物经济学评价研究文献的系统评估

目的 :审视国内药物经济学评价研究的现况。方法 :对351篇2003年以前国内专业学术期刊上发表的药物经济学评价研究论文进行系统评估。结果 :国内研究者在药物经济学评价研究的理论、方法和技术的实际运用过程中多表现为不规范与不完善。结论 :需要通过进一步加强学术交流、制订药物经济学评价研究规范等措施来不断提高研究水平 ,以更好地为相关政策的制订和临床合理用药服务。

文拉法辛与艾司西酞普兰治疗抑郁症的循证药物经济学评价

目的:系统评价文拉法辛与艾司西酞普兰治疗抑郁症的药物经济学效果。方法:以"文拉法辛""艾司西酞普兰""抑郁症""抑郁发作""抗抑郁"等作为关键词,计算机检索中国期刊全文数据库(CNKI)、维普中文期刊全文数据库(VIP)、万方医学数据库,检索时间为创库日期至2015年12月,筛选符合纳排标准的文拉法辛与艾司西酞普兰治疗抑郁症的相关文献。统计两组方案治疗抑郁症的痊愈率和汉密尔顿抑郁量表(HAMD)评分,并采用药物经济学中成本-效果分析法对其进行分析。结果:两组方案痊愈率和HAMD评分比较,差异均无统计学意义(P>0.05),故采用最小成本法进行分析。文拉法辛与艾司西酞普兰治疗抑郁症的成本分别为772.03、935.77元。结论:文拉法辛与艾司西酞普兰治疗抑郁症的疗效相当,但文拉法辛方案更为经济。

利用药物经济学评价指导临床合理用药的探讨

我国目前临床用药不合理现象普遍存在,药物资源大量浪费,药物经济学能够加强药物资源的利用效率,从而促进临床合理用药。描述了药物经济学指导临床用药的应用现状,并阐述了进行药物治疗方案(或药物)选择的具体应用,最后对药物经济学应用中存在的一些问题进行了简要探讨。

药物经济学评价在卫生决策中的国际应用

目的 :为我国药物经济学评价的应用提供有益的参考。方法 :介绍国际上药物经济学评价在卫生决策中的不同用途。结果与结论 :我国应制订药物经济学评价指南并应用于药品定价、报销目录遴选、临床合理用药、疾病防治策略以及新药研发等卫生决策领域。

基于中国期刊全文数据库的我国药物经济学评价研究文献的计量学分析

目的:分析我国药物经济学评价研究的发展现状,为药物经济学的学科建设提供参考。方法:计算机检索中国期刊全文数据库,检索时限为自建库起至2018年12月,收集以"药物经济学评价"为主题的学术论文,采用文献计量学方法对纳入文献的发表年份、发表期刊、发表机构、文献作者、合作发表、被引文献、关键词等资料进行统计分析。结果与结论:共纳入文献1 197篇,最早的文献发表于1993年,2015年全年发表数最多(104篇),文献来源于289个期刊,其中《中国药房》发表文献数量最多(123篇),第一作者来自619个机构,最多的为中国药科大学(124篇),文献共有作者2 352名,923篇由两位作者及以上完成,合著率为77.1%;作者总人次为3 480人次,合作度为2.91。截至2019年4月19日,975篇文献有被引记录,被引率为81.4%、篇均被引频次为5.83次、H-index为29。文献共有关键词1 922个,出现频次排前三名依次为药物经济学(805次)、成本-效果分析(209次)、药物经济学评价(98次)。本研究结果提示我国的药物经济学评价研究文献发表较早、分布较为广泛、研究内容覆盖全面、部分文献具有较高影响,但是文献总数偏少、分布尚不均衡、核心作者数量不足,相关研究有进一步发展的空间。

肝硬化上消化道出血3种治疗方案的药物经济学评价

目的 探讨不同的药物治疗方案对肝硬化上消化道出血所产生的经济效果。方法 肝硬化上消化道出血患者共 12 6例 ,随机分为 3组 ,分别给予善宁、善宁 +垂体后叶素、垂体后叶素治疗 ,运用药物经济学的成本 -效果方法进行评价。结果 善宁、善宁 +垂体后叶素、垂体后叶素 3组治疗的成本 -效果比分别为 30 5 5～ 2 5 16、 2 3 6 4～ 2 2 4 0、 4 6 1～ 2 6 9,经敏感度分析后为 2 5 97～ 2 1 39、 2 0 10～ 19 0 4、 3 92～ 2 2 8。结论 在肝硬化上消化道出血的药物选择上首先考虑应用成本 -效果最低的垂体后叶素治疗 ,效果不佳可及时加用善宁 ,而对食管静脉曲张出血较重的病例在经济条件允许的情况下可优先选用成本 -效果比较低的善宁

卡培他滨治疗消化道恶性肿瘤的药物经济学评价

目的 :提供卡培他滨治疗消化道恶性肿瘤的药物经济学评价依据。方法 :比较卡培他滨单药口服和5 -氟尿嘧啶 +亚叶酸 +奥沙利铂 (FOLFOX4)方案治疗消化道恶性肿瘤的疗效、不良反应、直接医疗费用和间接费用 ,并以最小成本分析法进行药物经济学评价。结果 :卡培他滨组与FOLFOX4组疗效相近 ,分别为30. 3 %、38. 9 % (P>0. 05 ,X2=0. 45) ,病灶稳定率分别为42 5 %、32. 4 % ,而每个疗程住院天数卡培他滨组明显少于FOLFOX4组 ,分别为8 5天、25. 3天 (P=0.000) ,且每个疗程医疗总费用卡培他滨组也明显低于FOLFOX4组 ,分别为5941 7元、13304. 6元 (P=0 001)。经费用结构分析显示 ,与卡培他滨组比较 ,FOLFOX4组的直接医疗费用和间接费用增加都非常明显 (P=0.001) ;不良反应发生率卡培他滨组也较低。结论 :从药物经济学角度看 ,在消化道恶性肿瘤的治疗中卡培他滨口服方案优于FOLFOX4方案。