新一代广谱抗生素药物筛选靶点肽脱甲酰基酶的研究进展

肽脱甲酰基酶(peptide deformylase,PDF)存在于所有原核生物中,是其生长、代谢、繁殖必不可少的关键酶,但不存在于人类与其他哺乳动物细胞内,因而被视为新一代广谱抗生素药物筛选的理想靶点。现介绍PDF的结构、功能、理化性质以及作为药物筛选靶点的优良特点,此外,还简单介绍该酶与其抑制剂相互作用机制和以该酶为靶点新药研究进展。

CRISPR-Cas9技术在医药领域中的应用

CRISPR-Cas9是存在于细菌和古细菌中的一种抵御噬菌体或质粒侵染的获得性免疫防御系统,它由成簇规律间隔短回文重复基因序列(clustered regularly interspaced short palindromic repeats,CRISPR)和Cas(CRISPR-associated)蛋白组成。天然的II型CRISPR系统已经被改造成第三代基因编辑工具,将单链向导RNA(single-guide RNA,sgRNA)和作为DNA内切酶的Cas9蛋白导入细胞内,即可在基因组特定位置上进行基因编辑。由于CRISPR-Cas9具有简便高效、脱靶效应低等特点,目前已被广泛应用在动物、植物、微生物的生理和病理研究以及药物研发等领域。本文着重讲述了CRISPR-Cas9的作用机制以及它在医药领域中的应用,包括构建生物模型、疾病治疗、药物靶点筛选和CRISPR与免疫疗法的联合应用。

Current Status of Targets and Assays for Anti-HIV Drug Screening

HIV/AIDS is one of the most serious public health challenges globally. Despite the great efforts that are being devoted to prevent,treat and to better understand the disease,it is one of the main causes of morbidity and mortality worldwide. Currently,there are 30 drugs or combinations of drugs approved by FDA. Because of the side-effects,price and drug resistance,it is essential to discover new targets,to develop new technology and to find new anti-HIV drugs. This review summarizes the major targets and assays currently used in anti-HIV drug screening.

CRISPR-Cas9系统在肿瘤生物学中的应用及前景

RNA引导的CRISPR-Cas核酸酶系统最初作为适应性免疫系统的一部分在细菌中被发现,其修改或修饰遗传成分的能力已经带来了各种实际应用,如碱基编辑、转录调控和表观遗传修饰等。由于CRISPR-Cas基因编辑工具不仅功能强大,而且具有特异性强、效率高等特点,可以准确、快速地对整个基因组进行筛选,便于对特定疾病进行基因治疗,已被广泛应用于人类疾病治疗的相关研究。在肿瘤研究领域,CRISPR-Cas系统可以用来编辑基因组,探索肿瘤发生、发展和转移的机制。文章阐述了CRISPR-Cas9系统作为癌症研究工具所取得的进展;总结了该技术在癌症基础研究、诊断和治疗中的应用现状;讨论了这一技术在肿瘤研究新热点领域和临床医学精准医疗方面的发展前景,并指出了其面临的技术挑战和未来的发展方向。