首个治疗成年获得性血栓性血小板减少性紫癜的纳米抗体药物caplacizumab

美国食品药品管理局(FDA)批准了首个用于治疗成年获得性血栓性血小板减少性紫癜(aTTP)的纳米抗体药物caplacizumab(商品名Cablivi?),该药作用机制主要指向血管性血友病因子(vWF)体片段,与血浆置换和免疫抑制治疗联合使用用于治疗成年aTTP患者。本文就caplacizumab的疗效和安全进行评价,详细介绍药物信息,给后期患者合理选择使用此药物做一参考。

ADAMTS13在TTP发病机制、诊断及治疗中作用的研究进展

血栓性血小板减少性紫癜（thrombotic thrombocytopenic purpura,TTP）是一种以微血管性溶血性贫血,血小板减少性紫癜,神经系统异常,伴有不同程度的肾脏损害及发热为主要临床表现的严重的血栓性微血管病。TTP的病理生理学机制主要是血小板减少及微小动脉和毛细血管形成血栓;且起病急聚,病情险恶,既往的总死亡率超过90%。1976年Bukowski、