首个治疗成年获得性血栓性血小板减少性紫癜的纳米抗体药物caplacizumab

美国食品药品管理局(FDA)批准了首个用于治疗成年获得性血栓性血小板减少性紫癜(aTTP)的纳米抗体药物caplacizumab(商品名Cablivi?),该药作用机制主要指向血管性血友病因子(vWF)体片段,与血浆置换和免疫抑制治疗联合使用用于治疗成年aTTP患者。本文就caplacizumab的疗效和安全进行评价,详细介绍药物信息,给后期患者合理选择使用此药物做一参考。

溶血尿毒综合征有关问题的研究进展

溶血尿毒综合征（HUS）以内皮细胞受损继而血小板性血栓形成、微血管性溶血、肾功能损伤为特点，可以由许多种因素诱发。近年来HUS的病因、诊断和治疗取得显著进展，同时也存在一些争议。本文结合国内外研究进展，就HUS分类、感染导致HUS、补体调节异常HUS以及治疗方面的有关问题展开讨论。

A latent form of essential thrombocythemia presenting as portal cavernoma

Essential thrombocythemia with abdominal thrombotic is frequently associated complications including portal cavernoma as a consequence of chronic portal vein thrombosis. Essential thrombocythemia in a latent form is difficult to identify at onset due to the absence of an overt disease phenotype. In the presented case report, the diagnosis of essential thrombocythemia was initially missed because the typical disease phenotype was masked by bleeding and hypersplenism. The correct diagnosis was only reached when the patient experienced persistent thrombocytosis and pseudohyperkalemia after a shunt operation.

造血干细胞移植相关TMA

1．疾病概念血栓形成性微血管病（TMA）是细小血管内皮细胞障碍引起的表现为缺血性脏器损伤的疾病群，血栓形成性血小板减少性紫癜（1，rP）、溶血性尿毒症综合征（HUS）是TMA的代表性综合征。Pettitt等提出了骨髓移植相关的TMA作为骨髓移植后重要的并发症，包括已知的HUS、TTP、微血管性溶血性贫血（MAHA）、环孢菌素（CsA）脑病等的概念，明确了其临床表现、预后和危险因素。其中的早期发病是多灶暴发型（multifocal fulminant type）和神经毒型（neurotoxicity type）预后极其不良。

以新单克隆抗体为基础的酶免疫测定法检测血浆ADAMTS 13活性浓度

背景ADAMTS13能特异性裂解大的血管假性血友病因子（VWF）多聚体，后者在高切应力下能诱发血小板性血栓形成。伴有血栓性血小板减少性紫癜（TTP）的病人ADAMTS 13活性低下。测定血浆中ADAMTS 13活性浓度是鉴别诊断血栓形成性微血管病的前提。本文介绍一种独特的高灵敏度的测定ADAMTS 13活性的酶免疫分析法（EIA）。研究设计与方法ADAMTS 13水解VWF中Y1605和M1606之间的肽键。