腺相关病毒载体工程研究

近年来,已有3种采用重组腺相关病毒载体(Recombinant Adeno-Associated Viral Vector,rAAV)的基因疗法获批上市,且已证明这些新型疗法对遗传性罕见病有长期治疗作用。但是,rAAV作为基因疗法载体仍面临着转导效率低、载体嗜性有待提高以及会引发宿主免疫清除反应等挑战。目前,已有多项研究表明,对rAAV的载体序列进行优化,对载体衣壳进行工程改造可以改善转导效率、载体嗜性,避免宿主免疫反应并提高大规模生产的产量。本文对近年来rAAV载体工程研究方面取得的进展进行简单梳理和总结,旨在为其大规模的运用提供参考依据。