输血依赖型较低危组骨髓增生异常综合征的治疗进展

目前输血依赖型较低危组骨髓增生异常综合征(LR-MDS)患者在促红细胞生成剂治疗无效或复发后的治疗选择有限。MDS的病理学和分子遗传学研究推进了MDS精准化治疗的发展,小分子抑制剂如转化生长因子β抑制剂、端粒酶抑制剂、低氧诱导因子脯氨酰羟化酶抑制剂等为患者提供了新的治疗方案。本文综述了输血依赖型LR-MDS患者的治疗,并着重讨论了新的靶向药物的最新临床研究及进展。

多中心真实世界血速升颗粒治疗气血两虚型较低危组MDS临床观察

目的:通过多中心、真实世界临床观察,考察血速升颗粒治疗气血两虚型较低危组骨髓增生异常综合征的临床有效性及安全性。方法:采用随机对照试验,收集骨髓增生异常综合征较低危组气血两虚型门诊及住院患者120例,随机分为2组,每组60例,观察组给予司坦唑醇联合血速升颗粒,对照组给予司坦唑醇治疗,治疗12周后观察两组疗效、中医证候积分、血常规、输血频次、血液学疗效、止血疗效、感染率及安全性指标。结果:观察组中医疗显著高于对照组(P<0.05)。与治疗前比较,治疗后两组患者各项中医证候积分显著降低,红细胞、血红蛋白、网织红细胞、白细胞水平及HI-E疗效显著升高,观察组各指标改善显著优于对照组(P<0.05)。观察组输血频次降低率及中医证候总有效率显著高于对照组(P<0.05)。两组止血疗效、感染率差异无统计学意义(P>0.05)。治疗后两组患者均未出现明显不良反应,用药安全。结论:血速升颗粒治疗气血两虚型较低危组MDS,可改善症状、提升血象、降低输血频次,且安全性良好。

较低危骨髓增生异常综合征的治疗进展

骨髓增生异常综合征(myelodysplastic syndromes,MDS)是起源于造血干细胞的一组异质性髓系克隆性疾病,表现为骨髓病态造血及无效造血,血细胞一系或多系减少伴形态异常,高风险向急性髓系白血病(acute myeloid leukemia,AML)转化。将IPSS≤1、WPSS≤2或IPSS-R≤4.5定义为相对低危MDS。对于大多数较低危MDS,治疗目标是减少输血需求和降低向高风险疾病或AML的转变,以及提高生命质量。目前针对彳氐危MDS的治疗方案主要包括促造血治疗、免疫调节治疗、去甲基化治疗、袪铁治疗和免疫检査点抑制剂等新药治疗,本文将对较低危MDS治疗作一阐述。

较低危骨髓增生异常综合征中难治性血细胞减少的治疗

较低危骨髓增生异常综合征患者难治性血细胞减少尚无国内外一致的定义。文章结合国内外疗效标准提出了难治性血细胞减少的定义,对于国内外较低危骨髓增生异常综合征难治性血细胞减少的治疗进展做一详细的介绍。