基因重组FⅧ治疗血友病A 16例临床疗效分析

目的评估人基因重组FⅧ(rFⅧ-FS)治疗血友病A患者的有效性和安全性。方法2007年10月至11月中国医学科学院血液病医院对16例有急性出血症状血友病A患者进行血液生化检查以及相关病毒免疫学检测,测定rFⅧ-FS治疗前和治疗后1 h以及治疗后12 h的血浆FⅧ:C,检测治疗前后血浆FⅧ抑制物滴度。结果16例患者共给予88次(平均每例患者输注5.5次)rFⅧ-FS输注,共112 089 IU(平均每个患者每次输注1273.7 IU),15例(93.7%)患者输注rFⅧ-FS后出血症状好转,1例(6.3%)患者输注后治疗效果不佳,患者输注后1 h(23.2%±13.5%,P=0.0001)和12 h(12.7%±7.6%,P=0.0001)的FⅧ:C显著高于输注前FⅧ:C(1.1%±1.1%)。所有患者治疗结束后经检测未发现FⅧ抑制物产生。治疗过程中1例患者出现幻视,停药后24 h症状消失。结论rFⅧ-FS在治疗血友病A患者中具有良好的疗效和安全性。

重组人凝血因子Ⅷ药品安全性及体内药学特性评价

血友病A是凝血因子Ⅷ缺乏引起的出血性疾病,重组人凝血因子Ⅷ(重组FⅧ)因能大大降低病原体感染风险,被多数指南推荐使用。本文根据中国药品综合评价指南,对我国上市的4种重组FⅧ制剂的药品安全性和体内药学特性从两方面进行比较,以促进临床安全合理用药。这4种产品均可用于A型血友病出血的控制和预防,但4种药品在半衰期方面存在一定差异,在抑制物发生率差异方面尚需在临床实践中进一步验证。临床用药应结合患者个体情况,优先选择半衰期较长的药品,以使患者达到最佳治疗效果。