小样本下竞争风险限制平均损失时间的转换法研究

目的当竞争风险存在时,基于限制平均损失时间(restricted mean time lost,RMTL)的方法具有较少的模型假设条件和更直观的解释性。组间效应量为RMTL差值(RMTL difference,RMTLd),对应假设检验基于大样本下构建,而在小样本假设下的表现效果未知。方法本文探讨RMTLd在小样本下的表现,并发展了几种RMTL的变量转换法以提高此时的统计性能,且通过Monte Carlo模拟评价它们在不同情形下的Ⅰ类错误和检验效能。结果在小样本下,RMTLd检验原方法存在Ⅰ类错误膨胀的现象,而四种转换法之一的逻辑转换法能够保持较好的统计性能。结论在分析小样本竞争风险数据时,推荐使用RMTL的逻辑转换进行统计分析。

竞争风险存在时基于限制平均损失时间的统计分析

目的竞争风险数据下,统计分析方法常基于部分分布风险率(sub-distribution hazard, SDH)建立,但一般有前提条件SDH成比例,且有时无法对患者的生存情况或组间效应量部分分布风险率比(sub-distribution hazard ratio, SHR)做出直观的解释。因此,为了避免上述基于风险率模型的一些限制,本文介绍并研究一种新指标,限制平均损失时间(restricted mean time lost, RMTL)。方法首先介绍RMTL的定义和估计方法;其次针对组间RMTL差值构造了差值法和权重法;最后,通过Monte Carlo模拟评价权重法的性能,并与现有方法进行比较。结果综合Monte Carlo模拟得到的Ⅰ类错误及检验效能结果,本文提出的权重法综合性能相对较好,且在多种模拟情形下均具有较高的检验效能。结论在分析竞争风险型数据时,RMTL的相关结果可与SHR一同给出。