基于限制平均生存时间的多组疗效比较

目的在临床随访研究中,基于时间尺度指标的限制平均生存时间(restricted mean survival time,RMST)越来越受到关注,然而目前基于RMST的统计推断主要用于两组比较,缺少进行两组以上比较的方法。方法本文提出RMST多组间的假设检验法,包括经典法(naive)、对数转换法(log)、双对数转换法(cloglog)三种检验法,并通过Monte Carlo模拟评价其Ⅰ类错误和检验效能,最后进行实例分析。结果综合Monte Carlo模拟的Ⅰ类错误及检验效能结果,显示所提出的RMST检验可以处理多组比较的问题,特别是cloglog转换法最为稳健。结论针对生存数据的多组比较问题,若考虑从时间尺度指标分析,推荐使用cloglog转换法的RMST多组检验。

基于限制平均生存时间的样本量计算方法比较

目的 探究Royston-KM、Royston-FP、Luo三种基于RMST方法及log-rank在样本量估计方面的异同。方法 通过模拟符合比例风险假设、前期开口、后期开口及交叉4类8种生存曲线情形,比较样本量估计及对应检验效能的差异,并通过实例说明RMST在样本量计算时的应用。结果 比例风险假设成立时log-rank最优;存在前期差异时,Royston-KM与Luo效果较好;后期开口时,Royston-FP效果最佳;如果出现交叉,则应根据交叉点前后生存曲线间面积差异分类讨论。结论 估计样本量时,如果比例风险假设成立应选择log-rank,反之应根据不同生存曲线类型选择最优方案。

限制平均生存时间在区间删失数据中的应用

目的针对区间删失生存数据的分析研究,提出限制平均生存时间(restricted mean survival time,RMST)的估计和两组比较检验。方法利用修正EM算法进行迭代并得到生存率估计值,并基于此估计值构建RMST检验统计量求得P值,通过Monte-Carlo模拟验证其统计性能。结果本文提出的区间删失生存数据中RMST检验法的I类错误在0.05附近波动,且其检验效能与现有常用方法Sun模型相当。结论针对区间删失生存数据的组间比较,本文提出RMST检验法不仅准确估计各组生存率,且通过计算RMST能够直观解释组间差异大小并由此作出统计推断,具有较好的统计性能,为临床研究者和病人提供决策依据。

限制平均生存时间在临床随访研究中的应用

在临床随访研究中,风险比(HR)是衡量组间差异最常用的指标,但由于HR是两组间的风险率之比,含义较抽象,无法对患者的生存情况做出直观的解释,并且在使用过程中需满足比例风险假定。而此时,限制平均生存时间(RMST)可以作为一种相对有效的指标或统计量,本文介绍基于RMST的统计分析方法,包括RMST及其差值的估计、假设检验以及回归分析,并通过两个实例说明了RMST在数据分析中的应用。结果显示RMST可作为有效的分析工具,其结果易于解释,并且当比例风险假定失效时,在组间差异的比较上相对于HR更有效。因此,在疾病疗效评价和预后分析的过程中,建议RMST应随HR同时给出,两者相互配合、相互补充,共同反映数据的特征。

限制平均生存时间回归模型在生存分析中的应用

目的探讨限制平均生存时间(restricted mean survival time,RMST)回归模型在生存数据分析中的应用。方法运用伪值估计方法对医学数据进行限制平均生存时间回归模型实例分析,并与常见生存分析模型进行比较。结果RMST回归模型无特定模型假设,适用于不满足比例风险假定的生存数据;实例分析显示,RMST模型构建灵活,可通过设定多个τ值在多个时间段内进行估计;犯第一类错误的概率低于Cox比例风险模型,模型估算结果容易解释,能够提供在临床实践中更为实用的结论。结论在不满足比例风险假定且生存曲线有较大交叉的情形下,限制性平均生存时间模型能够提供稳定有效且易于解释的效应估计,在生存分析领域具有优良的适用性,可以作为Cox比例风险模型分析结果的补充。