JAK抑制剂治疗难治性皮肌炎的研究进展

皮肌炎是一种自身免疫性疾病,具有特异性的皮肤表现和肌无力症状,治疗棘手。尽管其治疗包括羟氯喹、甲氨蝶呤、霉酚酸酯和静脉注射免疫球蛋白等已证明有效,但当上述治疗皆无效时,可供选择的药物很少,称为难治性皮肌炎。与I型IFN信号传导相关的生物标记物,在皮肌炎患者的肌肉和皮肤中升高。抑制JAK STAT通路可以减低IFN信号通路,口服JAK抑制剂具有减少糖皮质激素依赖和降低不良事件发生率等优势,可能是难治性皮肌炎一种可行的治疗方法。

托法替布治疗合并间质性肺病的难治性幼年型皮肌炎一例并文献复习

目的总结托法替布治疗难治性幼年型皮肌炎(JDM)的经验。方法分析2021年3月中国医科大学附属盛京医院小儿肾脏风湿免疫科收治的1例确诊合并间质性肺病(ILD)的难治性JDM患儿的病史特点、托法替布治疗过程、辅助检查等资料,以评价其疗效。结果患儿,男,12岁,持续周身皮疹,戈特隆征阳性,四肢近端进行性肌无力,病程超过6个月,伴心肌酶、转氨酶、血沉、肌红蛋白、涎液化糖链抗原6(KL-6)显著升高,抗PL-7肌炎抗体阳性,肌电图提示四肢肌源性损害,影像学显示双肺胸膜下间质性炎症改变,确诊为合并ILD的JDM。予患儿糖皮质激素联合环孢素及环磷酰胺治疗5月余,KL-6仍持续高值,肺部间质性渗出无好转,且血沉复升,免疫性高炎症未控制,诊断为难治性JDM合并ILD,遂予托法替布治疗,停用免疫抑制剂,效果显著,免疫性炎症指标下降,肺部间质渗出较前好转,泼尼松逐渐减量。随访9月余病情稳定,四肢肌力Ⅳ级,肌肉酶学、免疫学炎症指标正常,且未见不良反应。结论托法替布为合并ILD的难治性JDM的治疗提供了新的临床选择,在传统的激素及免疫抑制剂疗效不佳时,尽早加用托法替布,可以改善患儿的症状和预后。