rhGH单独或联合GnRHa治疗青春期特发性身材矮小症男童的效果比较

目的:比较重组人生长激素(rhGH)单独或联合促性腺激素释放激素类似物(GnRHa)治疗青春期特发性身材矮小症男童的效果。方法:回顾性分析2019年3月至2020年3月该院收治的80例青春期特发性身材矮小症男童的临床资料,根据治疗方法不同将其分为对照组(n=40)和观察组(n=40)。对照组采用rhGH治疗,观察组在对照组基础上联合GnRHa治疗,比较两组治疗前及治疗3、6、12个月后身高,治疗6个月后身高标准差分值(HtSDS)、生长速度(GV),治疗前和治疗后3、6、12个月骨代谢指标[骨碱性磷酸酶(BAP)、胰岛素样生长因子-1(IGF-1)、25羟维生素D]水平,以及不良反应发生率。结果:治疗3、6、12个月后,观察组身高均高于对照组,差异有统计学意义(P<0.05);治疗6个月后,观察组HtSDS和GV均高于对照组,差异有统计学意义(P<0.05);治疗3、6、12个月后,两组血清BAP、IGF-1和25羟维生素D水平均高于治疗前,且观察组高于对照组,差异有统计学意义(P<0.05);两组不良反应发生率比较,差异无统计学意义(P>0.05)。结论:rhGH联合GnRHa治疗青春期特发性身材矮小症男童可提高身高、HtSDS、GV和骨代谢指标水平,效果优于单纯rhGH治疗。

rhGH联合GnRHa方案对青春期特发性身材矮小症男童生长发育及骨代谢的影响

探究重组人生长激素(rhGH)联合促性腺激素释放激素类似物(GnRHa)方案应用于青春期特发性身材矮小症男童生长发育及骨代谢的影响。方法 选取2018年1月~2021年1月期间本院收治的确诊为青春期特发性身材矮小症男性患儿58例,将其依据随机数字表法分为对照组与试验组,每组29例,对照组采用rhGH,试验组在对照组的基础上采用GnRHa治疗方法,比较两组干预后生活质量、生长发育情况、生长速度、骨代谢指标和不良反应发生率。结果 试验组生活质量、生长速度、骨代谢指标、生长发育情况均优于对照组,不良反应发生率则少于对照组,差异具有统计学意义(P<0.05)。结论 对于青春期特发性身材矮小症男童实施rhGH联合GnRHa方案具有较好的应用效果,可以稳定改善骨代谢指标,提高生长发育情况,并且不良反应发生率较低,更具有安全性,适宜在临床上进行推广应用。

来曲唑改善青春期特发性身材矮小症男性患儿成年身高的疗效评价

目的:观察和评估芳香化酶抑制剂来曲唑治疗已进入青春期的特发性身材矮小症(ISS)男性患儿的疗效和安全性。方法:收集2004-2017年在中山大学附属第一医院儿科内分泌专科门诊就诊,身高低于同年龄、同性别平均水平2个标准差以下并已经进入青春期的ISS男性患儿75例,按所选择的治疗方案分为来曲唑组、促性腺激素释放激素类似物(GnRHa)组和无干预组。其中,来曲唑组28例,应用来曲唑治疗,剂量为1.5~2.0 mg·m^-2·d^-1(最大剂量不超过2.5 mg/d),1次/d顿服,同时给予螺内酯1~2 mg·kg^-1·d^-1,分次口服;GnRHa组30例,采用GnRHa治疗,首剂3.75 mg,以后按60~100μg/kg每28 d注射1次;无干预组17例,无任何干预措施。比较各组身高增长速度(HV)、骨龄差值/时序年龄差值比值(ΔBA/ΔCA)及成年身高,同时观察来曲唑治疗的不良反应。结果:来曲唑组在治疗过程中HV维持在相对较高水平,而GnRHa组治疗的前半年HV稍低于来曲唑组,半年后HV回落明显,显著低于来曲唑组(P<0.05)。在骨龄控制方面,来曲唑组第一年和次年的ΔBA/ΔCA逐渐下降,分别为0.67±0.09和0.50±0.15;而GnRHa组则分别为0.59±0.16和0.44±0.13,均低于来曲唑组且差异有统计学意义(t=2.78和2.20,均P<0.05)。来曲唑及GnRHa治疗后患儿成年身高分别为(170±4)cm和(170±6)cm,差异无统计学意义(P>0.05),均高于无干预组患儿成年身高(162±4)cm(均P<0.01)。来曲唑治疗6个月后,患儿睾丸容积及血睾酮增加。39.2%(11/28)的患儿出现高雄激素临床表现,82.1%(23/28)的患儿治疗过程中出现血高密度脂蛋白(HDL)降低,终止治疗后高雄激素表现消失,血睾酮及血HDL恢复正常。血三酰甘油、血低密度脂蛋白(LDL)、空腹胰岛素、血糖及胰岛素抵抗指数在治疗过程中无显著变化(均P>0.05),未见肝功能异常、关节或肌肉疼痛、脊柱侧弯发生或加重者。结论:对于青春期ISS男性患儿,长疗程来曲唑可有效延缓骨龄增长,同时不会使HV减速,从而达到有效改善成年身高的远期效果,且未见明显不良反应。

芳香化酶抑制剂联合生长激素治疗青春期身材矮小症男性患儿的临床研究

目的:研究第三代非甾体类芳香化酶抑制剂(AI)改善大骨龄(≥13岁)男性身材矮小症青少年成年身高的有效性,同时监测药物的安全性。方法:2015年12月-2018年11月在浙江大学医学院附属第一医院就诊的预测成年身高受损的骨龄为13~15岁的青春期男性患儿151例,经充分告知AI的潜在风险后,由患儿及其家长选择入组:重组人生长激素(rhGH)联用AI组108例(联用AI组),单用rhGH组43例(rhGH单用组)。治疗时间12月以上,每3个月复查一次,监测药物不良反应。结果:与rhGH单用组比较,联用AI组骨龄差值与时序年龄差值的比值(ΔBA/ΔCA)、骨龄别身高标准差分值的差值(ΔHtSDSBA)以及预测成年身高的差值(ΔPAH)改善更加明显(P<0.05或P<0.01)。随访期间,联用AI组尿酸升高69例(63.9%),高密度脂蛋白(HDL)降低56例(51.9%),严重痤疮、兴奋多动、性格暴躁28例(25.9%),膝关节疼痛12例(11.1%),骨折5例(4.6%),轻度肾功能异常3例(2.8%),精神不振、嗜睡、记忆力减退和成绩下降2例(1.9%),轻度肝功能异常2例(1.9%),空腹血糖受损1例(0.9%),粒细胞减少1例(0.9%),停药后监测指标逐渐恢复正常。rhGH单用组出现膝关节疼痛5例(11.6%),空腹血糖受损1例(2.3%)。结论:长疗程的AI联合rhGH治疗可以延缓骨龄增长,有效改善青春期大骨龄矮小男性患儿的成年终身高,但治疗期间需要密切监测AI的不良反应。