儿童非横纹肌软组织肉瘤临床预后因素及治疗对策

目的分析18岁以下儿童和青少年的非横纹肌肉瘤的生存率,并探讨常见肿瘤的治疗策略。方法对1989年1月到2002年12月治疗并随访的67例非横纹肌肉瘤病例的资料进行分析,其中滑膜肉瘤16例,恶性纤维组织细胞瘤9例,纤维肉瘤9例,脂肪肉瘤7例,骨外尤文氏肉瘤/原始神经外胚叶瘤7例,腺泡状软组织肉瘤6例,平滑肌肉瘤4例,恶性外周神经鞘瘤、透明细胞软组织肉瘤、血管肉瘤各2例,上皮性软组织肉瘤、促纤维增生性小圆细胞肿瘤、恶性肾外横纹肌样肿瘤各1例。引入年龄、性别、肿瘤大小、外科病理分期、是否接受化疗和放疗等因素,应用SPSS10.0统计软件,采用COX回归和χ2检验进行统计学分析。结果影响非横纹肌肉瘤生存率的唯一临床因素是外科病理分期。手术完全切除比肿瘤残留或转移者的生存率更高,Ⅰ、Ⅱ期和Ⅲ、Ⅳ期的2年EFS分别为89.74%和17.86%,差异有统计学意义。无肿瘤残留者生存率高于肿瘤残留或不能切除者。结论儿童和青少年非横纹肌软组织肉瘤罕见,各肿瘤的临床特征不同,尚无统一治疗方法。治疗原则仍以达到无肿瘤残留为目标的外科手术治疗为主;除尤文氏瘤/原始神经外胚叶瘤和滑膜肉瘤已经证实化疗有效外,其他肿瘤的术后辅助化疗和放疗尚存在争议。新辅助化疗对于部分不能切除的肿瘤可以提高手术切除率。成立全国性的协作组可以尽快积累病例,增加治疗经验,制定规范的治疗方案,是改善儿童非横纹肌软组织肉瘤疗效的有效途径。

儿童非横纹肌肉瘤类软组织肉瘤的临床特点及预后

目的 分析儿童非横纹肌肉瘤类软组织肉瘤(NRSTS)的临床特点、治疗及预后影响因素。方法 回顾性分析2012年8月—2022年8月确诊并在我院接受规范治疗的NRSTS患儿的临床资料,通过Kaplan-Meier法分析患儿的预后及影响因素。结果 共纳入49例患儿,男27例,女22例,中位诊断年龄52.7 (0.8~149.6)个月。病理亚型有14种,包括婴儿型纤维肉瘤9例(18.4%)、肾外横纹肌样瘤8例(16.3%)、炎性肌纤维母细胞瘤7例(14.3%)、肝未分化胚胎性肉瘤7例(14.3%)、其他病理亚型18例(36.7%)。在多学科综合治疗下,初治完全缓解43例,部分缓解1例,有效率89.8%。复发15例(30.6%),中位复发时间14 (3~40)个月,复发后中位生存时间16个月。中位随访时间37(4~125个月),3年OS为(74.9±6.6)%,3年EFS为(59.4±7.3)%。Ⅰ+Ⅱ期、Ⅲ+Ⅳ期的3年OS分别为(94.4±5.4)%vs(56.9±10.4)%(P=0.003),3年EFS分别为(72.9±9.6)%vs(46.2±10.3)%(P=0.042)。COG危险度分组低危组和中高危组3年OS分别为100%vs(62.0±9.2)%(P=0.009)。结论 儿童NRSTS治疗以多学科综合治疗为主,完全手术切除是预后良好的关键,COG中高危组预后不佳,复发患儿预后较差。

儿童非横纹肌软组织肉瘤的美国儿童肿瘤协作组危险度评估与综合治疗单中心研究

目的 研究儿童非横纹肌软组织肉瘤（NRSTS）的临床特点、预后状况、生存影响因素及治疗策略。方法北京大学肿瘤医院骨与软组织肿瘤科2007年7月至2015年3月共收治34例NRSTS患儿，回顾性研究患儿临床与病理资料、手术与放化疗综合治疗结果，并分析生存影响因素。结果本组男21例，女13例；年龄7～18岁，中位年龄14岁。肿瘤最大径0．5～22．0cm，平均值5．0cm，中位值3．0cm。由9种不同的组织学亚型组成，以滑膜肉瘤最多[29．4％（10／34例）]。部位以四肢最多[67．6％（23／34例）]，其中下肢占50．0％（17／34例）。美国横纹肌肉瘤协作组（IRS）分组：I组28例，Ⅱ、Ⅲ、Ⅳ组各2例；美国儿童肿瘤协作组（COG）危险分层：低危组23例，中危组7例，高危组4例。随访时间6～96个月，中位随访时间35个月。术后发生复发2例，远处转移1例，淋巴结与远处转移2例，复发与远处转移1例，死亡3例。34例患儿2年总生存率为89．2％，低危组为100．0％，中高危组为70．0％。其中28例无淋巴结及远处转移患儿，术后2年局部无复发生存率及无远处转移生存率分别为96．4％、87．6％。分析生存影响因素，发现IRS分组、COG危险分层、肿瘤大小与预后相关。能够完整手术切除（P=0．007）、低度危险（P=0．014）、≤5．0cm（P=0．037）的肿瘤具有更好的生存预期。治疗：单纯手术14例，手术加化疗10例，手术加放化疗4例，手术加放疗2例，单纯放化疗2例，单纯化疗2例。化疗方案主要（17／18例）采用葸环类药＋异环磷酰胺方案（吡柔比星：40mg／m2，异环磷酰胺：10g／m2），每例总化疗2—12周期，平均4．6个周期。结论NRSTS患儿在手术、放疗及基于葸环类药物＋异环磷酰胺联合化疗的综合治疗后，可取得较好结果。本研究首次采用COG分层研究儿童NRSTS，并证实实肿瘤大小与COG危险度分层是重要的生存影响因素。应该依据NRSTS危险度评估预后，并设计综合治疗策略。

儿童头颈部非横纹肌肉瘤软组织肉瘤临床研究

目的总结多学科联合诊治头颈部非横纹肌肉瘤软组织肉瘤患儿的临床特征及近期疗效,以指导临床诊疗。方法将2012年10月至2018年2月期间本中心收治的头颈部非横纹肌肉瘤软组织肉瘤病例连续纳入研究。治疗采用包括手术、化学药物治疗(以下简称化疗)及局部放射治疗(以下简称放疗)在内的多学科联合诊治模式;局部放疗方式的选择包括外放疗、质子治疗及125 I粒子植入治疗。分析患儿的临床特征及治疗效果。结果本中心收治的11例头颈部非横纹肌肉瘤软组织肉瘤患儿,年龄1.1~12岁,中位年龄5.6岁,其中男性7例,女性4例;病理类型包括:恶性横纹肌样瘤3例,滑膜肉瘤2例,婴儿型纤维肉瘤2例,孤立型纤维肉瘤1例,恶性神经鞘瘤1例;伴有CIC-DUX4易位的小圆细胞肉瘤1例,未分类的小圆细胞肉瘤1例。2例婴儿型纤维肉瘤患儿行ETV6-NTRK3融合基因检测,结果均为阴性。2例滑膜肉瘤患儿SYT-SSX融合基因均为阳性。肿瘤直径≥5 cm者6例,<5 cm者5例;6例患儿无区域淋巴结转移,5例存在区域淋巴结转移;有远处转移者3例,余8例患儿不存在远处转移,其中2例患儿为肺转移,1例患儿为骨、骨髓、胰腺及多发淋巴结转移。5例患儿行手术治疗,6例患儿仅行活检。全部患儿均接受化疗。3例患儿行外放疗,4例患儿未放疗,4例患儿行125 I粒子植入治疗。随诊时间10~78个月,中位随诊时间19个月。治疗后8例完全缓解,1例部分缓解,1例死亡,1例治疗中发生肺转移仍在治疗中。生存分析结果显示:本组患儿预计平均生存时间为(64.7±6.9)个月(95%CI:51.1~78.2)。1年总生存率及无事件生存率均为(88.9±10.5)%。结论手术联合化疗及放疗是头颈部非横纹肌肉瘤软组织肉瘤患儿的有效治疗措施,近期疗效较理想,但仍需进一步随诊观察。远处转移是导致治疗失败的主要原因。

小儿非横纹肌肉瘤类软组织肿瘤的临床特点及预后分析

目的分析小儿非横纹肌肉瘤类软组织肿瘤(NRSTS)的临床特点及预后,以提高对此类肿瘤临床特点及预后的认识。方法连续纳入2011年6月至2018年5月就诊于首都医科大学附属北京儿童医院血液肿瘤病房的NRSTS患儿共29例。重点收集患儿的临床及病理资料,分析其临床特点、国际横纹肌肉瘤协组(IRS)分期、小儿肿瘤协组(COG)危险度分组与预后关系。随访截止日期为2018年10月31日。采用Kaplan-Meier进行生存分析。结果共纳入29例患儿,男14例,女15例,年龄7~169个月,中位年龄为59.5个月。病理类型共10种,滑膜肉瘤、婴儿型纤维肉瘤、恶性横纹肌样瘤各5例,其他病理分型共14例。肿瘤原发于头颈部10例,四肢及躯干6例,内脏器官13例,发生远处转移者10例。IRS分期Ⅰ期及Ⅱ期患儿12例,Ⅲ期及Ⅳ期患儿17例。所有患儿均进行手术、化疗和/或放疗,术前化疗者9例,术后化疗者17例,无法手术切除者3例。中位随访时间16个月(4~89个月)。29例患儿死亡6例,其中恶性横纹肌样瘤最多,为3例。所有患儿2年总生存率为77.4%,2年无事件生存率为53.2%。单因素分析提示IRS分期、COG危险度分组及原发部位与预后相关。IRS分期Ⅰ~Ⅱ期与Ⅲ~Ⅳ期患儿2年无事件生存率分别为75.0%及35.9%(χ2=7.303,P=0.007),2年总生存率分别为100%及61.8%(χ2=4.81,P=0.028);COG危险度分组低危组与中高危组患儿2年无事件生存分别为66.7%及44.7%(χ2=4.155,P=0.042),2年总生存率分别为100%及66.3%(χ2=3.383,P=0.066);原发部位位于内脏及非内脏部位2年总生存率分别为59.3%及92.9%(χ2=4.202,P=0.04)。结论小儿NRSTS临床表现异质性强,治疗以手术治疗为主。原发部位位于内脏器官、IRS分期Ⅲ~Ⅳ患儿预后差。