非血缘外周血造血干细胞移植治疗重型再生障碍性贫血的有效性

背景:重型再生障碍性贫血患者获得同胞相合造血干细胞移植供者的概率低于30%,随着近期非血缘外周血造血干细胞移植技术的不断完善,其治疗良性和恶性血液病已经达到与同胞相合造血干细胞移植相似的疗效。目的:评价非血缘外周血造血干细胞移植治疗重型再生障碍性贫血的有效性和安全性。方法:回顾性分析2014年3月至2019年9月期间接受非血缘外周血造血干细胞移植治疗的25例重型再生障碍性贫血(Ⅰ型和Ⅱ型)患者,均无同胞相合供者并且拒绝接受免疫抑制治疗。移植预处理方案为氟达拉滨+环磷酰胺+兔抗人胸腺细胞球蛋白抗体。移植物抗宿主病的预防方案为环孢素+吗替麦考酚酯+短程甲氨蝶呤。观察指标包括植入率及造血重建时间、移植物抗宿主病发生率、移植相关并发症发生率、5年预计总生存率、5年预计无病生存率。该临床研究的实施获得郑州大学第一附属医院伦理委员会批准,患者及亲属签署非血缘外周血造血干细胞移植相关知情同意书。结果与结论:①25例重型再生障碍性贫血患者中有3例移植后+28 d之内死亡,无法评价植入情况。剩余22例患者中有21例(95.4%)获得造血重建,植入成功;1例(4.6%)植入失败。中性粒细胞≥0.5×10^9 L^-1和血小板≥20×10^9 L^-1的中位时间分别为12 d(9-18 d)和13 d(10-32 d)。②植入成功的21例患者中,急性移植物抗宿主病发生率为28.6%(6/21),其中Ⅰ-Ⅱ度3例,Ⅲ-Ⅳ度3例。轻度慢性移植物抗宿主病患者仅有9.5%(2/21),无中度和重度慢性移植物抗宿主病发生。③中位随访396 d(15-1886 d),18例(72.0%)存活,5年预计总生存率为71.1%,5年预计无病生存率为65.6%。7例(28.0%)死亡,其中3例(12.0%)患者死于感染,2例(8.0%)患者死于急性肠道移植物抗宿主病,1例(4.0%)患者死于颅内出血,1例(4.0%)患者死于多器官功能衰竭。④结果显示,对于无同胞相合供者的重型再生障碍性贫血患者,非血缘外周血造血干细胞移植是安全有效的治疗方法,是一项可行有益的替代治疗选择。

同胞与非血缘脐血移植治疗儿童恶性血液病的效果分析

背景:近年来,脐血逐渐成为亲缘及非血缘骨髓或外周血造血干细胞移植的一种极其关键的替代干细胞来源,被越来越多地用于儿童恶性血液病的治疗。目的:比较同胞与非血缘脐血移植治疗儿童恶性血液病的临床疗效。方法:回顾性分析1998-01-01/2018-12-31于郑州大学第一附属医院造血干细胞移植中心接受同胞脐血移植及非血缘脐血移植治疗儿童恶性血液病患者的临床资料,所有脐血移植患者均采用清髓性预处理方案,同时应用环孢素A±吗替麦考酚酯方案预防移植物抗宿主病。结果与结论:①2例同胞脐血移植患者及3例非血缘脐血移植患者造血植入失败继发感染死亡,其他全部脐血移植患者均顺利达到造血植入;同胞脐血移植组、非血缘脐血移植组中性粒细胞与血小板中位植入时间分别为[17 d(11-43 d),18 d(12-45 d),P=0.307]与[20.5 d(15-50 d),27 d(18-56 d),P=0.773],差异均无显著性意义;②同胞脐血移植组、非血缘脐血移植组急性移植物抗宿主病与慢性移植物抗宿主病的发生率分别为(36%vs.43%,P=0.737)与(15%vs.33%,P=0.412),差异均无显著性意义;同胞脐血移植组与非血缘脐血移植组移植后感染的发生率为56%,71%,差异无显著性意义(P=0.343);③同胞脐血移植组、非血缘脐血移植组2年总体生存率与2年无复发生存率分别为(61%vs.36%,P=0.301)与(56%vs.33%,P=0.151),差异均无显著性意义;同胞脐血移植组、非血缘脐血移植组5年总体生存率和5年无复发生存率分别为(54%vs.24%,P=0.044)与(50%vs.20%,P=0.039),两组在长期生存方面差异有显著性意义;④结果显示同胞与非血缘脐血移植均是治疗儿童恶性血液病安全有效可行的移植方式,尤其在儿童血液病患者替代供者移植的长期生存方面明显受益。