不同来源的造血干细胞移植治疗230例儿童急性淋巴细胞白血病患者预后的比较

目的 比较四种造血干细胞来源的移植,即亲缘单倍体HSCT(Haplo-HSCT)、脐血HSCT(UCB-HSCT)、同胞全相合HSCT(MSD-HSCT)和无关全相合HSCT(MUD-HSCT)治疗儿童急性淋巴细胞白血病(ALL)后造血重建以及预后的差异。方法 回顾性分析2012年8月—2022年1月,在苏州大学附属儿童医院接受异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)治疗的230例ALL患者的临床资料,分别比较不同移植方式患者移植后造血重建的差异,预后特征及预后的影响因素。结果 230例患者中,228例获得中性粒细胞植入,植入时间为13(9-33)d, 208例血小板植入成功,植入时间为16(3-93)d。接受UCB-HSCT的患者的中性粒细胞植入时间为16(10-33)d,血小板植入时间为34(15-93)d,均显著长于其他移植方式(P<0.05)。接受UCB-HSCT的患者血小板植入率为76%,显著低于其他移植方式(P<0.05)。接受Haplo-HSCT、UCB-HSCT、MSD-HSCT和MUD-HSCT的患者5年总生存率(OS)分别为75.6%、68%、70.6%和75%,差异均无统计学意义(P>0.05)。接受Haplo-HSCT、UCB-HSCT和MUD-HSCT的患者累计复发率(RR)没有显著差异(P>0.05),接受MSD-HSCT的患者累计RR显著高于其他三种移植方式(P<0.05)。结论 UCB-HSCT虽然造血重建时间和造血重建率显著低于其他移植方式,但是总体预后没有明显差异。Haplo-HSCT治疗ALL的疗效不劣于MSD-HSCT和MUD-HSCT,UCB-HSCT和Haplo-HSCT可作为ALL重要的替代供者。

去甲基化药物联合维奈克拉在急性髓系白血病造血干细胞移植中的应用进展

移植后复发是导致急性白血病异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)失败的主要原因,复发患者的挽救性治疗效果有限,预后往往很差,很少有患者能够长期存活。去甲基化药物(hypomethylating agents, HMAs)联合维奈克拉(Venetoclax, VEN)的治疗已经成为指南推荐的对于≥60岁尤其是不适合强化疗的初治急性髓系白血病(acute myeloid leukemia, AML)患者的新标准治疗方案。但关于allo-HSCT过程中HMAs+VEN的联合治疗,目前临床应用较少。本文就二者联合应用于桥接allo-HSCT、移植后复发预防及挽救治疗中的作用作一综述,以阐明其治疗AML移植患者的整体疗效,进一步指导其在allo-HSCT中的临床应用。

预后营养指数联合尿素–肌酐比值对单倍体造血干细胞移植患者移植预后的评估价值

本研究探讨了移植前作为潜在的预测指标,预后营养指数(PNI)和尿素–肌酐比值(UCR)对单倍体造血干细胞移植(HID-HSCT)患者结局的影响。通过对55例行HID-HSCT患者移植前的临床数据进行了回顾性分析。采用生存曲线比较不同组别的总生存期(OS)和无进展生存期(PFS)。研究发现与低PNI组(PNI P = 0.0394)和PFS (P = 0.0417)更好。两组的3年OS分别为34.6%和74.1%。与高UCR组(UCR ≥ 54.1)相比,低UCR组(UCR P P P = 0.047)是影响患者OS的独立风险因素。结论:移植前高PNI、高UCR、低PNI + 高UCR的患者行HID-HSCT预后较差。

造血干细胞移植患者的营养状况及其对预后的影响

目的评估造血干细胞移植患者营养相关指标的变化,探讨其与患者预后的关系,为临床实施营养干预提供依据。方法收集2016年10月至2020年10月徐州医科大学附属淮安医院68例造血干细胞移植患者的临床资料,监测患者移植前及移植后14 d、30 d、60 d、90 d的体重、体质指数(BMI)、生化等营养相关指标,分析其与急性移植物抗宿主病(aGVHD)的发生及临床结局的关系。结果患者移植后存在着营养风险:①移植后患者BMI较移植前明显下降,其中移植后90 d下降最为明显(P<0.05);②移植后早期阶段患者白蛋白及前白蛋白较移植前明显下降,移植后期阶段较早期阶段有所上升(P<0.05);③移植后甘油三酯较移植前明显升高,高密度脂蛋白胆固醇较移植前明显下降(P<0.05)。移植后发生aGVHD组的患者血糖、甘油三酯水平高于未发生aGVHD组的患者(P<0.05);移植后发生aGVHD组的患者白蛋白、前白蛋白均低于未发生患者(P<0.05)。存活患者的总蛋白、白蛋白水平均高于非存活患者。结论患者体成分及生化指标能综合评估造血干细胞移植患者的营养状况,发生aGVHD组的患者营养状况较差,营养状况良好的患者预后优于营养状况差的患者。

急性白血病异基因造血干细胞移植后的维持治疗研究进展

急性白血病(acute leukemia,AL)是来源于造血干细胞的恶性克隆性疾病,分为急性淋巴细胞白血病(acute lymphoblastic leukemia,ALL)和急性髓细胞白血病(acute myeloid leukemia,AML)两大类。异基因造血干细胞移植(allogeneic hematopoietic stem cell transplantation,allo-HSCT)是AL患者获得长期生存有力的手段,但移植后复发仍然是导致其死亡的主要原因。移植前状态、移植预处理、移植后复发防治均影响移植后的复发。目前,有部分患者移植后维持治疗的研究开展,包括表观遗传学药物、靶向药物、免疫药物等移植后维持治疗。本文主要讨论移植后维持治疗与预后的关系,综述近年来急性白血病allo-HSCT后维持治疗的方法、治疗结局和潜在的不良反应。

异基因造血干细胞移植治疗TP53突变合并髓系恶性转化的SDS 1例报道并文献复习

目的:探讨TP53突变合并髓系恶性转化的Shwachman-Diamond综合征(Shwachman-Diamond syndrome,SDS)患者的病例特征及治疗方案,提高对该病的认识。方法:通过检索知网、PubMed、Web of Science和Embase数据库中有关TP53突变合并髓系恶性转化的SDS患者的相关文献,总结归纳此类患者的病例特征、治疗过程与预后,分析了1例明确诊断为TP53突变合并AML-MR的SDS患儿的诊治经过。结果:本例SDS患儿血液系统方面主要表现为全血细胞减少,随着年龄的增长,发生MDS转化,最终进展为AML-MR,体细胞获得性TP53突变可能是其发生髓系恶性转化的驱动因子。异基因造血干细胞移植(allogeneic hematopoietic stem cell transplantation,Allo-HSCT)是此类患者的唯一治愈方式,本例患儿在移植前选择阿扎胞苷(Azacitidine,AZA)联合维奈克拉(Venetoclax,VEN)进行桥接及时控制疾病进展,低强度骨髓预处理方案提升预后,术后恢复良好,然而移植一年后因疾病快速进展而去世。既往报道的10例经过移植的同类患者均未取得良好疗效和预后。结论:TP53突变是本例SDS患儿发生髓系恶性转化的早期驱动因子,且可能在晚期进展中也发挥着驱动作用。在Allo-HSCT前后选择合适的处理方案可能是提高TP53突变合并髓系恶性转化的SDS患者移植预后的潜在方式。此外,提升对本病的认识及进行及时监测,在发生恶性转化之前进行移植也有助于提升本病的预后。

急性白血病患儿造血干细胞移植后血清LDH、sIL-2R、GDF15水平变化及其临床意义

目的检测急性白血病患儿造血干细胞移植后血清乳酸脱氢酶(LDH)、可溶性白细胞介素-2受体(sIL-2R)、生长分化因子15(GDF15)水平,并探讨其临床意义。方法回顾性分析2022年1月至2023年6月河南省儿童医院收治的78例急性白血病患儿的临床诊治资料,所有患儿均进行造血干细胞移植,检测患儿移植前后的血清LDH、sIL-2R、GDF15水平。依据患儿移植后6个月的预后情况分为预后良好组(n=64)和预后不良组(n=14)。比较两组患儿的基线资料及移植前后的血清LDH、sIL-2R、GDF15水平,采用偏相关性系数分析血清LDH、sIL-2R、GDF15水平与移植预后的偏相关性,采用受试者工作特征(ROC)曲线分析血清LDH、sIL-2R、GDF15单独及联合预测移植预后的效能,并比较各预测方案的预测效能。结果移植后,患儿的血清LDH、sIL-2R、GDF15水平分别为(224.83±65.27)U/L、(257.41±80.26)U/mL、(0.87±0.26)ng/mL,明显低于移植前的(418.96±135.22)U/L、(492.83±140.47)U/mL、(1.39±0.45)ng/mL,差异均有统计学意义(P<0.05);预后不良组患儿移植前未达到完全缓解(CR)占比及移植后血清LDH、sIL-2R、GDF15水平分别为64.29%、(327.49±98.42)U/L、(349.83±112.06)U/mL、(1.17±0.32)ng/mL,明显高于预后良好组患儿的26.56%、(202.37±65.87)U/L、(237.19±75.17)U/mL、(0.80±0.26)ng/mL,差异均有统计学意义(P<0.05);偏相关性分析结果显示,在控制移植前未达到CR等因素后,移植后血清LDH(偏相关性系数=0.894,95%CI:1.415~3.029)、sIL-2R(偏相关性系数=0.875,95%CI:1.374~2.982)、GDF15(偏相关性系数=0.902,95%CI:1.692~3.047)水平仍与移植预后不良显著相关(P<0.05);ROC分析结果显示,移植后血清LDH、sIL-2R、GDF15单独预测移植预后的曲线下面积(AUC)分别为0.747、0.787、0.844,LDH+sIL-2R、LDH+GDF15、sIL-2R+GDF15及三者联合预测预后的AUC分别为0.884、0.886、0.898、0.949;成对对比分析结果显示,移植后血清三者联合预测AUC最大(0.949),预测效能明显优于各指标单独及两两联合预测价值。结论血清LDH、sIL-2R、GDF15与急性白血病患儿造血干细胞移植预后密切相关,且三者联合检测对预后不良具有一定预测价值,可作为临床预测预后的辅助指标,并指导临床防治工作。

CMV和EBV共感染可影响造血干细胞移植患者预后

目的探讨巨细胞病毒(CMV)和EB病毒(EBV)共感染与造血干细胞移植(HSCT)患者预后的相关性。方法选取2018年1月—2019年1月北京大学人民医院血液科327例接受HSCT的患者,其中CMV和EBV共感染75例(共感染组),CMV或EBV感染165例(单一感染组),CMV和EBV均未感染87例(无感染组)。收集HSCT患者的临床基本资料和移植后CMV、EBV感染情况。采用Kaplan-Meier生存曲线和Cox比例回归分析CMV和EBV共感染是否是HSCT患者预后的危险因素。结果327例患者中,有226例(69.1%)年龄≤40岁。共感染组≤40岁患者所占比例高于>40岁患者(P<0.05)。人白细胞抗原(HLA)匹配方面,共同感染组半相合所占比例高于单一感染组和无感染组(P<0.05)。共感染组、单一感染组、无感染组患者1年总体生存率(OS)分别为86.7%、85.4%、95.4%,差异有统计学意义(P<0.05)。Kaplan-Meier生存曲线分析结果示,CMV和EBV共感染是HSCT术后患者1年OS的危险因素(P<0.05)。Cox比例回归分析结果显示,CMV和EBV共感染、单一感染均是HSCT术后患者1年OS的危险因素[风险比(HR)值分别为12.553、13.108,95%可信区间(CI)分别为1.456~108.230、1.683~102.062,P值分别为0.021、0.014]。结论CMV感染(无论是否伴有EBV感染)可降低HSCT患者术后1年OS。

异基因造血干细胞移植后CMV和EBV共激活患者的临床研究

目的:探讨异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)后巨细胞病毒(CMV)和EB病毒(EBV)共激活患者的临床特点、危险因素及其对预后的影响。方法:收集2015年1月至2020年12月接受allo-HSCT的222例患者临床资料,根据是否发生CMV、EBV感染进行分组,采用Kaplan-Meier法进行生存分析,Cox比例风险回归模型分析CMV、EBV共激活的危险因素。结果:allo-HSCT后发生CMV和EBV共激活患者(CMV^(+)+EBV^(+)组,即CMV及EBV合并感染)30例,CMV血症患者(CMV^(+)组)101例,EBV血症患者(EBV^(+)组)149例,CMV、EBV未激活患者(CMV-+EBV-组)28例。与其他组相比,CMV^(+)+EBV^(+)组中急性移植物抗宿主病、出血性膀胱炎发生率更高(53.3%vs 42.6%、36.9%、17.9%,P<0.001;36.7%vs 32.7%、22.8%、10.7%,P=0.042)。CMV^(+)+EBV^(+)组与CMV^(+)组、EBV^(+)组移植后淋巴细胞增殖性疾病患者的发生率类似(3.3%vs 3.0%、3.4%,P=0.811)。单因素及多因素分析结果显示,移植后CMV^(+)持续时间、EBV^(+)持续时间是CMV和EBV共激活患者的独立危险因素。与其他组相比,CMV^(+)+EBV^(+)组患者2年总生存率、2年无病生存率较低(46.7%vs 74.9%、83.4%、71.4%,P<0.001;46.7%vs 70.9%、79.5%、69.9%,P=0.002),2年非复发死亡率较高(48.2%vs 22%、13.6%、18.7%,P<0.001)。结论:移植后CMV^(+)持续时间、EBV^(+)持续时间是CMV和EBV共激活患者的独立危险因素。CMV和EBV共激活患者的总生存率、无病生存率更低,非复发死亡率更高,临床预后更差。

伏立康唑及其代谢产物浓度监测在异基因造血干细胞移植患者中的应用研究

目的:探索移植后植入前(即移植后+1至+30 d)伏立康唑(voriconazole,VRCZ)及其代谢产物氮氧化物(voriconazole N-oxide,VNO)浓度监测在VRCZ用于异基因造血干细胞移植(allogeneic hematopoietic stem cell transplantation,allo-HSCT)患者防治真菌感染疗效和安全性中的应用价值。方法:分析VRCZ、VNO浓度及MR(CVNO/CVRCZ)的影响因素及在VRCZ防治真菌感染和发生肝肾损伤中的差异,并采用受试者工作特征曲线(ROC)对其进行分析(将曲线上约登指数最大一点对应值设定为临界值),确证其临界值。结果:影响VRCZ浓度(CVRCZ)、VNO浓度(CVNO)和MR的因素为:患者体重、VRCZ每日给药量及移植类型等(均P<0.05)。有效组CVRCZ和CVNO均明显高于无效组(P<0.001),MR则相反(P<0.001);肝、肾功能损伤组MR均明显低于正常组(P<0.05)。ROC显示,CVRCZ、CVNO和MR预测allo-HSCT患者移植后植入前VRCZ防治侵袭性真菌感染的临界值分别为0.95μg/ml、1.35μg/ml、1.645(AUC分别为0.9677、0.7634、0.9564)。CVRCZ和MR可以辅助提示患者肝[其临界值分别为0.65μg/ml、1.96(AUC分别为0.5971、0.6663)]、肾损伤[其临界值分别为0.95μg/ml、1.705(AUC分别为0.6039、0.6164)]。结论:同时监测VRCZ、VNO浓度及MR对预测allo-HSCT患者移植后植入前VRCZ防治侵袭性真菌感染具有重要价值,CVRCZ预测有效的准确性高于MR及CVNO;CVRCZ升高、MR降低会增加肝肾损伤的发生风险。

非清髓性异基因造血干细胞移植治疗急性髓系白血病疗效及预后因素分析

目的:回顾性分析本中心改良非清髓性异基因造血干细胞移植治疗首次完全缓解期中危急性髓系白血病的疗效和并发症,并分析预后因素。方法:收集2004年8月至2021年4月在解放军总医院第五医学中心进行亲缘HLA全相合非清髓性异基因造血干细胞移植的50例首次完全缓解期中危急性髓系白血病患者的临床资料,观察造血恢复、供体植入及并发症情况,计算总生存率、无白血病生存率、治疗相关死亡率、累积复发率,并对影响预后的因素进行统计学分析。结果:移植后患者中性粒细胞和血小板中位恢复时间分别为10(6-16)和13(6-33)d。移植后1个月,22例(44%)患者形成完全供体嵌合体,22例(44%)形成混合嵌合体,其中18例在1-11个月逐渐转变为完全供体嵌合体,维持混合嵌合体状态4例。急性移植物抗宿主病总发生率为36%,其中II-IV级发生率为18%,中位发生时间为移植后45(20-70)d;慢性移植物抗宿主病总发生率为34%,其中局限型、广泛型分别为20%、14%;感染、间质性肺炎和出血性膀胱炎的发生率分别为30%、10%和16%。患者5年总生存率、无白血病生存率、治疗相关死亡率和累积复发率分别为68%、64%、16%和20%。回输CD34+细胞数量的增加缩短了中性粒细胞以及血小板恢复时间(r=0.563,r=0.350);回输CD34+细胞数量能够显著影响广泛型慢性移植物抗宿主病的发生(OR=1.36,95%CI:1.06-1.84,P=0.024)。结论:改良非清髓性异基因造血干细胞移植用于治疗中危急性髓系白血病首次完全缓解患者疗效肯定,但尚需进一步扩大病例数对影响预后的因素进行深入研究。

新疆维吾尔族异基因造血干细胞移植病儿血浆中伏立康唑的浓度测定

目的测定新疆维吾尔族异基因造血干细胞移植(hematopoietic stem cell,HSCT)病儿血浆中伏立康唑浓度。方法采用高效液相色谱法-质谱联用技术测定接受伏立康唑治疗的204例异基因HSCT病儿的伏立康唑谷浓度。结果血浆样品中伏立康唑与IS的峰面积比在0.2~20 mg/L浓度范围内呈线性(Y=1.1072 X-0.0513,r^(2)≥0.9997)。定量下限(LLOQ)、低浓度质控(LQC)、中浓度质控(MQC)和高浓度质控(HQC)的日内、日间精密度的CV值小于7.39%,准确度在理论浓度的±15%内,提取回收率为85.46%~95.55%,标准偏差均<5.0%,室温、短期、长期和冻融冻存稳定性均较好(CV值均小于10%)。9例病儿的伏立康唑血浆谷浓度<0.5 mg/L,26例伏立康唑谷浓度>6 mg/L。结论该方法特异性强、灵敏度高、运行时间短,能满足临床伏立康唑血药浓度测定需求。

异基因造血干细胞移植治疗24例重型再生障碍性贫血

背景:重型再生障碍性贫血病情重、病死率高,需快速恢复造血功能,目前异基因造血干细胞移植为一线治疗方案,同胞全相合异基因造血干细胞移植为首选,单倍体相合造血干细胞移植作为替代治疗方案也取得了较好的效果。目的:探讨异基因造血干细胞移植(包括同胞全相合造血干细胞移植及单倍体相合造血干细胞移植)治疗重型再生障碍性贫血的临床疗效。方法:回顾性分析2015年4月至2021年7月于徐州市中心医院接受异基因造血干细胞移植治疗24例重型再生障碍性贫血患者的临床资料,其中接受同胞全相合造血干细胞移植8例,接受单倍体相合造血干细胞移植16例。24例重型再生障碍性贫血患者预处理方案为氟达拉滨、环磷酰胺、抗淋巴细胞球蛋白方案。同胞全相合造血干细胞移植采用环孢素联合短程甲氨蝶呤预防移植物抗宿主病,单倍体相合造血干细胞移植在此基础上增加吗替麦考酚酯。结果与结论:①24例重型再生障碍性贫血患者中有2例患者预处理期间死于严重感染,其余22例均达造血重建;中性粒细胞植入中位时间为12.5(10-18)d,血小板植入中位时间为14.5(10-26)d;②22例植入成功患者发生急性移植物抗宿主病8例(36%),Ⅲ/Ⅳ度急性移植物抗宿主病2例,慢性移植物抗宿主病累计发生4例(18%),Ⅲ/Ⅳ度慢性移植物抗宿主病1例;③18例患者存活,6例患者死亡,5年预计总生存率为74%;④结果表明,异基因造血干细胞移植为重型再生障碍性贫血的有效治疗手段,同胞全合供者作为首选,无同胞全相合供者时可选择单倍体相合供者作为替代。

干细胞移植患者白消安暴露量的估算模型研究

目的采用有限采样法建立接受自体造血干细胞移植(autologous stem cell transplantation,ASCT)的淋巴瘤患者体内白消安暴露量-药时曲线下面积(area under the concentration-time curve,AUC)的估算模型。方法选取12名适合接受ASCT的淋巴瘤患者,采用含白消安105 mg·m^(-2),静脉滴注3 h的预处理方案,分别于白消安第1剂输注开始后1 h,输注结束后5 min,1、2、4、6、18 h采集血样,采用液质联用法进行白消安血药浓度测定。采用传统药动学方法计算白消安的临床药动学参数后,采用多元线性逐步回归分析法,建立有限采样法的白消安的AUC 0-t估算模型。以Jackknife法和Bootstrap法进行模型内部验证,采用Bland-Altman图评价经典药动学方法与有限采样法的一致性。结果采取有限采样法得出以AUC对C 60min、C 180min、C 300min进行多元线性回归的方程分析,方程的线性关系和预测效果最好,为AUC 0-t=295.003C 60min+233.050C 180min+273.163C 300min-1202.713,其中r 2为0.995,平均预测误差为-0.87%,均方根误差为2.40%。结论采用三点法估算的有限采样法模型,可以用于接受ASCT的淋巴瘤患者体内白消安AUC 0-t的估算,为临床合理应用白消安提供参考。

高危急性髓系白血病异基因造血干细胞移植后复发的防治

急性髓系白血病(AML)是一组高度异质性的克隆性疾病,化学药物治疗和造血干细胞移植均为治疗AML的方法。对于高危AML患者而言,异基因造血干细胞移植为治疗该疾病的有效手段,但部分AML患者造血干细胞移植后仍可能面临疾病复发的问题,大多数复发患者再行化学药物治疗、二次移植等的效果不佳,是导致患者异基因造血干细胞移植后死亡的主要原因。因此,加强对异基因造血干细胞移植后AML患者的随访,并采取一些合适的手段预防移植后复发显得尤为重要。本文就高危AML患者异基因造血干细胞移植后复发的监测、药物治疗和细胞治疗进行综述,以期为改善高危AML患者异基因造血干细胞移植预后提供参考。

异基因造血干细胞移植治疗急性髓系白血病的临床分析

目的 探讨异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)对急性髓系白血病(AML)的治疗效果,分析可能影响预后的相关因素。方法 回顾性分析47例AML患者的临床资料,所有患者均行allo-HSCT治疗。应用Kaplan-Meier生存曲线评定患者的总生存率(OS),采用Log-rank检验行不同组别的比较,应用Cox回归法探究影响预后的有关因素。结果47例患者中存活32例,死亡15例,7例复发;5年OS为(61.23±6.75)%,中位生存时间77.6个月,5年复发率为(15.83±4.26)%;Log-rank检验结果表明前后期各不相同的移植方案、缓解次数、移植前缓解情况、各不相同的供者来源、是否合并移植物宿主病(GVHD)与OS无关(P>0.05);多因素分析表明,合并髓系肉瘤和复发为患者预后的主要影响因素(P<0.05)。结论 allo-HSCT在AML患者治疗中效果确切,随着移植手段的转变与支持治疗的进步,患者的生存周期逐渐延长,而合并髓系肉瘤和复发是造成不良预后的有关因素,临床需予以积极的重视。

难治复发性急性髓系白血病患者缓解状态对异基因造血干细胞移植预后影响的分析

本研究探索难治复发性急性髓系白血病(AML)患者的缓解状态对异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)预后的影响。对32例接受allo-HSCT的难治复发性AML的治疗结果进行回顾性分析,其中移植前未缓解(NR)17例,完全缓解(CR)15例,比较两组在治疗相关不良反应、白血病复发和无白血病生存率(LFS)等方面的差异。结果表明,两组病例在性别、年龄、细胞遗传学特征和移植方式等方面均具有可比性。除NR组中1例移植失败,1例死于重症肝静脉阻塞病以外,其余30例均获得造血重建。NR组与CR组aGVHD发生率分别为47.1%(8例)和33.3%(5例)。在可评估的患者中,NR组9例中5例发生cGVHD,CR组11例中4例发生cGVHD,两组发生aGVHD(P=0.335)和cGVHD(P=0.217)的差异均无统计学意义。NR组治疗相关死亡率(29.4%vs 14.3%,P=0.392)及移植后复发率(42.9%vs 26.7%,P=0.300)较CR组高,但差异均无统计学意义。中位随访13(1-124)个月,至今NR组和CR组各有6例无病生存,2年LFS两组相近(35.3%vs 40.0%,P=0.267)。对32例患者的单因素生存分析结果显示,年龄<35岁(P=0.044)及发生cGVHD(P=0.046)的患者总生存率(OS)显著延长。结论:单中心样本研究结果显示,allo-HSCT是挽救性治疗难治复发性AML的有效手段,移植前NR的患者预后与CR患者相比,allo-HSCT疗效及预后无显著性差异,提示对NR状态的难治复发性AML患者实施allo-HSCT,并通过移植后过继免疫治疗产生cGVHD,以期获得长期生存是可行的。

自体造血干细胞移植后早期复发对新诊断多发性骨髓瘤预后的影响

目的:评估自体造血干细胞移植(AHSCT)后早期复发对新诊断多发性骨髓瘤(MM)患者生存的影响。方法:回顾性分析2012年1月至2017年12月在山西白求恩医院血液科接受AHSCT治疗的37例新诊断MM患者的临床资料,分析移植后早期复发(移植后复发<12个月)对总生存期(OS)的影响,同时分析国际分期系统分期、细胞遗传学、移植前疗效、移植后微小残留病和移植年龄对OS的影响。结果:37例患者中,早期复发13例(35.1%),未早期复发24例(64.9%)。早期复发患者中有3例合并髓外病变,未早期复发患者无一例合并髓外病变。移植前,在早期复发和未早期复发患者中≥非常好的部分缓解(VGPR)率分别为23.1%(3例)和62.5%(15例),前者的疗效较差,比较差异有统计学意义(P<0.05)。所有患者中位随访时间31(12-96)个月,中位OS时间为93个月。早期复发患者与未早期复发患者中位OS时间分别为17和93个月,中位疾病无进展生存期分别为7和38个月,比较差异均有统计学意义(P<0.05)。单因素分析显示,影响OS的因素有早期复发、高危细胞遗传学和移植前疗效≥VGPR。多因素分析显示,只有早期复发是预后的独立影响因素。结论:多发性骨髓瘤自体造血干细胞移植后早期复发患者预后差,早期复发是影响患者生存的独立预后因素。

自体造血干细胞移植治疗多发性骨髓瘤的疗效评价及影响因素:单中心真实世界研究

目的评价自体造血干细胞移植(auto-HSCT)治疗多发性骨髓瘤(MM)患者的临床疗效并分析预后影响因素。方法回顾性分析我院2014至2021年初诊且适合移植的155例MM患者的临床资料,根据治疗方式分为auto-HSCT组和非auto-HSCT组,比较两组患者的临床疗效、总生存(OS)及无进展生存(PFS),并对auto-HSCT组进行预后影响因素分析。结果①auto-HSCT组患者51例,非auto-HSCT组患者104例;两组除年龄外,余基线特征比较均无统计学差异。②auto-HSCT组患者均获得造血重建,无移植相关死亡病例。③对auto-HSCT组患者进行移植前、后的疗效对比,发现移植后sCR/CR率明显提高(P=0.041),有效缓解率(≥VGPR)亦提高(P=0.05);比较auto-HSCT组和非auto-HSCT组患者的最佳疗效,auto-HSCT组的sCR/CR率和有效缓解率均明显提高(P=0.001)。④至随访截止,auto-HSCT组中位OS未达到,中位PFS 30.5个月,3年OS、PFS分别为87%和40.3%;非auto-HSCT组中位OS 61个月,中位PFS 21个月,3年OS、PFS分别为65.3%和33.1%。与非移植组相比,auto-HSCT组OS明显延长(P=0.004),PFS亦延长但无统计学差异(P=0.065)。⑤对auto-HSCT组进行预后影响因素分析,发现血小板(PLT)减少、血清校正钙升高是影响OS的独立危险因素;PLT减少、女性、移植前疾病状态在PR及以下是影响PFS的独立危险因素。结论auto-HSCT能提高MM患者的疾病缓解率,延长OS,并可能延长PFS。血清校正钙升高及PLT减少是影响自体移植MM患者OS的独立预后因素,PLT减少、女性与移植前疾病状态在PR及以下是影响PFS的独立预后因素。

异基因造血干细胞移植治疗300例恶性血液病的疗效及患者预后的临床分析

目的:探讨异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)治疗恶性血液病的疗效及其影响因素。方法:回顾分析2010年1月至2018年6月因恶性血液病在南方医科大学珠江医院行造血干细胞移植的300例的临床资料,比较单倍体相合HSCT和HLA-全相合HSCT患者的造血重建、无病生存(DFS)率和总体生存(OS)率,分析其影响因素。结果:单倍体相合HSCT与HLA-全相合HSCT相比较,造血干细胞植入率、GVHD的发生率、移植后复发率、无病生存(DFS)率无显著差别,但血小板植入时间延长、复发相关死亡率高、总体生存(OS)率低。单因素分析显示,移植前未缓解、高危、发生Ⅲ、Ⅳ度aGVHD是影响移植后患者OS的危险因素(P<0.05);移植时超过40岁、非亲缘供者是影响单倍体相合HSCT OS的危险因素(P<0.05)。多因素分析显示,移植前未缓解、发生Ⅲ、Ⅳ度aGVHD是影响HLA-全相合HSCT OS的独立危险因素,相对风险(RRs)分别是4.4(95%CI,1.5-13.4),9.3(95%CI,2.3-37.0),11.0(95%CI,3.2-37.3)(P<0.05);非亲缘供者、高危、Ⅳ度aGVHD是影响单倍体相合HSCT OS的独立危险因素,相对风险(RRs)分别是7.4(95%CI,2.3-23.1),2.4(95%CI,1.3-4.5),4.1(95%CI,1.6-10.5)(P<0.05)。结论:在造血干细胞移植治疗恶性血液病的整体疗效上HLA-全相合HSCT优于单倍体相合HSCT;单倍体相合HSCT选择亲缘供者优于非亲缘供者,单倍体相合HSCT须要更多的血小板输注支持。