2型糖尿病全球首创新药卫生技术评估的策略及其启示

目的回顾性分析2型糖尿病全球首创新药的卫生技术评估(HTA)案例,探讨HTA的主要评估维度、评估方法与价值侧重,为建立和完善我国糖尿病药物的HTA标准提供参考借鉴。方法对全球首创新药西格列汀、艾塞那肽和达格列净进行案例研究,系统检索澳大利亚、加拿大和英国HTA机构官网发布的评审报告,基于预先设定的标准化数据表格提取关键信息,通过叙述性整合对药企准入策略和专家评审建议进行总结提炼与对比分析。结果药企申请评估的适应证以联合用药为主,首次提交最多的是与二甲双胍或磺脲类的联用。如果首次申请被拒绝,澳大利亚药物福利咨询委员会(PBAC)、加拿大药品和卫生技术局(CADTH)、英国国立卫生与临床优化研究院(NICE)支持再次提交,首个适应证获得推荐前的申请次数1~3次。临床价值评估更倾向于选择阳性对照,缺乏头对头研究时则使用间接对照或网状Meta分析。3种药物的临床试验主要终点均以糖化血红蛋白(HbA_(1c))为替代指标,获得非劣性的结果是评估关注的重点。经济价值评估时,PBAC常采用最小成本分析,CADTH和NICE常采用成本-效用分析,药品定价、对照的价格、成本构成和模型结果的可重复性等因素均会影响经济学评价结果。结论临床必需、安全有效、价格合理是我国医保未来对药物价值评估的大趋势,药企可借鉴国外HTA机构创新糖尿病药物的申请经验,从多维度展示药物的价值。同时我国HTA机构也可考虑提供糖尿病或其他慢性疾病的评估指导规范,以促进创新药品的开发和准入。

2017年美国批准新药情况分析

目的:对2017年美国批准的新药进行分析,为药品监管及新药研发人员参考。方法:通过查询美国食品药品管理局(FDA)官网发布的2017年批准新药数据,结合历年美国新药批准情况,对2017年美国新药批准情况进行分析。结果与结论:2017年FDA共批准46种新药,达到近10年新药批准的最高值,其中新药申请34种,生物制品许可申请12种。批准首创一类新药15种,孤儿药18种。批准新药的治疗领域以抗肿瘤药、抗感染药和神经系统用药为主,剂型以注射剂和片剂为主。

1984～2014年治疗性生物药物发展历程及展望

为了全面系统了解1984-2014年全球生物药物的发展历程,掌握30年来生物药物的发展脉络、上市药物特点、研发管线布局等信息,该文以Drugs＠FDA、中国食品药品监督管理总局数据库、PubMed、Embase.com、ClinicalTrail.Gov等数据库为数据来源,系统采集国内外上市和在研的生物药物信息.对已经上市和在研的生物药物从创新程度、药物适应症分布、药物化学特性、药物研发阶段等方面进行了深入分析.结果表明全球生物药物在1996年以后开始快速发展,2001～2005年是生物药物成果最为显著的阶段.肿瘤、免疫系统疾病、内分泌和代谢疾病、血液系统疾病、骨骼肌系统疾病是生物药物研究的重点领域,上市药物较多.目前抗体已经发展成为治疗性生物药物的主宰药物,在肿瘤、消化、免疫、呼吸、泌尿、骨骼肌疾病、疾病诊断等不同领域广泛应用.

2016年美国FDA上市新药回顾及重点治疗领域在研药物评述

文章首先从数量以及技术创新的角度,概述了2016年FDA批准上市新药的总体情况。从药物研发市场的重点治疗领域(肿瘤、自身免疫系统疾病和感染性疾病等)及其罕见病领域,对2016年上市的部分首创新药以及满足患者需求的创新型治疗药物,着重从作用机制、临床研究以及商业前景等角度进行介绍和评述。

2015年全球新药研发报告——第一部分:新药及生物制品(Ⅰ)

2015年全球首次批准或上市的新药和生物制品,及重要延伸性新药有近百种。在生物制药行业年度报告的第一部分中,对这些产品进行了深入回顾。

2018年全球新药研发报告-第1部分:新药和生物制剂(Ⅱ)

2018年全球首次获批或上市的新药和生物制剂共64种,达近10年来最大数量。同年,还有19种产品线拓展产品(即新适应证、新联合用药和新制剂等)获批,以及23种新产品和产品线拓展产品获批但在2018年12月31日前尚未上市。作为近年来的发展趋势,抗肿瘤是上市药物最活跃的治疗领域,抗肿瘤药物占2018年全球获批或上市新药及生物制剂的25%。2018年首次上市8个同类首创新药(first- in-class),包括首个RNA干扰剂,3种不同类型的非血管收缩性抗偏头痛药物和抗降钙素基因相关肽(CGRP)单克隆抗体。2018年29种指定孤儿药的获批反映了被忽视疾病领域投资的持续增长。这在美国尤为突出,因为2018年美国有25种孤儿药获批上市。总体而言,美国是新药和生物制剂最活跃的市场,占2018年所有新上市产品的2/3。

2015年全球新药研发报告——第一部分:新药及生物制品(Ⅱ)

2015年全球首次批准或上市的新药和生物制品,及重要延伸性新药有近百种。在生物制药行业年度报告的第一部分中,对这些产品进行了深入回顾。

2019年全球新药研发报告(Ⅰ)

通过对全球药品市场新获批和新上市的药物进行年度综述,重点内容包括:截至目前,在囊性纤维化治疗中应用最广泛的Trikafta的获批和上市;首款常规(非应急)接种用的埃博拉疫苗的获批;全球首款疟疾疫苗在3个非洲国家的试点推广;一种新型多药耐药细菌感染治疗药物的获批;首款阿尔茨海默病原研药在中国的获批上市,结束全球10余年来相关领域无新药上市的历史。随着多款新型免疫检查点抑制剂和抗体药物偶联物的恶性肿瘤适应证相继获批,证实了生物制药行业对恶性肿瘤免疫疗法的投入热情持续上涨。2019年最引人瞩目的趋势是美国FDA授予了创纪录数量的加速审批,其中多项审评的批准早于预期批准日期多达数月。

2015年全球新药研发报告——第一部分:新药及生物制品(Ⅲ)

2015年全球首次批准或上市的新药和生物制品,及重要延伸性新药有近百种。在生物制药行业年度报告的第一部分中,对这些产品进行了深入回顾。

2020年全球新药研发报告(Ⅰ)

2020年因一场突如其来的疫情注定被载入史册,这场百年以来最严重的疫情以惊人的速度在全球迅速蔓延,影响了生活的方方面面。几乎2020年发生的所有事件或新闻报道在某种程度上均受到了新型冠状病毒肺炎(COVID-19)的影响。从这个角度看,2020年也在第一批新冠疫苗和COVID-19治疗药物获得紧急授权使用中高调地结束。尽管新冠疫情大流行占据了2020年的新闻头条,但从监管机构今年审评的产品数量来看,各治疗领域推出的新药均创下历史新高,较上一年增加了约50%。值得关注的成果包括:首款丁型肝炎治疗药物上市;预防和治疗埃博拉病毒病的生物制剂获得监管机构批准,该制剂在抗击2016—2018年刚果爆发的埃博拉病毒病方面发挥了作用;首款Hutchinson-Gilford早衰综合征(一种罕见的导致早熟型老化的遗传性疾病)药物获批;首款专门治疗甲状腺眼病(又称Graves眼病)的药物获批;首款非激素、按需用药、可调节阴道p H值的避孕药获批;首款针对花生过敏的口服过敏原免疫疗法获批。

2018年全球新药研发报告—第1部分:新药和生物制剂(IV)

2018年全球首次获批或上市的新药和生物制剂共64种,达近10年来最大数量。同年,还有19种产品线拓展产品(即新适应证、新联合用药和新制剂等)获批,以及23种新产品和产品线拓展产品获批但在2018年12月31曰前尚未上市。作为近年来的发展趋势,抗肿瘤是上市药物最活跃的治疗领域,抗癌药物占2018年全球获批或上市新药及生物制剂的25%。2018年首次上市8个同类首创新药(first-in-class),包括首个RNA干扰剂,3种不同类型的非血管收缩性抗偏头痛药物和抗降钙素基因相关肽(CGRP)单克隆抗体。2018年29种指定孤儿药的获批反映了被忽视疾病领域投资的持续增长。这在美国尤为突出,因为2018年美国有25种孤儿药获批上市。总体而言,美国是新药和生物制剂最活跃的市场,占2018年所有新上市产品的2/3。

2018年全球新药研发报告—第1部分:新药和生物制剂(Ⅲ)

2018年全球首次获批或上市的新药和生物制剂共64种,达近10年来最大数量。同年,还有19种产品线拓展产品(即新适应证、新联合用药和新制剂等)获批,以及23种新产品和产品线拓展产品获批但在2018年12月31日前尚未上市。作为近年来的发展趋势,抗肿瘤是上市药物最活跃的治疗领域,抗癌药物占2018年全球获批或上市新药及生物制剂的25%。2018年首次上市8 个同类首创新药(first-in-class ),包括首个RNA干扰剂,3 种不同类型的非血管收缩性抗偏头痛药物和抗降钙素基因相关肽( CGRP )单克隆抗体。2018年29种指定孤儿药的获批反映了被忽视疾病领域投资的持续增长。这在美国尤为突出,因为2018年美国有25种孤儿药获批上市。总体而言,美国是新药和生物制剂最活跃的市场,占2018年所有新上市产品的2/3。

2018年全球新药研发报告--第1部分:新药和生物制剂(Ⅰ)

2018年全球首次获批或上市的新药和生物制剂共64种,达近10年来最大数量。同年,还有19种产品线拓展产品(即新适应证、新联合用药和新制剂等)获批,以及23种新产品和产品线拓展产品获批但在2018年12月31日前尚未上市。作为近年来的发展趋势,抗肿瘤是上市药物最活跃的治疗领域,抗癌药物占2018年全球获批或上市新药及生物制剂的25%。2018年首次上市8个同类首创新药(firstin-class),包括首个RNA干扰剂,3种不同类型的非血管收缩性抗偏头痛药物和抗降钙素基因相关肽(CGRP)单克隆抗体。2018年29种指定孤儿药的获批反映了被忽视疾病领域投资的持续增长。这在美国尤为突出,因为2018年美国有25种孤儿药获批上市。总体而言,美国是新药和生物制剂最活跃的市场,占2018年所有新上市产品的2/3。

2019年全球新药研发报告(Ⅳ)

通过对全球药品市场新获批和新上市的药物进行年度综述,重点内容包括:截至目前,在囊性纤维化治疗中应用最广泛的Trikafta的获批和上市;首款常规(非应急)接种用的埃博拉疫苗的获批;全球首款疟疾疫苗在3个非洲国家的试点推广;一种新型多药耐药细菌感染治疗药物的获批;首款阿尔茨海默病原研药在中国的获批上市,结束全球10余年来相关领域无新药上市的历史。随着多款新型免疫检查点抑制剂和抗体药物偶联物的恶性肿瘤适应证相继获批,证实了生物制药行业对恶性肿瘤免疫疗法的投入热情持续上涨。2019年最引人瞩目的趋势是美国FDA授予了创纪录数量的加速审批,其中多项审评的批准早于预期批准日期多达数月。

2019年全球新药研发报告(Ⅲ)

通过对全球药品市场新获批和新上市的药物进行年度综述,重点内容包括:截至目前,在囊性纤维化治疗中应用最广泛的Trikafta的获批和上市;首款常规(非应急)接种用的埃博拉疫苗的获批;全球首款疟疾疫苗在3个非洲国家的试点推广;一种新型多药耐药细菌感染治疗药物的获批;首款阿尔茨海默病原研药在中国的获批上市,结束全球10余年来相关领域无新药上市的历史。随着多款新型免疫检查点抑制剂和抗体药物偶联物的恶性肿瘤适应证相继获批,证实了生物制药行业对恶性肿瘤免疫疗法的投入热情持续上涨。2019年最引人瞩目的趋势是美国FDA授予了创纪录数量的加速审批,其中多项审评的批准早于预期批准日期多达数月。

2019年全球新药研发报告(Ⅱ)

通过对全球药品市场新获批和新上市的药物进行年度综述,重点内容包括:截至目前,在囊性纤维化治疗中应用最广泛的Trikafta的获批和上市;首款常规(非应急)接种用的埃博拉疫苗的获批;全球首款疟疾疫苗在3个非洲国家的试点推广;一种新型多药耐药细菌感染治疗药物的获批;首款阿尔茨海默病原研药在中国的获批上市,结束全球10余年来相关领域无新药上市的历史。随着多款新型免疫检查点抑制剂和抗体药物偶联物的恶性肿瘤适应证相继获批,证实了生物制药行业对恶性肿瘤免疫疗法的投入热情持续上涨。2019年最引人瞩目的趋势是美国FDA授予了创纪录数量的加速审批,其中多项审评的批准早于预期批准日期多达数月。

2015年全球新药研发报告——第一部分:新药及生物制品(Ⅳ)

2015年全球首次批准或上市的新药和生物制品,及重要延伸性新药有近百种。在生物制药行业年度报告的第一部分中,对这些产品进行了深入回顾。

2020年全球新药研发报告(Ⅱ)

2020年因一场突如其来的疫情注定被载入史册,这场百年以来最严重的疫情以惊人的速度在全球迅速蔓延,影响了生活的方方面面。几乎2020年发生的所有事件或新闻报道在某种程度上均受到了新型冠状病毒肺炎(COVID-19)的影响。从这个角度看,2020年也在第一批新冠疫苗和COVID-19治疗药物获得紧急授权使用中高调地结束。尽管新冠疫情大流行占据了2020年的新闻头条,但从年度报告中产品数量来看,各治疗领域推出的新药均创下历史新高,较上一年增加了约50%。值得关注的成果包括:首款丁型肝炎治疗药物上市;预防和治疗埃博拉病毒病的生物制剂获得监管机构批准,该制剂在抗击2016—2018年刚果爆发的埃博拉病毒病方面发挥了作用;首款Hutchinson-Gilford早衰综合征(一种罕见的导致早熟型老化的遗传性疾病)治疗药物获批;首款专门治疗甲状腺眼病(又称Graves眼病)的药物获批;首款非激素、按需用药、可调节阴道pH的避孕药获批;首款针对花生过敏的口服过敏原免疫疗法获批。

2020年全球新药研发报告(Ⅲ)

2020年因一场突如其来的疫情注定被载入史册,这场百年以来最严重的疫情以惊人的速度在全球迅速蔓延,影响了生活的方方面面。几乎2020年发生的所有事件或新闻报道在某种程度上均受到了新型冠状病毒肺炎(COVID-19)的影响。从这个角度看,2020年也在第一批新冠疫苗和COVID-19治疗药物获得紧急授权使用中高调地结束。尽管新冠疫情大流行占据了2020年的新闻头条,但从年度报告中产品数量来看,各治疗领域推出的新药均创下历史新高,较上一年增加了约50%。值得关注的成果包括:首款丁型肝炎治疗药物上市;预防和治疗埃博拉病毒病的生物制剂获得监管机构批准,该制剂在抗击2016—2018年刚果爆发的埃博拉病毒病方面发挥了作用;首款Hutchinson-Gilford早衰综合征(一种罕见的导致早熟型老化的遗传性疾病)治疗药物获批;首款专门治疗甲状腺眼病(又称Graves眼病)的药物获批;首款非激素、按需用药、可调节阴道p H的避孕药获批;首款针对花生过敏的口服过敏原免疫疗法获批。

2020年全球新药研发报告(Ⅳ)

2020年因一场突如其来的疫情注定被载入史册,这场百年以来最严重的疫情以惊人的速度在全球迅速蔓延,影响了生活的方方面面。几乎2020年发生的所有事件或新闻报道在某种程度上均受到了新型冠状病毒肺炎(COVID-19)的影响。从这个角度看,2020年也在第一批新冠疫苗和COVID-19治疗药物获得紧急授权使用中高调地结束。尽管新冠疫情大流行占据了2020年的新闻头条,但从年度报告中产品数量来看,各治疗领域推出的新药均创下历史新高,较上一年增加了约50%。值得关注的成果包括:首款丁型肝炎治疗药物上市;预防和治疗埃博拉病毒病的生物制剂获得监管机构批准,该制剂在抗击2016—2018年刚果爆发的埃博拉病毒病方面发挥了作用;首款Hutchinson-Gilford早衰综合征(一种罕见的导致早熟型老化的遗传性疾病)治疗药物获批;首款专门治疗甲状腺眼病(又称Graves眼病)的药物获批;首款非激素、按需用药、可调节阴道p H的避孕药获批;首款针对花生过敏的口服过敏原免疫疗法获批。