Silara经导管主动脉瓣膜系统治疗中国重度主动脉瓣狭窄患者安全性和可行性的首次人体研究

目的:明确中国重度主动脉瓣狭窄患者应用Silara经导管主动脉瓣膜系统(成都赛拉诺)的安全性和可行性。方法:全国三家中心的11例患者入选本研究。研究终点包括经导管主动脉瓣置换术(TAVR)后即刻器械成功率、手术成功率、TAVR后30 d全因死亡率、主要不良心脑血管事件发生率(包括死亡率及脑卒中、心肌梗死、再次手术、心律失常、传导阻滞发生率)。结果:瓣膜学术研究联盟(VARC)-2定义的器械成功率和手术成功率均为81.8%(9/11)。TAVR后30 d无患者死亡,无事件生存率为90.9%(10/11),1例患者在术后30 d再次进行TAVR,所有患者中无中量及以上程度的主动脉瓣反流和瓣周漏以及新发起搏器植入。结论:中国主动脉瓣狭窄患者应用Silara经导管主动脉瓣膜系统安全、可行。

细胞和基因治疗首次人体临床研究伦理审查要点探讨

细胞和基因治疗作为先进疗法,其首次人体(FIH)临床研究具有一定的伦理风险。本文采用文献研究法,梳理人体医学研究伦理审查要点,基于细胞和基因治疗的临床伦理关注点,提出先进疗法在临床研究中的伦理挑战。建议我国加强研究机构伦理审查委员会的建设,探讨构建先进疗法FIH研究获益-风险评估的细则指南,强调伦理审查中知情同意的充分性和有效性。

BIA 10-2474药物临床研究中5例健康受试者神经系统损害及死亡事件的启示

2016年1月,在法国进行的BIA 10-2474Ⅰ期临床试验中,1名健康受试者在给药后发生脑死亡。为了探寻事件原因,尽可能从系统上降低类似悲剧重现的风险,本文根据BIA 10-2474专家调查组的报告,从药物作用机制、临床前研究发现、临床研究设计和实施等方面梳理了这个悲剧性事件的前因后果,并获得以下启示:第一,应在药物进入临床研发前根据已获得的研究数据和同类药物的相关信息审慎决策,以便提高研发成功率,规避不必要的风险;第二,研究设计既要考虑药物的临床前安全性特征,还要考虑药效特征,在兼顾受试者安全的前提下达成试验的科学目的;第三,高风险新药早期临床研究应始终保持高度警惕性,不放过任何可能提示药物风险的信号,遇到问题全面分析,保守处理。