地西他滨联合化疗治疗骨髓增生异常综合征转化白血病的临床研究

目的探讨地西他滨联合化疗治疗骨髓增生异常综合征转化白血病的疗效。方法将本院2013年1月至2014年1月间骨髓增生异常综合征转化白血病患者68例，随机将其分成研究组与对照组，每组34例。对照组采取常规化疗治疗，研究组采取地西他滨联合化疗，分析比较两组患者的疗效及对患者生存时间的影响。结果研究组治疗总控制率、不良反应率、治疗后的6个月、1年、2年生存及满意度等指标均明显优于对照组患者，两组各项指标之间比较差异有统计学意义（P〈0．05）。结论在骨髓增生异常综合征转化白血病治疗中地西他滨联合化疗方案临床疗效较好，且毒副反应小，患者耐受性好，可提高生存率，建议临床推广应用。

地西他滨联合化疗治疗难治复发急性髓系白血病及骨髓增生异常综合征转化白血病的效果观察

目的 探讨地西他滨联合化疗治疗难治复发急性髓系白血病（AML）及骨髓增生异常综合征（MDS）转化AML的临床效果.方法 选取2013年2月至2014年3月住院治疗的难治复发AML患者19例及MDS转化AML患者4例,所有患者给予地西他滨联合CAG方案进行治疗,评估患者治疗效果及不良反应.结果 经过1个疗程治疗后,14例（60.9％）完全缓解,2例（8.7％）部分缓解,7例（30.4％）无效,总有效率69.6％,不同染色体核型患者临床治疗效果差异具有统计学意义（P＜0.05）.23例患者出现不同程度的骨髓抑制,其中Ⅰ～Ⅱ级中性粒细胞减少2例,Ⅲ～Ⅳ级21例,中性粒细胞减少中位时间13 d;Ⅲ～Ⅳ级贫血23例;Ⅲ～Ⅳ级血小板减少23例,血小板减少中位时间16d.Ⅰ～Ⅱ级出血20例,Ⅲ～Ⅳ级3例.Ⅰ～Ⅱ级胃肠道反应1例.Ⅰ～Ⅱ级肝功能异常1例.所有患者随访至2014年3月31日,生存20例,死亡3例,中位总生存期3.1个月,1年累积生存率86％.结论 地西他滨联合化疗治疗难治复发AML及MDS转化白血病的临床缓解率高,不良反应少;染色体核型可能是影响治疗效果的重要因素.

骨髓增生异常综合征进展为急性双系列白血病罕见病例报道和临床特征分析

骨髓增生异常综合征(myelodysplastic syndrome,MDS)是一组克隆性骨髓造血干细胞疾病,其特征是无效造血导致血细胞减少,约30%的患者会进展为急性髓系白血病^([1])。有研究发现,MDS可能进展为急性淋巴母细胞白血病^([2])或混合(髓样-淋巴样)白血病^([3])。根据世界卫生组织的分类^([4-5]),急性双系列白血病(acute bilinealleukemia,a BLL)的特点是有2个不同的原始细胞群。然而,MDS转化为a BLL的报道很少。本文报道1例MDS转化为a BLL的病例,并讨论此类患者的临床特征。

骨髓增生异常综合征进展的伴骨髓增生异常相关改变急性髓系白血病患者的生存及预后分析

目的:探讨由骨髓增生异常综合征(MDS)进展的伴骨髓增生异常相关改变急性髓系白血病(AML-MRC)的预后影响因素及患者生存情况。方法:回顾分析2010年1月至2021年12月于苏州大学附属第三医院就诊的60例具有完整随访资料的由MDS进展的AML-MRC患者的临床资料,描述性分析AML-MRC的临床特征、遗传学特点、基因测序、预后分层、治疗方案等,对各项临床指标、预后分层和治疗方案等对AML-MRC患者生存及预后的影响进行单因素与多因素分析。结果:AML-MRC患者的中位生存时间(OS)为4.5个月,1年OS率为28.3%,治疗后的完全缓解(CR)率为33.3%。单因素分析结果显示,年龄≥60岁、初诊为AML-MRC时白细胞增多、血小板显著减少、预后分层差及HMA药物治疗和支持治疗为AML-MRC患者中位OS较短的危险因素;COX多因素分析结果显示,血小板显著减少(HR=4.46)、HMA药物治疗(相对于移植,HR=10.47)、支持治疗(相对于移植,HR=25.80)与预后分层差(相对于预后中等,HR=13.86)为影响AML-MRC患者中位OS的独立不良预后因素。单因素分析结果显示,影响AML-MRC患者1年OS的危险因素为年龄≥60岁、血小板显著减少、由MDS进展为AML的间隔时间(TTA)≥3个月、纤维蛋白原/白蛋白比值(FARI)≥0.07、CONUT评为≥5分、预后分层差及支持治疗;二元Logistic回归分析结果显示,影响AML-MRC患者1年OS的独立危险因素为年龄≥60岁(HR=11.23)、血小板显著减少(HR=8.71)、FARI≥0.07(HR=5.19)及预后分层差(HR=14.00)。单因素分析显示,影响患者CR的危险因素为年龄≥60岁、血小板显著减少、FARI≥0.1、CONUT评分≥5分、预后分层差及支持治疗;二元Logistic回归分析结果显示,年龄≥60岁(HR=7.35)、预后分层差(HR=32.5)、CONUT评分≥5分(HR=9.60)及血小板显著减少(HR=12.05)为影响患者CR的独立危险因素。结论:AML-MRC患者总体中位OS时间短,可能造成AML-MRC患者不良预后的因素有高龄(≥60岁)、支持治疗、HMA治疗、预后分层差、血小板显著减少、FARI≥0.07、营养状况差(CONUT评分≥5分)。

维奈克拉联合去甲基化药物治疗高危组骨髓增生异常综合征患者的疗效及安全性分析

目的:探讨维奈克拉(venetoclax,VEN)联合去甲基化药物(HMA)治疗高危骨髓增生异常综合征(MDS)患者的临床疗效及安全性。方法:纳入2019年3月至2022年11月苏州大学附属第一医院30例接受VEN联合HMA治疗的高危MDS患者。评估所有纳入患者的总缓解率(ORR)、改良后的总缓解率(mORR)、总生存期(OS)、无进展生存期(PFS)和不良反应。结果:VEN联合HMA方案治疗的30例高危MDS患者中,24例达完全缓解(CR)/骨髓完全缓解(mCR),2例达部分缓解(PR),ORR为24/30,中位OS为28.1个月,中位PFS为28.1个月。此外,经过治疗后,达到CR/mCR的患者相较于未达到CR/mCR的患者,其总生存期(OS)有显著延长。12例患者接受了异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)。3级及以上血液学不良反应包括血小板减少(14例)、中性粒细胞减少(14例)、中性粒细胞减少发热(10例)和贫血(7例)。任何级别的胃肠道不良事件均常见,主要包括呕吐(7例)、腹泻(5例)和便秘(4例)。结论:VEN联合HMA治疗高危MDS患者安全、有效。该方案联合allo-HSCT可改善患者预后。这种联合治疗方式的不良事件监测和管理对于确保患者安全至关重要。

大方与小方治疗骨髓增生异常综合征探析

骨髓增生异常综合征作为一种异质性克隆性血液系统疾病,临床中存在多种分型与不同的临床预后,因此在掌握病情变化的同时,个体化治疗十分重要。该病中医称“髓毒劳”以正虚邪实,虚、毒、瘀并存为病机特点,亦存在多种证型。整体观念与辨证论治是中医临床中的重要理念,该病以整体观念为背景,以辨证论治为核心,以临床疗效为最终目的,结合复杂病机特点会在临证组方中形成了大方与小方的差异,而大方与小方虽然作用不同,但各有侧重,均可通过君臣佐使的不同配伍形成对应正虚邪实复杂病机的临床疗效,实现在复杂的病情变化中动态且个体化的治疗,并取得良好疗效。

仝小林教授治疗骨髓增生异常综合征继发肾病综合征验案

骨髓增生异常综合征是一类血液系统的异质性恶性肿瘤,肾病综合征可因免疫系统异常及药物继发性损害等外因诱发。结合仝小林教授“态靶辨治”思想,分析骨髓增生异常综合征继发肾病综合征医案,探讨骨髓增生异常综合征继发肾病综合征复杂病例的中医辨治方案。将传统中医思维融入现代医学。宏观上,改善患者“虚-瘀-水”态;微观上,降低尿蛋白、改善血尿、降低血肌酐以打临床靶。从多角度出发,针对疑难病例的核心病机进行治疗。

超低剂量地西他滨联合自体CIK细胞输注治疗骨髓增生异常综合征转化的高龄急性髓细胞白血病1例并文献复习

目的观察超低剂量地西他滨联合自体细胞因子诱导的杀伤细胞（CIK）治疗骨髓增生异常综合征（MDS）转化的老年急性髓细胞白血病（AML）的安全性及疗效。方法患者男，83岁，初诊为骨髓增生异常综合征．难治性贫血（MDS．RA），采用氨磷汀联合红细胞生成素治疗，血象维持基本正常3年半，后病情进展，转变为慢性粒单细胞白血病，2个月后又演变为AML．M4型，采用超低剂量地西他滨联合白体CIK细胞治疗，具体方案为：地西他滨10mgd1．5，CIK输注（每次2×10^9～8×10^9）d14，rhlL-22mUd15-19，28d为1个周期。观察治疗后的不良反应、血象变化、缓解情况及生存期，并复习有关地西他滨治疗老年MDS／AML的相关文献。结果患者在最佳支持治疗的基础上，共完成8个周期地西他滨联合自体CIK输注治疗，期间出现Ⅰ／Ⅱ度骨髓抑制及Ⅰ度胃肠道反应，肝肾功能无明显异常，分别于第2、3、8周期出现高白细胞血症（最高达141．95×10^9／L），加用依托泊苷（50mg，d1-3）治疗后高白细胞血症得到控制。在间断输血治疗下血红蛋白维持在77～138g／L，血小板在第3周期后开始上升，至第6周期达到正常，疗效评价达到部分缓解。患者最终死于白血病进展和肺部感染，自诊断AML至死亡共生存22个月，显著长于文献报道。结论超低剂量地西他滨联合自体CIK细胞治疗老年MDS转化的AML安全有效，有必要扩大病例数深入研究。

中高危骨髓增生异常综合征转化为急性髓系白血病的高危因素

目的:探讨以地西他滨为主治疗中高危骨髓增生异常综合征(MDS)患者转化为急性髓系白血病(AML)的高危因素。方法:回顾性分析60例中高危MDS患者的临床特点及其转化为AML的高危因素。结果:以地西他滨为主治疗的中高危MDS患者总有效率(ORR)为65.0%(39/60),其中达完全缓解(CR)患者17例(28.3%),骨髓缓解(m CR)患者5例(8.3%);部分缓解(PR)患者4例(6.7%);血液学缓解(HI)患者13例(21.7%)。60例以地西他滨为主治疗的中高危MDS患者转化为AML 21例(35.0%),中位转化时间为10.0(1.5月-32.0)个月。χ^2或Fisher精确检验显示,中高危MDS转化为AML与2016年WHO诊断分型、骨髓增生明显活跃、地西他滨用药间隔延长相关(χ^2=9.878,P=0.031;χ^2=4.319,P=0.038;χ^2=6.406,P=0.011);Kaplan-Meier检验单因素分析显示,中高危MDS转化为AML与2016年WHO诊断分型、骨髓原始细胞数、骨髓病态造血系数、地西他滨疗程间隔延长相关(P=0.015,P=0.008,P=0.012,P=0.032);COX多因素分析显示,骨髓原始细胞数、骨髓病态造血系数为中高危MDS患者转化为AML的独立危险因素(P=0.022,P=0.018)。结论:骨髓原始细胞数、骨髓病态造血系数是以地西他滨为主治疗中高危MDS患者转化为AML的独立危险因素;地西他滨用药间隔规律有利于维持病情稳定。

骨髓增生异常综合征转化为急性髓系白血病患者的临床研究

目的:探讨骨髓增生异常综合征(MDS)患者转化为急性白血病(AL)的生物学特点及治疗反应。方法:采用WHO标准回顾性分析MDS转化为AML的临床特点,探讨影响MDS转化为急性髓系白血病(AML)的相关因素,分析转化为AML患者近期的治疗反应。结果:153例中高危MDS患者转化为AL 26例(17%),中位转化时间4(1-29)个月,均为急性髓系白血病(AM L),以AM L-M2、AM L-M4、AM L-M5、AM L-M6为主。转成的AM L患者均有不同程度的贫血症状,2例出现髓外浸润;26例转成的AM L中18例(69.2%)有染色体核型异常,同转化为AML前的核型相比,9例异常核型发生了改变(出现了新的核型或原有核型消失)。个体化治疗转成AM L的患者总有效率达80%,能使患者生存质量得以改善。结论:中高危M DS易进展为AM L,多种因素参与M DS转化为AM L;转成的AM L具有独特的生物学特性,且预后较差,去甲基化治疗可获得较好的近期疗效。

地西他滨联合减量IAG方案治疗中高危骨髓增生异常综合征及其转化急性髓系白血病的临床观察

目的:分析国产地西他滨联合减量IAG方案[粒细胞集落刺激因子(G-CSF)+伊达比星(IDA)+阿糖胞苷(Ara-C)]在治疗骨髓增生异常综合征(myelodysplastic syndrome,MDS)及其转化急性髓细胞白血病(acute myeloid leukemia,AML)患者中的临床疗效及其安全性。方法:选取2014年10月至2016年5月收治的中高危MDS以及AML(MDS转化)患者共20例,应用国产地西他滨联合减量IAG方案治疗,观察临床疗效及不良反应发生情况。结果:20例患者至少进行2疗程化疗,完全缓解者9例,部分缓解5例,总有效率为70%(14/20)。所有患者均出现III-IV级血液学毒性,第1、2疗程粒细胞缺乏及III、IV级血小板减少持续时间无统计学差异(P>0.05)。年龄≥60岁患者粒细胞缺乏时间更长,与年龄<60岁患者相比差异有统计学意义(P<0.05),所有患者非血液学不良反应均可耐受。染色体核型预后良好者疗效佳,预后不良者预后差,患者的年龄、性别与疗效无显著相关性。结论:地西他滨联合减量IAG方案治疗MDS和AML疗效显著,不良反应可控,耐受性较好,值得在临床上进一步推广。

低剂量地西他滨联合减量IAG方案治疗老年骨髓增生异常综合征转化的急性髓系白血病疗效观察

目的:观察低剂量地西他滨联合减量IAG方案(IDA、Ara-C、G-CSF)诱导治疗老年骨髓增生异常综合征(myelodysplastic syndrome,MDS)转化的急性髓系白血病(acute myeloid leukemia,AML)的疗效及安全性。方法:回顾性分析我中心2015年7月至2017年9月收治的53例老年MDS转化的AML患者,采用低剂量地西他滨联合减量IAG方案诱导治疗,观察疗效并评价其安全性。结果:所有53例患者均完成2疗程化疗,骨髓造血恢复后复查骨髓象评估疗效。其中完全缓解(complete remission,CR) 23例(43. 4%),部分缓(partial remission,PR) 11例(20. 8%),总有效率(overall remission rate,ORR) 64. 2%(34/53)。所有患者均出现Ⅲ-Ⅳ级血液学毒性,主要合并症为粒细胞减少所致的感染及血小板减少所致的出血。恶心呕吐、肝肾功损害、心脏毒性等非血液学毒性均可耐受,无治疗相关死亡。性别、年龄、KPS评分对完全缓解率无明确影响,细胞遗传学良好者较细胞遗传学不良者缓解率高,差异有统计学意义(P <0. 05)。结论:低剂量地西他滨联合减剂量IAG方案治疗老年MDS转化的AML疗效确切,缓解率高,不良反应可耐受,临床值得推广。

成人原发骨髓增生异常综合征患者巢式病例对照研究队列的建立及转化为白血病危险因素的研究

目的:建立成人原发骨髓增生异常综合征(MDS)患者巢式病例对照研究队列,对该队列中MDS患者的临床特点、WHO分型和转化为白血病危险因素进行研究,旨在进一步分析我国MDS患者的临床特征和转化为白血病的危险因素。方法:采用前瞻性方法收集连续性样本,对上海市中美联合白血病协作组24家医院提供的病例进行细胞形态学、流式细胞术免疫分型、细胞遗传学(包括染色体G显带和荧光原位杂交技术)及骨髓病理检查,采用WHO标准进行诊断和分型,并进行严密随访。白血病转化累积风险率用Kaplan-Meier方法计算。Log-rank时序检验用于MDS转化为白血病的单因素分析。用COX回归模型进行MDS转化为白血病的多因素分析。结果:经上述综合诊断方法,共有435例患者诊断为MDS。截至到随访终点,该队列全部患者中383例(88%)获得随访,52例失访(12%)。中位随访时间20.3(4.2-57.1)个月。该队列中共有41例转化为急性白血病(病例组),342例未转化为急性白血病(对照组)。该队列患者的中位发病年龄为58(18-90)岁,男女比例为1.33∶1。难治性血细胞减少伴多系病态(RCMD)病例所占比例最高(65.5%),而难治性贫血(RA)(2.3%)、环状铁幼粒细胞难治性贫血(RARS)(1.1%)和5q-综合征(0.5%)所占比例较低。染色体异常率为38.7%,以+8最多见,占所有病例的16.7%(71例)。41例MDS转化为白血病患者中位转化为白血病时间为4(1-25)个月。单因素分析结果表明,年龄(P=0.028)、性别(P=0.018)、白细胞计数(P=0.006)、中性粒细胞绝对值(P=0.029)、WHO分型(P=0.000)、骨髓原始细胞比例(P=0.000)、IPSS染色体危险分组(P=0.000)以及IPSS预后分组(P=0.000)共8个变量与MDS转化为白血病相关。COX回归模型多因素分析结果确定,年龄(P=0.002)、性别(P=0.000)、WHO分型(P=0.000)、IPSS染色体分组(P=0.045)和骨髓原始细胞比例(P=0.048)为MDS转化为白血病的危险因素。结论:建立了我国435例成人原发MDS患者的研究队列,MDS患者的临床特点和WHO亚型分布均与西方国家存在不同。年龄、性别、WHO分型、IPSS染色体分组和骨髓原始细胞比例为本研究中MDS转化为白血病的危险因素。

骨髓增生异常综合征与急性髓系白血病之间免疫浸润相关基因的筛选及验证

背景:骨髓增生异常综合征具有较高的急性髓系白血病转化风险,有研究表明免疫浸润在二者之间发挥重要作用,但免疫细胞浸润与相关差异表达基因的调控关系仍需更多研究证实。目的:通过生物信息学分析方法,寻找与骨髓增生异常综合征和急性髓系白血病具有预后意义的差异表达基因,探讨差异基因与免疫浸润细胞调控在疾病发生发展中的可能作用及机制。方法:利用GEO数据集筛选差异表达基因用于生物信息学分析,对差异表达基因进行DO、GO、KEGG和GSEA分析。利用TCGA预后数据库绘制差异表达基因的K-M曲线,并对预后相关的差异基因进行受试者工作特征曲线分析判断基因的临床诊断性能。最后,采用CIBERSORT分析预后相关关键基因与免疫浸润细胞分布之间的相关性,利用RT-qPCR检测健康对照、骨髓增生异常综合征及急性髓系白血病患者外周血样本对筛选出的关键基因进行初步验证。结果与结论:①在骨髓增生异常综合征和急性髓系白血病之间共获得150个差异表达基因,其中16个基因表达上调,134个基因表达下调;②DO、GO、KEGG及GSEA分析结果提示差异表达基因可能通过调节免疫应答促进骨髓增生异常综合征向急性髓系白血病发展,CIBERSORT分析显示骨髓增生异常综合征与急性髓系白血病之间存在免疫浸润差异,其中CD4+T细胞、单核细胞、中性粒细胞、M1巨噬细胞在急性髓系白血病患者中分布降低,而炎症抑制细胞M2巨噬细胞在急性髓系白血病患者中分布增加,可能与急性髓系白血病免疫抑制有关;③利用K-M曲线及受试者工作特征曲线从150个差异基因中筛选出4个与免疫和预后相关且具有较好诊断性能的基因:MANSC1、FLT3、BMX及CXCR2;④RT-qPCR检测结果显示MANSC1、BMX及CXCR2在急性髓系白血病患者中低表达,而FLT3在急性髓系白血病患者中高表达。结果表明,MANSC1、FLT3、BMX及CXCR2在骨髓增生异常综合征与急性髓系白血病患者间差异表达,不仅与患者预后显著相关,还可能通过调节患者的免疫浸润影响骨髓增生异常综合征及急性髓系白血病的发生和进展,它们可作为骨髓增生异常综合征向急性髓系白血病转化的潜在生物标志物和治疗靶点,为骨髓增生异常综合征“转白”的临床诊疗研究提供新的方向。

地西他滨联合造血干细胞移植治疗骨髓增生异常综合征转化急性白血病

背景:由骨髓增生异常综合征转化的急性白血病为难治白血病,临床疗效差,缓解率低,生存期短,因此探索新的有效治疗方法极为重要。目的:观察地西他滨联合造血干细胞移植治疗骨髓增生异常综合征转化急性白血病的临床疗效及并发症。方法:骨髓增生异常综合征转化的急性髓细胞白血病患者1例,先后予2个疗程地西他滨及异基因造血干细胞移植,观察临床疗效、地西他滨的毒副作用及移植相关并发症。结果与结论:经2个疗程地西他滨治疗后,达到完全缓解,主要不良反应为骨髓抑制并发感染,该患者再接受异基因造血干细胞移植后获得无病生存213d,移植过程中出现急性移植物抗宿主病及肺部感染。结果提示地西他滨联合造血干细胞移植治疗骨髓增生异常综合征转化急性白血病获得良好效果,毒副作用及相关并发症可控制,为临床上骨髓增生异常综合征转化急性白血病的治疗提供了新方法。

骨髓增生异常综合征向急性髓系白血病转化相关基因的研究进展

骨髓增生异常综合征(MDS)是一组起源于造血干细胞的高度异质性、高风险向急性髓系白血病转化的恶性克隆性疾病。随着分子生物学技术的不断发展,发现了多种基因与MDS向急性髓系白血病转化(转白)密切相关。SRSF2是与RNA剪接相关的基因,该基因突变提示患者可能预后不良,并较未突变者有更高向AML转化的几率;与DNA甲基化密切相关的DNMT3A,其突变多预示较差的总生存率,并可能更快地向AML转化;调节组蛋白合成的ASXL1,其框移突变是预后不良的分子标志,并且较无突变者有更快向AML转化的现象;与三羧酸循环密切相关的IDH又可分为IDH1与IDH2,前者多提示较短的生存时间以及较高的转白率,而有部分报道发现后者在低危组患者中提示不良的预后;另一与DNA甲基化状态密切相关的基因TET2,是目前MDS中最常见的基因突变,有学者认为它可能是一种抑癌基因,但目前其对MDS患者预后影响的观点尚未统一,有报道提示其突变与MDS较快向AML转化有明显关联。因为研究对象人种、地域、临床特点等众多因素的不同,各家报道结果仍存在差异。本文就这五个基因进行综述。

参芪杀白汤联合CAG方案治疗骨髓增生异常综合征转化的急性髓细胞性白血病临床观察

骨髓增生异常综合征（MDS）转化的急性髓细胞白血病（AML）,为继发性白血病,在临床上较为难治,缓解率低,既往应用小剂量化疗或标准化疗方案虽有一定效果,但仍不理想,完全缓解率不足40%,探索更为合理有效的治疗方案成为临床探索方向。

含羟基喜树碱的预激方案诱导治疗高危骨髓增生异常综合征及骨髓增生异常综合征转化的急性髓系白血病的疗效观察

目的观察含羟基喜树碱的低强度化疗CHG(羟基喜树碱、阿糖胞苷和粒细胞集落刺激因子)预激方案诱导治疗高危骨髓增生异常综合征(MDS)及MDS转化的急性髓系白血病(AML)的疗效和毒副作用及其与CAG(阿克拉霉素、阿糖胞苷和粒细胞集落刺激因子)方案的比较。方法按自愿原则选择32例(CHG组)未接受化疗的高危MDS及MDS转化的AML患者给予CHG方案诱导治疗;29例(CAG组)未接受化疗的高危MDS及MDS转化的AML患者给予CAG方案诱导治疗,观察并比较1个疗程后两组患者的临床疗效及毒副作用。结果 1个疗程结束后,CHG组患者中完全缓解(CR)14例,部分缓解(PR)7例,血液学改善1例,总有效率68.8%;CAG组患者中CR12例,PR 6例,血液学改善3例,总有效率72.4%。两组的CR率和总有效率比较,差异均无统计学意义(P>0.05)。两组各项毒副作用发生情况比较,差异亦均无统计学意义(P>0.05)。随访发现,CHG组14例CR患者中3例因心律失常仅接受HA(三尖杉酯碱+阿糖胞苷)/EA(足叶乙甙+阿糖胞苷)方案巩固及强化,已全部复发。11例患者交替接受HA/AA(阿克拉霉素+阿糖胞苷)/TA(拓扑替康+阿糖胞苷)/MA(米托蒽醌+阿糖胞苷)/IA(去甲氧柔红霉素+阿糖胞苷)等方案化疗,1例失访,7例分别在3～16个月复发,3例进展为AML;4例缓解期超过6个月的复发患者中有2例取得CR,很快再次复发。CAG组12例CR患者,2例失访,8例分别在2.6～17个月复发,2例进展为AML。5例复发患者再用CAG方案,未取得CR,3例应用CHG方案,1例取得CR,1例取得PR。结论 CHG方案治疗中高危MDS和MDS转化的AML安全有效,CR后应强化治疗或多种方案交替治疗,避免早期复发。

多疗程不同方案地西他滨治疗老年骨髓增生异常综合征转化急性白血病1例并文献复习

在各种血液肿瘤疾病中由于DNA的过度甲基化影响一些基因,从而调控细胞的生长、分化和凋亡。一些抑癌基因如P15、P16、P53的过度甲基化可能成为骨髓增生异常综合征(MDS)发病的重要原因、而其中DNA甲基化转移酶则具有关楗作用。地西他滨作为一种新型的甲基化抑制剂,为MDS的治疗提供了新的思路,其作用靶点在于可以通过抑制DNA甲基化转移酶的活性而起到去甲基化的作用。本例患者为老年MDS转化为急性髓系白血病(AML)的病例,应用地西他滨化疗后取得良好效果。不良反应可控,有效延长生存期,改善生活质量。临床规范合理地应用地西他滨给MDS、AML患者带来新生的希望。