表皮生长因子受体与骨髓异常造血关系的研究

目的 阐明表皮生长因子受体 (EGFR)与人类骨髓造血细胞异常增生和异常发育的关系。方法 对5 6例恶性血液病、2 9例良性血液病及 9例正常人 ,应用 Southern Blot技术检测骨髓细胞中 EGFR基因的扩增与重排 ,应用免疫酶标技术检测骨髓细胞 EGFR的表达情况。结果 所检测的标本均未发现 EGFR基因的扩增及表达 ,仅在 2例急性白血病 (1例 M3 、1例 M6)中发现可疑重排带 ,2例重排带的大小相同均为 3 .3 kb。结论 EGFR基因的扩增与重排较少发生在人类血液系统恶性疾患中。人类良性和恶性骨髓造血细胞均无 EGFR的表达。提示EGFR表达异常可能较少与人类造血细胞的增殖与发育异常有关。在骨髓增殖异常综合征 (MDS)和白血病中可能存在发生扩增与异常表达的非 EGFR基因的其它与 v- erb B同源的基因 ,参与 MDS和白血病的发生与发展。

以雄黄为主方案治疗骨髓增生异常综合征伴多系病态造血患者的远期疗效

目的:观察雄黄为主方案治疗骨髓增生异常综合征伴多系病态造血(MDS-MLD)患者的远期疗效。方法:选取2007年8月至2015年4月中国中医科学院西苑医院收治的MDS-MLD患者130例作为研究对象并进行回顾性分析,给予青黄散(雄黄、青黛)、健脾补肾汤药,治疗36个月及以上,以患者治疗前后外周血中性粒细胞(ANC)、血红蛋白(Hb)、血小板(PLT)为观察指标,评价治疗前后血液学改善情况,并比较不同遗传学分型疗效。结果:130例患者完全缓解、血液学进步、稳定、疾病进展分别为18例(13.84%)、80例(61.54%)、24例(18.46%)、8例(6.15%);130例患者治疗前后外周血细胞ANC、Hb及PLT计数差异有统计学意义(P<0.05);外周血三系血细胞疗效比较,Hb与ANC、Hb与PLT血液学改善程度差异有统计学意义(P<0.01),而ANC与PLT血液学改善程度差异无统计学意义(P>0.05);不同遗传学分型血液学改善程度比较,差异无统计学意义(P>0.05)。结论:以雄黄为主方案能改善MDS-MLD外周血象,对红系改善更为明显。

骨髓增生异常综合征伴单系病态造血66例临床特征分析

目的对照评价骨髓增生异常综合征伴单系病态造血(myelodysplastic syndromes with single lineage dysplasia,MDS⁃SLD)和难治性血细胞减少伴单系病态造血(refractory cytopenia with unilineage dysplasia,RCUD)的临床特征。方法收集2012年至2017年于苏州弘慈血液病医院及张家港市第一人民医院就诊的MDS⁃SLD和RCUD病人病例资料,分析外周血象、骨髓病态造血、染色体异常、预后分组及随访结果。结果共66例MDS⁃SLD,58例符合RCUD分型,另8例无法按照RCUD分型。所有病人外周血均未见原始细胞。MDS⁃SLD和RCUD外周血单系减少分别为27例、25例,两系减少39例、33例。分别有20例、18例合并染色体异常,以预后良好及中等为主。IPSS预后分组中,MDS⁃SLD仅有1例为较高危组,RCUD均属较低危。国际预后积分系统(IPSS⁃R)预后分组中,两组病人均仅有1例为较高危组。6例病人随访期内出现疾病进展,其中1例转为急性髓系白血病(AML)。MDS⁃SLD与RCUD间染色体异常比例、IPSS及IPSS⁃R预后分组各组间差异无统计学意义(均P>0.05)。结论MDS⁃SLD和RCUD病人外周血表现为单系或两系减少均常见,但部分病例血细胞减少与骨髓病态造血不完全一致,按照RCUD标准无法分组,但能够符合修订后的MDS⁃SLD标准。MDS⁃SLD和RCUD临床特征、预后类似,RCUD和无法按照RCUD分类的单系病态造血或单系/两系血细胞减少的MDS可以归为MDS⁃SLD。

减低剂量地西他滨治疗骨髓增生异常综合征伴单系发育不良患者的疗效观察

目的:探讨减低剂量地西他滨治疗骨髓增生异常综合征伴单系发育不良(MDS-SLD)患者的临床疗效和安全性。方法:使用减低剂量地西他滨[15 mg/(m^2·d),连续5 d]治疗12例MDS-SLD患者,观察其疗效和不良反应。结果:2例(16.6%)获完全缓解,1例(8.3%)获部分缓解,5例(41.6%)达血液学改善,总反应率达66.6%。在5例可行细胞遗传学评估的患者中,1例(20.0%)获PR。Ⅳ级血液学毒性发生率50.0%,Ⅲ～Ⅳ级感染发生率33.3%,无Ⅲ～Ⅳ级出血,无Ⅲ～Ⅳ级恶心呕吐和Ⅲ～Ⅳ级肝功能损伤。中位随访时间16(2～32)个月,随访期间无患者死亡。结论:减低剂量地西他滨治疗骨髓增生异常综合征完全缓解及部分缓解率高,药物不良反应发生率低。