1-脱氨基-8-D-精氨酸血管加压素治疗血友病A的临床疗效

目的 观察 1 脱氨基 8 D 精氨酸血管加压素(DDAVP)治疗轻中型血友病A患者临床止血效果。方法 血友病A患者 17例 ,重型 3例 ,轻、中型 14例。DDAVP 0 3～ 0 4μg·kg-1,缓慢静脉注射 ,并于注射前及注射后 6 0min、12 0min测定因子Ⅷ∶C活性。结果 ① 3例重型患者无明显疗效 ;14例轻中、型患者使用DDAVP后 ,出血症状均明显减轻 ,关节肌肉血肿处疼痛肿胀减轻、消失。②DDAVP治疗前血浆因子Ⅷ∶C活性平均 5 1%± 4 5 % ,治疗后 6 0、12 0min分别升达 30 8%± 30 2 %、2 5 3 %± 31 5 %。③副作用 :使用DDAVP后 2例出现心慌、恶心 ,1例有面色潮红及球结膜充血。结论 轻、中型血友病A患者使用DDAVP后血浆因子Ⅷ∶C活性均达到有效止血浓度 ,临床出血症状也得到很好控制 ,提示DDAVP在轻、中型血友病A患者有良好的临床疗效 ,建议对轻、中型血友病A患者及早使用DDAVP。

1脱-氨基-8-D精-氨酸血管加压素治疗血友病的研究进展

1-脱氨基-8-D-精氨酸血管加压素(DDAVP)是人工合成的血管加压素类药物,可提高健康人群及血友病(hemophilia)患者血浆因子Ⅷ(FⅧ)、von Willebrand因子(vWF)及组织型纤溶酶原激活物(t-PA)水平。在国外,DDAVP成功用于防治轻型血友病A(HA)、1型血管性血友病导致的出血事件,已有30多年历史。越来越多研究证实,DDAVP对女性HA携带者、已有抑制物产生的HA及获得性HA,甚至对血友病B(HB),也有一定治疗作用。DDAVP使用安全、价格低廉,尤其可降低因使用血液制品导致的人体免疫缺陷病毒(HIV)、肝炎病毒等的传播及因反复使用外源性FⅧ导致的FⅧ抑制性抗体产生的危险。因此,建议对新诊断为血友病的患者,也应进行DDAVP应答测试,以评估患者在将来防治出血性事件时使用该药的可能性和方案。

弥凝治疗儿童轻型血友病A的临床观察

目的探讨1-去氨基-8-D-精氨酸加压素(DDAVP,商品名:弥凝)治疗对轻型血友病A患儿血浆凝血因子Ⅷ(FⅧ)、活化部分凝血活酶时间(APTT)的影响。方法轻型血友病A患儿18例,用DDAVP静脉注射治疗(每日0.3μg/kg),每24 h一次,连续用5次。观察患儿临床疗效,并于DDAVP注射前及注射后测定血浆FⅧ水平及APTT。结果 DDAVP治疗后,18例患儿中16例出血症状明显减轻,关节肌肉血肿肿痛减轻或消失。首日用药后60 min血浆FⅧ达(27±4)%,APTT时间缩短至(66±10)s;DDAVP治疗的第3～4日FⅧ水平维持在有效止血水平(25%～30%);与前4日比较,第5日FⅧ浓度明显下降[(21±3)%],APTT也随之延长。结论 DDAVP可显著提高轻型血友病A患儿血浆FⅧ水平,明显缩短其APTT,临床出血症状得到较好控制,建议DDAVP疗程以3～4日为宜。